Amerikanska FDA godkänner CStones precisionsbehandlingsläkemedel Avonib för behandling av IDH1-mutant cholangiocarcinom

Den 26 augusti kom nyheten från utlandet att det Hongkong-börsnoterade innovativa läkemedelsbolaget Cornerstone Pharmaceuticals (Hong Kong Stock Exchange code: 2616) precisionsbehandlingsläkemedel ivosidenib godkändes av amerikanska Food and Drug Administration (FDA). Det används för tidigare behandlade vuxna patienter med lokalt avancerad eller metastaserad cholangiocarcinom som har IDH1 mutationer upptäckt av FDA-godkända testmetod. Det innebär att Afnib har blivit världens första läkemedel godkänt av amerikanska FDA för riktad behandling av patienter med IDH1-mutant cholangiocarcinom.

Inte nog med det, Afnibs kompletterande nya narkotikaansökan (sNDA) fick en prioriterad granskning, vilket kraftigt förkortade granskningstiden. Prioriterad översyn tilldelar vanligtvis läkemedel som kan ha gjort betydande framsteg i behandlingen eller ger behandling i avsaknad av tillräckliga behandlingsmedel.

Det är underförstått att FDA: s beviljande av prioriterade granskningskvalifikationer denna gång baseras på data från en klinisk fas 3-studie som heter ClarIDHy. Denna studie är världens första randomiserade kliniska fas 3-studie för patienter med behandlad cholangiocarcinom med IDH1-mutationer. Resultaten av studien visade att behandlingsgruppen Avonibib jämfört med placebogruppen nådde det primära effektmåttet progressionsfri överlevnad (PFS), vilket kraftigt minskade risken för sjukdomsprogression eller dödsfall hos patienter. Samtidigt förbättrade Avnib också patienternas totala överlevnad (OS).

Cholangiocarcinom är en sällsynt maligna tumör som uppstår i gallgångarna inuti och utanför levern. Det uppskattas att 8 000 personer i USA diagnostiseras med cholangiocarcinom varje år. Före godkännandet av Avonib godkändes ingen riktad behandling för IDH1 mutant cholangiocarcinoma, och i avancerade fall finns det begränsade alternativ för kemoterapi.

CStone Pharmaceuticals har erhållit exklusiva samarbets- och licensrättigheter för utveckling och kommersialisering av Avnib i Storkinaregionen, inklusive Fastlandskina, Hongkong, Macao och Taiwan samt Singapore. Dessförutse ingick Afnib i "Lista över nya läkemedel som är brådskande i kliniker (tredje partiet)" utfärdad av Drug Evaluation Center of the National Medical Products Administration (NMPA) i Kina.

För närvarande genomför CStone Pharmaceuticals två registrerade kliniska studier på Afnib i Kina, främst för akuta myeloisk leukemi (AML) indikationer. Bland dem är CS3010-101-studien en fas I, multicenter, enarmad studie av vuxna R / R AML-patienter med mottagliga IDH1-mutationer som utförs i Kina och fungerar som en bro till den viktigaste globala studien AG120-C-001 Research. National Medical Products Administration (NMPA) i Kina har accepterat den nya läkemedelsmarknadsföringsapplikationen av Avnib för R/ R AML vuxna patienter som är mottagliga för IDH1-mutationer och inkluderat det i prioritetsgranskning.

En annan studie, AGILE, är en global fas III, multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad klinisk studie, som syftar till att utvärdera kombinationen av avonib i kombination med azacitidin och placebo i kombination med azacitidin tidigare. Effekt och säkerhet hos obehandlade IDH1- mutantAML- patienter. Servier meddelade nyligen att AGILE-studien har nått det primära effektmåttet för händelsefri överlevnad (EFS).

Det är underförstått att förutom de två indikationerna på akut myeloisk leukemi och cholangiocarcinom, forskning om behandling av patienter med gliom av Afnib är också i full gång och har visat betydande terapeutisk potential.

Det är värt att notera att även om Avonib ännu inte har godkänts i Kina, har det gjort ett stort genombrott i dimensionen av läkemedelstillgången i förväg. Tidigare har Afnib inkluderats i Beijing Pratt & Whitney Health Insurance som en av 75 utländska specialläkemedel, och har inkluderats i Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance som en av 25 inhemska läkemedel, vilket innebär att fler patienter kan dra nytta av detta, vilket avsevärt förbättrar överkomliga läkemedel.