Novartis Kymriah godkänd: behandling av två typer av B-cellmaligniteter!

Novartis meddelade nyligen att Health Sciences Authority of Singapore (HSA) enligt det nya regelverket för cell-, vävnads- och genterapiprodukter (CTGTP) har godkänt Kymriah (tisagenlecleucel) som Singapores första kommersialiserade chimära antigenreceptor T-cell (CAR-T) terapi.

Kymriah är en CD19-riktad genetiskt modifierad autolog T-cellsimmuncellterapi. Det har godkänts för behandling av två dödliga cancerformer. Behandlingsalternativen för dessa två cancerformer är begränsade och prognosen har historiskt sett varit dålig. Brådskande behov av terapi.

Till skillnad från konventionella småmolekylära eller biologiska terapier är CAR-T-cellterapi en levande T-cellterapiprodukt. Principen för Kymriah är att genetiskt modifiera patientens T-celler för att uttrycka en chimär antigenreceptor (CAR) utformad för att rikta sig mot antigen CD19, vilket är ett antigenprotein uttryckt på ytan av en mängd olika blodtumörceller, inklusive B-celler lymfom och leukemiceller.

HSA-godkänt Kymriah: (1) för behandling av B-cell akut lymfoblastisk leukemi (ALL) barn och unga vuxna med eldfast, återfall efter transplantation, andra eller multipla återfall från 2 till 25 år; (2) Det används för att behandla vuxna patienter med återfall eller eldfast (r / r) diffust stort B-celllymfom (DLBCL) efter att ha fått 2 eller flera systemiska terapier.

Detta godkännande är baserat på granskningen av två globala registrerade kliniska CAR-T-studier, JULIET och ELIANA. I dessa prövningar visade Kymriah starka och hållbara svarsfrekvenser och konsekvent säkerhet i två svårbehandlade patientpopulationer.

Kymriah är en personlig behandlingsmetod som modifierar patientens' s egna T-celler för att bekämpa och döda cancerceller. För att få denna nya och innovativa behandling till Singapore krävs samarbete från många intressenter inom hälsosystemet. Detta inkluderar att erhålla myndighetsgodkännanden, validera och utbilda kvalificerade behandlingscentra för lämpliga indikationer och integrera leveranssystem för personliga behandlingar som inte fanns tidigare för att säkerställa en säker och sömlös leverans av Kymriah till patienter.

Singapore General Hospital (SGH) är det första Kymriah-behandlingscentret i Sydostasien som tas i drift för behandling av vuxna r / r DLBCL och unga vuxna r / r B-cell ALL-patienter. Novartis diskuterar för närvarande med National University Hospital of Singapore (NUH) för att utöka möjligheten att använda Kymriah för vuxna r / r DLBCL och barn och unga vuxna r / r B-cell ALL-patienter.

Professor William Hwang, medicinsk chef för National Cancer Center i Singapore, sade: ”CAR-T-terapi är ett viktigt framsteg inom immunterapistrategier och ett viktigt framsteg inom individualiserad cancerbehandling. Denna terapi har visat stort löfte som en livrädd terapi. Framtidsutsikter och ger nytt hopp för patienter med blodcancer."