Den amerikanska FDA godkänner BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) ny indikation: behandling av Waldenstroms makroglobulinemi!-1/2

BeiGene meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt sin BTK -hämmare Brukinsa (zanubrutinib) för behandling av vuxna patienter med Waldenstrom' s makroglobulinemi (WM). Detta är Brukinsa &: s andra indikationsgodkännande i USA och det tredje globala godkännandet för WM.

När det gäller medicinering är den rekommenderade dosen Brukinsa 160 mg två gånger om dagen, eller 320 mg en gång om dagen, som kan tas på tom mage eller efter måltider. Dosen av Brukinsa kan justeras efter biverkningar. Om patienten har allvarlig leverskada och tar läkemedel med specifika interaktioner kan dosen reduceras.

Detta godkännande är huvudsakligen baserat på effektresultaten från den multicentera, öppna fas 3-ASPEN-studien (NCT03053440). Studien utfördes på WM -patienter och jämförde Brukinsa med den marknadsförda BTK -hämmaren Imbruvica (ibrutinib). Kohort 1 registrerade 201 patienter med MYD88 -mutation (MYD88MUT). Studiens primära effektmått är den mycket goda partiella svarsfrekvensen (VGPR) i den totala populationen för avsikt att behandla (ITT) utvärderad av Independent Review Committee (IRC).

Resultaten visade att: enligt den reviderade sjätte internationella arbetsgruppen för Waldenström&#s Macroglobulinemia (IWWM-6) Remission Standard (Treon 2015) var VGPR 28% i användningsgruppen Brukinsa och 19% i Imbruvica behandlingsgrupp. Enligt IWWM-6-remissionskriterier (Owen et al 2013) var VGPR 16% i Brukinsa-behandlingsgruppen och 7% i Imbruvica-behandlingsgruppen.

I den FDA-godkända Brukinsa-etiketten definieras det huvudsakliga effektresultatet som: Partiell respons (PR) eller bättre svarsfrekvens bedömd av IRC. Baserat på endera versionen av IWWM-6-remissionskriterierna var remissatsen i Brukinsa-behandlingsgruppen 78% (95% KI: 68, 85) och Imbruvica-gruppen 78% (95% KI: 68, {{9 }}); vid 12 månader Vid den tiden var den händelsefria varaktiga remissionstakten 94% (95% KI: 86, 98) i Brukinsa-gruppen och 88% (95% KI: 77, 94) i Imbruvica-gruppen .

I denna studie, baserad på en poolad säkerhetspopulation på 779 patienter, var de vanligaste biverkningarna i Brukinsa -gruppen (≥20% av patienterna); neutropeni, infektion i övre luftvägarna, trombocytopeni, utslag, blödningar och muskuloskeletala smärtor, lågt hemoglobin, blåmärken, diarré, lunginflammation, hosta.

WM är ett sällsynt indolent lymfom som står för mindre än 2% av icke-Hodgkin' s lymfom (NHL) patienter. Sjukdomen förekommer vanligtvis hos äldre patienter och finns främst i benmärgen, men det kan också involvera lymfkörtlar och mjälte.

Brukinsa (zanubrutinib) är en hämmare av små molekyler av Brutons&tyrosinkinas (BTK) som utvecklats oberoende av BeiGene -forskare. Det genomgår för närvarande omfattande kliniska prövningar över hela världen som ett enda läkemedel och i kombination med andra behandlingar används läkemedel för att behandla en mängd olika B-cell-maligniteter. Eftersom nytt BTK kontinuerligt kommer att syntetiseras i människokroppen, uppnår Brukinsa' s fullständig och kontinuerlig hämning av BTK-protein genom att optimera biotillgängligheten, halveringstiden och selektiviteten. Med sin differentierade farmakokinetik från andra godkända BTK-hämmare kan Brukinsa hämma spridningen av maligna B-celler i flera sjukdomsrelaterade vävnader.

I november 2019 använde Brukinsa (zanubrutinib) var den första som fick accelererat godkännande från amerikanska FDA för behandling av vuxna patienter med mantelcelllymfom (MCL) som har fått minst en behandling tidigare. Detta godkännande markerar ett" noll genombrott" för Kinas' s ursprungliga läkemedel mot cancer att åka utomlands. På mindre än 2 år har Brukinsa fått 11 myndighetsgodkännanden över hela världen. Hittills har mer än 30 marknadsföringsansökningar för flera indikationer lämnats in, som täcker USA, Kina, Europeiska unionen och mer än 20 andra länder eller regioner.

I Kina, Brukinsa (zanubrutinib) har fått 3 godkännanden: (1) I juni 2020 godkändes det med villkor för behandling av vuxna patienter med MCL som hade fått minst en behandling tidigare; (2) I juni 2020 godkändes det. Villkorligt godkännande för behandling av vuxna patienter med kronisk lymfatisk leukemi (CLL)/litet lymfocytiskt lymfom (SLL) som har fått minst en behandling tidigare; (3) Juni 2021, villkorat godkännande för behandling Vuxna patienter med WM som har fått minst en behandling tidigare.