FDA vägrar att godkänna nytt läkemedel roxadustat

FibroGen meddelade att US Food and Drug Administration (FDA) har utfärdat ett fullständigt svarsbrev angående New Drug Application (NDA) avroxadustatför behandling av kronisk njursjukdom (CKD) anemi, som anger att det inte kommer att godkänna marknadsföringsansökan förroxadustat, Och krävde att företaget genomför ytterligare kliniska studier på roxadustat innan NDA lämnas in igen.

roxadustatär en hypoxia-inducerbar faktor prolylhydroxylas (HIF-PH) -hämmare. Det kan behandla njuranemi genom att stimulera produktionen av röda blodkroppar, reglera järnmetabolismen och minska hepcidin. År 2019 tilldelades forskare som upptäckte mekanismen för hypoxia-inducerbara faktorer Nobelpriset i fysiologi eller medicin det året, och roxadustat, som föddes ur dessa vetenskapliga forskningsresultat, har också väckt stor uppmärksamhet.

För närvarande,roxadustathar godkänts för marknadsföring i Kina, Japan, Chile, Sydkorea och andra platser för behandling av CKD-anemi hos icke-dialysberoende (NDD) och dialysberoende (DD) vuxna patienter, och EU kommer att ansöka om produkten på marknaden i slutet av augusti Ta ett beslut.

Faktum är att FDA &: s beslut redan har skymtat. FDA' s första PDUFA -deadline för roxadustat var december 2020, men därefter förlängde den sin granskning till mars 2021 och sedan till augusti 2021.

I väntan på FDA &: s godkännandebeslut, utfärdade FibroGen ett uttalande den 6 april och erkände att standarderna som används för att analysera roxadustat hjärtsäkerhetsdata ändrades för att göra data mer fördelaktiga. Nya data indikerar att roxadustat kanske inte är överlägset darpoetin alfa för att minska risken för negativa kardiovaskulära händelser hos patienter. Påverkad av detta sjönk FibroGens&aktiekurs 43% den dagen.

I mitten av juli 2021 meddelade FDA: s rådgivande kommitté resultaten av sin granskning av roxadustat vid behandling av kronisk njursjukdom anemi. Kommittén rekommenderade med ett överväldigande antal negativa röster att inte godkänna marknadsföringsansökan för roxadustat. Även om FDA inte alltid följer rådgivande kommitténs' s rekommendationer, är det klart att inga undantag har inträffat den här gången.

Angående FDA: s beslut att vägra godkännaroxadustat, Uttryckte FibroGens VD Enrique Conterno "mycket besviken": "Detta är en olycklig dag för patienter med CKD -anemi i USA. Roxadustat förändrar för närvarande livet för patienter runt om i världen. Därefter kommer vi att diskutera nästa steg i USA med vår partner AstraZeneca."