Amerikanska FDA godkänner Mercks innovativa tumörläkemedel Welireg: Behandling av VHL syndrom relaterade tumörer!--1/2

Merck & Co meddelade nyligen att amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Welireg (belzutifan, Utvecklingskod: MK-6482), som är en hypoxiinducerbar faktor-2α (HIF-2α) hämmare , För behandling av vuxna patienter med Hippel-Lindau syndrom (Von Hippel-Lindau sjukdom, VHL syndrom, VHL sjukdom), dessa patienter behöver inte omedelbar kirurgi, behöver behandla njurcellscancer (RCC) i samband med VHL syndrom, Centrala nervsystemet (CNS) hemangioblastom, bukspottskörteln neuroendokrina tumör (pNET).

Welireg är den första HIF-2α-hämmarbehandlingen som godkänts av amerikanska FDA, och läkemedlet har godkänts genom den prioriterade granskningsprocessen. Tidigare har FDA beviljat Welireg Breakthrough Therapy Designation (BTD) och Orphan Drug Designation (ODD). Som HIF-2α-hämmare kan Welireg minska transkriptionen och uttrycket av HIF-2α-målgener relaterade till cellproliferation, angiogenes och tumörtillväxt. Värt att nämna är att VHL:s biologiforskning som ledde till upptäckten av HIF-2α vann Nobelpriset i fysiologi eller medicin 2019.

Welireg är ett nytt läkemedel i onkologipipelinen i Merck. Som den första och enda systemiska terapin godkänd för behandling av patienter med VHL syndrom, detta läkemedel har utökat Mercks onkologi portfölj. VHL syndrom är en sällsynt och allvarlig genetisk sjukdom som är förknippad med en hög risk för cancer i flera organ. Cancer är fortfarande en av de främsta dödsorsakerna hos patienter med VHL syndrom.

Före Welireg fanns det ingen systemisk terapi godkänd för behandling av VHL-relaterade tumörer. I fas 2-studien-004 visade patienter med VHL-relaterade tumörer som behandlats med Welireg hög remissionsgrad och varaktiga remissioner. FDA:s godkännande av Welireg markerar ett stort steg framåt och kommer att introducera en systemisk terapi som har potential att förändra den nuvarande behandlingsmodellen för patienter med vissa typer av VHL-relaterade tumörer.

När det gäller medicinering är den rekommenderade dosen av Welireg (40 mg tabletter) 120 mg en gång om dagen tills sjukdomen fortskrider eller oacceptabel toxicitet uppstår. Det bör noteras att det finns en svart låda varning bifogas Weliregs läkemedelsetikett, som anger att medicinering under graviditeten kan orsaka embryo-fetala skador, och graviditet status måste verifieras innan du börjar ta Welireg. Welireg kan orsaka vissa hormonella preventivmedel vara ineffektiva. Läkare bör informera patienter om dessa risker vid förskrivning av Welireg och behovet av effektiva icke-hormonella preventivmedel.

Dr. Scot Ebbinghaus, Vice President of Clinical Research vid Merck Research Laboratories, sa: "Welireg är den första och enda godkända systemiska terapin för patienter med specifika typer av VHL-relaterade tumörer och representerar en viktig ny behandling för patienter som drabbats av denna sällsynta sjukdom. Val. Dagens FDA:s godkännande av Welireg markerar en viktig milstolpe och speglar Mercks engagemang för att erbjuda innovativa behandlingsalternativ för fler patienter."

Forskningsdata från studie-004