Arikayce är godkänt i EU: det första läkemedlet som behandlar icke-tuberkulös mycobacterium (NTM) lungsjukdom orsakad av Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed är ett globalt biofarmaceutiskt företag som ägnar sig åt att förändra livet för patienter med svåra och sällsynta sjukdomar. Nyligen meddelade företaget att Europeiska kommissionen (EG) har godkänt Arikayce (amikacin liposomal inhalationssuspension) för behandling av vuxna patienter med begränsade alternativ och ingen cystisk fibros för behandling av Mycobacterium avium (MAC) orsakad av icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) lunginfektion. Detta är en kronisk försvagande lungsjukdom som avsevärt kan öka sjukligheten och dödligheten hos patienter. Tidigare har Arikayce fått särläkemedelsbeteckning för behandling av NTM-lunginfektioner i Europeiska unionen.

I USA godkändes Arikayce i september 2018 och är för närvarande det enda läkemedlet som behandlar MAC-lungsjukdomar. Arikayce&# 39: s godkännande för notering i USA och Europeiska unionen markerar en viktig milstolpe för att främja vården av MAC-lungsjukdomspatienter.

Will Lewis, ordförande och VD för Insmed, sade: ”Vi är mycket nöjda med att Europeiska unionen (EU) för första gången har godkänt en behandling för att hjälpa till att hantera denna svårbehandlade sjukdom, vilket ger en ny typ av ny behandling för patienter med få behandlingsalternativ. Behandling. Dagens godkännande understryker vårt åtagande att tjäna MAC lungsjukdomssamhället runt om i världen. Vi ser fram emot att föra Arikayce till lämpliga patienter i EU."

Detta godkännande är baserat på data från den globala kliniska fas III-studien CONVERT. Studien genomfördes på patienter med refraktär NTM-lungsjukdom orsakad av MAC, och resultaten visade att studien nådde det primära slutpunkten: vid sjätte behandlingsmånaden jämfört med ett riktlinjebaserat multidrogeregime (MDR), Arikayce en gång om dagen Kombinerad behandling med MDR kan avsevärt öka omvandlingsfrekvensen för sputumkultur (p< 0,0001).="" de="" specifika="" uppgifterna="" är:="" vid="" den="" sjätte="" behandlingsmånaden="" eliminerade="" 29%="" av="" patienterna="" i="" den="" kombinerade="" arikayce-="" och="" gbt-behandlingsgruppen="" beviset="" för="" ntm-lungsjukdom="" orsakad="" av="" mac="" i="" sputum,="" och="" andelen="" patienter="" i="" gbt-behandlingsgruppen="" var="" endast="">

Arikayce är en ny amikacinformulering en gång om dagen för inandning. Amikacin är ett aminoglykosidantibiotikum som har en terapeutisk effekt på en mängd olika NTM, men det måste administreras intravenöst och dess användning är begränsad på grund av dess allvarliga toxicitet för hörsel, balans och njurfunktion.

Insmed&# 39: s avancerade lungliposomteknologi använder laddade neutrala liposomer för att leverera amikacin direkt till lungorna, där läkemedlet absorberas av NTM-infekterade lungmakrofager. Detta förlänger frisättningen av amikacin i lungorna samtidigt som systemisk exponering minskas, vilket minskar systemisk toxicitet. Arikayce&# 39: s förmåga att direkt komma in i lungorna på hög nivå gör det till en särskiljande fördel från intravenös amikastjärna. Arikayce använder Lamira-nebuliseringssystemet som produceras av PARI Pharma GmbH för administrering en gång om dagen.

I USA är Arikayce den första och enda godkända behandlingen för MAC-lungsjukdom. Läkemedlet godkändes i september 2018 som en del av ett kombinerat antibakteriellt läkemedelsprogram för behandling av vuxna patienter med begränsade eller inga behandlingsalternativ för behandling av NTM-lunginfektioner orsakade av MAC. Tidigare har FDA beviljat Arikayce Orphan Drug Designation, Breakthrough Drug Designation och Qualified Infectious Disease Product (QIDP) beteckning.

Insmed lämnade också in en ny läkemedelsansökan för Arikayce i Japan för behandling av NTM-lungsjukdom orsakad av MAC som inte har tillräckligt svar på tidigare behandlingar. De nya internationella behandlingsriktlinjerna som utfärdades i juli 2020 rekommenderar att Arikayce används i kombination med en multidrog-regim (MDR) för patienter med MAC-lungsjukdom som har misslyckats med standardterapier i minst 6 månader.