Alkindi Sprinkle lanserades i USA för att behandla barn med binjurinsufficiens!

Eton Pharmaceuticals är ett professionellt läkemedelsföretag som ägnar sig åt utveckling och kommersialisering av innovativa terapier för sällsynta barnsjukdomar. Nyligen meddelade företaget att läkemedlet Alkindi Sprinkle (hydrokortison) orala granulat har marknadsförts och distribuerats i USA. Läkemedlet kommer exklusivt att finnas tillgängligt via AnovoRx, ett professionellt apotek som specialiserat sig på att tillhandahålla tjänster för patienter med sällsynta och kroniska sjukdomar.

I september i år godkändes Alkindi Sprinkle av amerikanska FDA som en alternativ terapi för behandling av barn under 17 år med binjurebarkinsufficiens (AI).

Det är värt att nämna att Alkindi Sprinkle är det första och enda hydrokortisonkornet som godkänts av FDA för behandling av barn med AI. Alkindi Sprinkle är ett oralt hydrokortison granulatpreparat med en hållbarhetstid på 3 år vid rumstemperatur och kräver ingen kylning.

Mitchell Geffner, MD, professor i barnläkare vid Keck School of Medicine vid University of Southern California och co-director of the Congenital Adrenal Hyperplasia (CAH) Comprehensive Nursing Clinic, said:" I mer än 60 år har människor som har tvingats förlita sig på vuxen dosstyrka hydrokortison för att behandla binjurefunktion. För barn är Alkindi Sprinkle ett mycket populärt behandlingsalternativ. Lågdosalternativ, så låga som 0,5 mg, ger patienter mer exakta och personliga doser."

Godkännandet av Alkindi Sprinkle orala granuler stöds av 6 kliniska studier, inklusive den första och enda interventionella fas III-studien som utvärderar oral hydrokortison för behandling av AI hos barn under 8 år.

Innan Alkindi Sprinkle godkändes godkändes oral hydrokortison av FDA för tablettformuleringar på endast 5 mg och högre doser. Många barn behöver låga doser och flexibilitet för exakt titrering. Därför måste vårdgivare klippa eller dela högkvalitativa hydrokortison-tabletter för att uppnå den låga dos som krävs av små barn, vilket kan leda till felaktiga doser.

Alkindi Sprinkle tillverkas med kommersiellt beprövad teknik och har fyra styrkor: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, vilket gör det möjligt för läkare att utföra individuell administrering enligt varje patients behov, enligt doserings- och administrationsinstruktioner.

Binjureinsufficiens (AI) hos barn är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av oförmågan att syntetisera och släppa hydrokortison (kortisol), och ibland till och med aldosteron. Detta kan leda till överdrivna manliga hormoner (onormal kvinnlig sexuell utveckling, tidig pubertet, tillväxtavslutning och kort kroppsvikt). Den vanligaste formen av AI hos barn är medfödd adrenal hyperplasi (CAH), som orsakas av genetiska defekter. Patienter med primär eller central (andra och tredje klass) AI har otillräckliga kortisolnivåer. Minskningen av kortisol i kroppen kan leda till dödliga konsekvenser, såsom binjurekrisen. För att överleva måste AI-patienter komplettera kortisol dagligen. Eton uppskattar att pediatrisk AI påverkar 5 000-11 000 barn i USA.