Jelmyto, Den första lågvärdiga övre rothelial cancerläkemedel, godkänd av FDA

Den 16: e, den amerikanska FDA meddelade att det godkänt noteringen av Jelmyto (mitomycin gel) utvecklats av UroGen Pharma för behandling av lågvärdig övre urologiska carcinom (UTUC). I pressmeddelandet anges att detta är den första godkända läkemedelsbehandlingen för denna specifika patientgrupp.

De flesta urologiska cancerformer förekommer i urinblåsan, medan UTUC förekommer i njuren eller urinledaren. Det kan blockera urinledaren eller njuren, orsakar svullnad, infektion, och njurskador hos vissa patienter. UTUCs kan klassificeras som låggradiga maligna tumörer eller högvärdiga maligna tumörer. I allmänhet är låggradiga maligna tumörer inte aggressiva och sprids sällan från njuren eller urinledaren. De återfaller dock ofta, och det vanliga behandlingsmålet är att behandla synliga tumörer och försöka bevara urinvägarna.

Jelmyto är ett alkylerande läkemedel som kan hämma transkriptionen av DNA till RNA, stoppa proteinsyntesen och beröva cancerceller deras proliferative förmåga. Det har fått den snabba kvalifikationer, särläkemedel kvalifikationer, prioritet översyn kvalifikationer och genombrott terapi certifiering beviljas av FDA.

FDA godkännande är baserat på resultaten av en klinisk prövning med 71 patienter med låggradig UTUC. Resultaten av studien visade att 41 av de 71 patienterna (58%) hade fullständig eftergift. Inom ett år efter påbörjad behandling har 19 patienter (46 %) som uppnådde fullständig eftergift fortsatte att uppnå fullständig eftergift vid 12 månader.

"Även om den nuvarande nationella fokus är att bekämpa COVID-19 epidemin, cancerpatienter och deras unika behov förblir högsta prioritet för FDA," Dr Richard Pazdur, chef för FDA Center for Cancer Excellence och tillförordnad chef för Office of Oncology and Diseases vid Centrum för läkemedelsutvärdering och forskning "Vi kommer att fortsätta att påskynda utvecklingen av onkologi produkter vid denna kritiska tidpunkt. Vår personal fortsätter att träffa läkemedelsutvecklare, akademiska forskare och patientförespråkare för att främja den samordnade översynen av cancerläkemedel, biologiska produkter och enheter."

Dr Pazdur tillade: "Detta är den första godkända behandlingen för patienter med låggradig UTUC. Många patienter tidigare krävs radikal kirurgi, vilket innebar fullständig borttagning av den drabbade njuren, urinledaren och urinblåsan manschetten. Jelmyto tillhandahöll dessa patienter för första gången Ett alternativt behandlingsalternativ. "