Det amerikanska FDA har prioriterat granskningen av Hetlioz (melatoninreceptoragonist): det första läkemedlet Smith-Maggie syndrom (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals meddelade nyligen att den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har accepterat två ansökningar som lämnats in av företaget för Smith-Magenis Syndrome (Smith-Magenis Syndrome, SMS) och beviljats ​​prioriterad granskning.

Ansökan inkluderar en kompletterande ny läkemedelsapplikation (sNDA) för Hetlioz (tasimelteon) kapslar och en ny läkemedelsapplikation (NDA) för Hetlioz (tasimelteon) flytande formuleringar, som används för att behandla sms-vuxna respektive barn. FDA har utsett måldatum för receptbelagda läkemedelsanvändare (PDUFA) som 1 december 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, VD, VD: s VD och koncernchef, sade:" FDA' s godkännande av Hetlioz-ansökan och prioriterad granskning är en viktig milstolpe som ger oss närmare tillhandahållande av en nyckelterapi för SMS-patienter. För närvarande har ingen behandling godkänts. SMS-läkemedel, som är en sällsynt sjukdom, drabbar cirka 15 000 människor i USA."

Smith-Margilli syndrom (SMS) är en utvecklingsstörning orsakad av radering av ett litet segment av mänsklig 17p kromosom. I mer sällsynta fall orsakas SMS av en punktmutation i RAI1-genen, som finns i det saknade området.

Det beräknas att i USA är förekomsten av sms hos nyfödda 1/15 000-25 000. SMS ärvs inte vanligtvis, men på grund av borttagning av de novo. Personer med SMS kommer att ha vissa fysiska, psykologiska och beteendeproblem. Det vanligaste symptomen på sms är allvarlig sömnstörning, och patienterna och deras familjers liv störs allvarligt.

Tasimelteon molekylstruktur (bildkälla: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) är en melatoninreceptoragonist. I USA och Europeiska unionen har Hetlioz godkänts för behandling av icke-24-timmars sömn-vakna störning (icke-24-timmars sömn-wakedisorder," Non-24" ;," non- 24") hos patienter med total blindhet, vilket är de första läkemedlen som används för denna indikation.

För närvarande har Hetlioz inte godkänts av något tillsynsorgan för behandling av SMS.