VISEN Pharmaceuticals TransCon C-typ Natriuretic Peptid Fas II Kina Klinisk Prövning Ansökan Godkänd

Den 7 januari meddelade VISEN Pharmaceuticals att man hade lämnat in TransCon CNP (TransCon C-typ natriuretisk peptid) för injektion till National Medical Products Administration (NMPA) för behandling av akondroplasi (ACH) patienter. Den kliniska prövningsansökan för kliniska läkemedel i fas II har godkänts, och den kliniska prövningen ACcomplisH China kommer snart att lanseras i Kina, vilket kommer att uppnå global synkronisering med ACcomplisH (en transcon C-typ natriuretisk peptidfas II global klinisk prövning som utförs av Ascendis Pharma).

TransCon CNP kontinuerligt ger aktiv CNP att hämma över-aktiverade fibroblast tillväxtfaktor receptor 3 (FGFR3) signalering väg. Det administreras en gång i veckan och släpps långsamt. Den är utformad för att hjälpa barn med ACH återuppbygga balansen i bentillväxt, samtidigt förbättra och förebygga ACH komplikationer. TransCon CNP har erhållit särläkemedelsbeteckning från US Food and Drug Administration och Europeiska kommissionen.

Patienter med akondroplasi står inför flera dilemman och måste lösas

Chondroplasia är den vanligaste asymmetriska kortväxta. Det orsakas av en autosomal dominerande aktiverande mutation i den fibroblast tillväxtfaktor receptor 3 (FGFR3) gen, som leder till effekterna av FGFR3 och CNP signalering vägar. Obalans är en autosomal dominant genetisk sjukdom. Omkring 80% av patienterna har normala föräldrar, och sjukdomen orsakas av en patogen genmutation hos det nyfödda1. Enligt för närvarande kända uppgifter, förekomsten av ACH i levande födda är 1:25,0002, påverkar cirka 250,000 människor i hela världen3. Patienter har oftast korta lemmar, stora huvuden och karakteristiska ansiktsdrag med framträdande panna och mitten av ansiktet upprullning. Hypotonia i linda är en typisk manifestation, och genom vuxen ålder är höjden bara ca 1,3 meter4. Dessutom kan ACH också leda till en mängd allvarliga komplikationer, inklusive minskning av foramen magnum, sömnapné, och kroniska öroninfektioner, vilket ökar risken för dödsfall och dålig livskvalitet.

För de flesta ACH patienter, diagnos kan göras genom specifika kliniska och bildframställning undersökningsresultaten. För vissa patienter med oklara diagnos eller atypiska manifestationer, kan diagnosen bekräftas av FGFR3 heterozygous genmutation upptäckt1. När det gäller behandling, det finns för närvarande inga mycket effektiva läkemedel som godkänts för behandling av ACH2 på den globala marknaden. På grund av bristen på grundläggande behandlingsmetoder kan patienter, för att förebygga och kontrollera en rad olika samsjukligheter, behöva bära höga sjukvårdskostnader, vilket medför en tung börda för enskilda, familjer och socialförsäkringssystemet. Eftersom patienterna har svårt att leva själva, utbildnings- och sysselsättningssvårigheter, låga inkomster och andra faktorer, är det svårt för dem att integreras i samhället, vilket ytterligare ökar levnadsbördan, vilket i sin tur leder till att det saknas familjearbete och att utgifterna för social trygghet ökar. Därför finns det ett akut behov av att påskynda forskning och utveckling av nya läkemedel för orsaken till sjukdomen för att minska bördan för patienter, familjer och samhället.

TransCon CNP Fas II klinisk forskning synkroniseras globalt, påskynda utvecklingsprocessen

Enligt prekliniska och kliniska data, CNP utbildningsavsnitt kan främja tillväxt. Ökad CNP kan kompensera effekterna av FGFR3 mutationer, och därigenom främja bentillväxt. Halveringstiden för naturligt CNP hos människa är dock kort, endast 2-3 minuter5, vilket kräver kontinuerlig intravenös infusion, vilket gör det svårt att kliniskt applicera. För närvarande är TransCon CNP den enda långverkande CNP i världen som är kliniskt eller kommersialiseras med hjälp av den patenterade "Transient Konjugation" teknik, och dess halveringstid kan nå 120 timmar6. Djurförsöksresultat visar att TransCon CNP kan förbättra bentillväxten hos akondroplasimodellmöss och förhindra att foramen magnumbrosk läggs ned i förtid.7. Data från den globala kliniska fas I-studien utförd av Ascendis Pharma visade att farmakokinetiken och den kardiovaskulära säkerheten i prekliniska prövningar, och tolererades väl. Inga allvarliga biverkningar eller utseende av anti-CNP antikroppar rapporterades8. "Vår ACcomplisH Kina studie godkänd i Kina den här gången är en viktig del av den globala kliniska utvecklingsplanen. Efter att ha visat och upprepade gånger kommunicerat sin rationalitet och säkerhet, har vi fått det nya läkemedlet kliniska prövningen godkännande. Detta kommer att vara en viktig del av utvecklingen av brosk. För att utvärdera säkerhet och effekt av subkutan administrering av TransCon CNP en gång i veckan hos patienter med ofullständighet, en multi-center, randomiserad, kontrollerad, fas II klinisk prövning." Dr Yang Jun, Chief Medical Officer på Weisheng Pharmaceutical, sade: "Det huvudsakliga syftet med forskningen är att utvärdera säkerheten för behandling och dess effekt på den 12-månaders årliga tillväxttakten. Vi kommer att påskynda framstegen inom global forskning och utveckling och samtidigt garantera patientsäkerheten och kvaliteten på försöken."

VISEN Pharmaceuticals har åtagit sig att "patienten först" och främjar den globala FoU-processen med kinesiska kliniska data

Under de senaste åren har mitt land fäst stor vikt vid hanteringen av sällsynta sjukdomar och antagit en rad åtgärder för att främja utvecklingen av sällsynta sjukdomar förebyggande och behandling. I artikel 60 i kapitel V i den grundlag om medicinsk hygien och hälsofrämjande åtgärder som utfärdats 2020 fastställs tydligt att landet ska inrätta och förbättra ett kliniskt system för granskning och godkännande av läkemedel för efterfrågan, och stödja akut behov av läkemedel i klinisk praxis samt förebyggande och behandling av sällsynta sjukdomar och större sjukdomar. Forskningen och produktionen av läkemedel mot sjukdomar och andra läkemedel tillgodoser behoven av förebyggande och behandling av sjukdomar. "Tack vare stöd från regeringen och den oförsonliga insatser av många partners, har detta TransCon CNP uppnått en fas II klinisk prövning i Kina synkront med världen. Detta kommer att hjälpa fler kinesiska ACH patienter få potential för patogenes i första gången. Effektiv behandling. Dessutom, Kinas kliniska data kommer att fungera som ett viktigt stöd för att påskynda den globala FoU-processen av denna innovativa läkemedel, och därigenom hjälpa ACH patienter runt om i världen." VISEN Pharmaceuticals VD Lu Anbang påpekade: "Vison upprätthåller målet of'patient first' I framtiden kommer vi att fortsätta att aktivt arbeta med partners för att gemensamt höja hela samhällets uppmärksamhet på ACH patienter i Kina, påskynda förbättringen av status quo av ACH diagnos och behandling i Kina, och hjälpa den tidiga förverkligandet av'Friska Kina 2030'!"