Vertex trippelterapi Trikafta har prioriterats av amerikanska FDA, vilket utökar den tillämpliga befolkningen (6-11 år)!

Vertex Pharmaceuticals är världsledande inom behandling av cystisk fibros (CF). Nyligen meddelade företaget att U.S. Food and Drug Administration (FDA) har accepterat sin kompletterande nya läkemedelsapplikation (sNDA) för att utöka användningen av trippelbehandling Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor och ivacaftor) för att inkludera minst en F508del i CFTR-genen. 6-11-åriga CF patienter som har en mutation eller en specifik mutation i CFTR genen och svara på Trikafta behandling baserat på in vitro data. FDA har beviljat sNDA en prioritetsgranskning och har utsett pdufa-måldatumet (Prescription Drug User Fee Act) per den 8 juni 2021.

I USA har Trikafta godkänts för användning hos CF-patienter ≥ 12 år som bär minst en F508del mutation eller en specifik mutation i CFTR genen och baserat på in vitro-data att mutationen svarar på Trikafta behandling.

Carmen Bozic, VD, Executive Vice President och Chief Medical Officer för Vertex sa: "Om utökad användning godkänns kommer vi att ha möjlighet att använda Trikafta för att behandla den underliggande orsaken till sjukdomen tidigt i livet, och kan gynna cirka 1 500 barn med CF. Först mottagen sedan 2019 Sedan Trikaftas regulatoriska godkännande har vi arbetat outtröttligt för att föra detta läkemedel till de väntande patienterna så snart som möjligt. Vi ser fram emot att arbeta med myndigheten för att se över ansökan under de kommande månaderna."

Vertex planerar också att lämna in en ansökan om godkännande för försäljning till Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) under första halvåret 2021 för CF-barn i åldern 6-11 år. Företaget planerar också att lämna in ansökningshandlingar för denna åldersgrupp på andra marknader som Kanada och Australien under de kommande månaderna. Trikaftas ansökan om utökad tillämpning stöds av data från en global fas 3-studie. Studien utfördes på 6-11-åriga CF patienter med 2 kopior av F508del mutation, eller 1 kopia av F508del mutation och en minimal funktionell mutation, och utvärderade effekt och säkerhet av Trikafta.

Cystisk fibros (CF) är en sällsynt, livsförkortande genetisk sjukdom som drabbar cirka 75 000 personer över hela världen. CF är en progressiv, multi-system sjukdom som påverkar lungor, lever, mag-tarmkanalen, bihålorna, svettkörtlar, bukspottkörtel och reproduktiva systemet. CF orsakas av vissa mutationer i CFTR genen som orsakar CFTR protein funktion defekter eller borttagningar. Barn måste ärva 2 defekta CFTR-gener (en för varje förälder) för att utveckla CF.

Även om det finns många olika typer av CFTR mutationer som kan orsaka sjukdom, de flesta CF patienter har minst en F508del mutation. Dessa mutationer kan bestämmas genom genetisk testning eller genotypning. CFTR-proteinet reglerar vanligtvis jontransport i cellmembranet, och genmutationer kan orsaka förstörelse eller förlust av proteinproduktens funktion. När jontransporten i cellmembranet avbryts kommer slembeläggningens viskositet på vissa organ att tjockna. En av huvuddragen i sjukdomen är ackumulering av tjock slem i andningsorganen, vilket leder till andningssvårigheter, kroniska återkommande lunginfektioner och progressiva lungskador, vilket så småningom leder till döden. Medianåldern för dödsfall för CF-patienter är i början av 30-talet.

Hittills har Vertex listat 4 CF-läkemedel: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor och ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor och ivacaftor), de första 3 drogerna kan behandla Det finns cirka 40 000 patienter över hela världen, står för cirka 50% av alla CF-patienter. Den nyligen godkända trippelbehandlingen Trikafta i slutet av 2019 kan utöka behandlingsintervallet till 90% av CF-patienter över hela världen.

Läkemedelsmarknadsforskningsorganisationen EvaluatePhamra släppte en rapport som förutspår att Trikafta kommer att bli ett av världens mest sålda TOP10-läkemedel 2026, med en försäljning som når 8.739 miljarder amerikanska dollar och en sammansatt årlig tillväxttakt på 54.3% under 2019-2026.