MyoKardia innovativa orala kardiomyopati Mål Alla faser 3 Kliniska slutpunkter

Idag meddelade MyoKardia att dess nya läkemedel mavacamten har nått den primära slutpunkten och alla sekundära slutpunkter i studien i den kritiska fasen 3 klinisk studie EXPLORER-HCM för patienter med symptomatisk, symptomatisk, obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, HCM. Jämfört med placebogruppen resulterade behandlingen av mavacamten i en betydande förbättring av sjukdomssymtom, livskvalitet och obstruktion i vänster kammare. Företaget förväntas lämna in en ny läkemedelsansökan för mavacamten i början av 2021.

HCM är en kronisk och progressiv sjukdom som kan orsaka en mängd försvagande symtom och hjärtproblem. Enligt statistik i pressmeddelandet påverkas en av alla 500 personer av HCM. Den vanligaste orsaken till HCM är en mutation i hjärtproteinet hos sarkomeren. Sjukdomen är också en vanlig orsak till hjärtstopp hos unga. De flesta patienter kommer inte att ha några symtom i det dagliga livet. Men några få patienter kommer att ha symtom som myokardiell obstruktion, och deras sjukdom kallas också symptomatisk, obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Även om denna del av patienterna är sällsynta har den drabbats av stora hälsorisker. HCM är också associerat med ökad risk för ventrikelflimmer, stroke, hjärtsvikt och plötslig död, och nya läkemedel är brådskande nödvändiga för att behandla patienter.

Mavacamten är en innovativ oral allosterisk modulator av myocardial myosin, som förväntas minska patienterna' symtom på överdriven sammandragning av hjärtat. I kliniska och prekliniska studier kan mavacamten minska biomarkörer för hjärtväggspänning, minska överdriven myokardiell kontraktion och öka diastolisk efterlevnad. I april 2016 beviljade det amerikanska FDA mavacamten den särläkemedelsbeteckningen för HCM-patienter.

EXPLORER-HCM är en nyfas 3 klinisk studie som syftar till att verifiera effekten av mavacamten vid behandling av symtom och hjärtfunktion hos HCM-patienter jämfört med placebo. Resultaten från studien visade att jämfört med placebogruppen uppnådde behandlingen av mavacamten en förbättring av övningskapacitetsförändringar (topp VO 2) och en förbättring av den funktionella nivån för New York Heart Association (NYHA). Vid alla sekundära ändpunkter visade mavacamten också statistiskt signifikanta förbättringar. Sekundära ändpunkter inkluderar toppnivån för vänster ventrikulär utflödeskanal (LVOT) tryckgradient efter träning, NYHA, VO 2 topp, och förbättring av dyspnoskala i HCM-symptomfrågeformuläret.

GG quot; En av alla 500 människor drabbas av den försvagande sjukdomen HCM. De positiva data som erhållits från EXPLORER-studien är ett viktigt steg mot att förbättra livet för patienter med svår hjärt-kärlsjukdom," Herr Tassos Gianakos, VD för MyoKardia Säg:" I denna nyckelstudie observerade vi aktivitetens och tolerabilitetsegenskaperna hos mavacamten som understryker den djupa effekten och potentialen hos denna behandling, vilket har en djup inverkan på de potentiella biologiska målen för sjukdomen. . Vi ser fram emot att lämna in MyoKardias första nya läkemedelsansökan och strävar efter att föra detta läkemedel till patienter i nöd så snart som möjligt."