Johnson & Johnson Sirturo (bedaquiline) pediatrisk doseringsform har godkänts av amerikanska FDA för barn ≥5 år!

Johnson & Johnson (JNJ)s Janssen Pharmaceuticals meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt en ny barnformel Sirturo (vanligt namn: bedaquiline), som nu används för att behandla vuxna och barn (ålder ≥5 år , Vikt ≥15 kg) som en del av en kombinerad behandlingsregim för patienter med multiresistent tuberkulos (MDR-TB). I USA bör Sirturo endast användas när andra effektiva behandlingsalternativ inte är tillgängliga.

Baserat på omvandlingstiden för sputum kultur, denna indikation har fått accelererat godkännande från FDA. Fortsatt godkännande av denna indikation kommer att bero på verifiering och beskrivning av klinisk nytta i bekräftande kliniska prövningar. Sirturo ska inte användas för att behandla latenta tuberkulosinfektioner, extrapulmonell tuberkulos eller läkemedelskänslig tuberkulos samt infektioner orsakade av icke-tuber tuberkulös mykobakterier. Säkerheten och effektiviteten hos Sirturo vid behandling av hiv-infekterade multiresistenta tuberkulospatienter har inte fastställts på grund av begränsade kliniska data.

FDA-godkännandet markerar det första regulatoriska godkännandet av Sirturos pediatriska formulering, som är en viktig del av Johnson & Johnsons globala pediatrisk forskning och utveckling (FoU) program. Denna nya 20 mg tablett kan tas med vatten till patienter som kan svälja hela tabletten och tas tillsammans med mat. För patienter som har svårt att svälja kompletta piller, de kan tas genom att sprida piller i vatten. För enkel hantering kan blandningen spridas i vatten blandas ytterligare med drycker eller mjuka livsmedel. Alternativt kan tabletter krossas och blandas med mjuk mat omedelbart före användning och konsumtion.

Godkännandet baserades på data från en öppen fas II-studie med en arm. Studien rekryterade pediatriska patienter från 5 till 12 års ålder som diagnostiserades eller misstänktes ha multiresistent tuberkulos (MDR-TB) och fick hälften av den vuxna dosen av Sirturo® 20 mg tabletter inom 24 veckor. Få en bakgrundsplan för behandling av MDR-TB. Ansökan om barns formler fick prioriterad granskning av FDA.

Martin Fitchet, MD, Global Head of Johnson & Johnson Global Public Health, säger: "Det första godkännandet av den pediatriska formuleringen av bedaquinoline är ett stort framsteg för barn med multiresistent tuberkulos. Tuberkulos förbises redan ofta i global hälsa På ett område är barn med tuberkulos särskilt mottagliga för infektion. Modern pediatrisk behandling är ett viktigt steg mot att minska smärtan hos dessa unga patienter och avsluta tuberkulos en gång för alla."

Dr Ruxandra Draghia Akli, global chef för Global Public Health R&D Department of Janssen Research & Development, säger: "Under de senaste 10 åren har vi sett enorma framsteg inom tuberkulosinnovation, särskilt för de svåraste behandlingsformerna. Johnson & Johnson syftar till att främja detta Vi är stolta över forskning och utveckling av patienter i denna åldersgrupp. Detta senaste resultat av vår Bedaquinoline Pediatric Project kommer att ge ett nytt verktyg för att lösa problemet med MDR-TB i utsatta populationer."

Tuberkulos är den dödligaste infektionssjukdomen i världen och dödar cirka 1,5 miljoner liv bara under 2018, mer än summan av hiv och malaria. Även om tuberkulos oftast drabbar de mest produktiva åren för vuxna, uppskattas 2018 att 1,1 miljoner barn världen över har drabbat tuberkulos och mer än 200 000 har dött. Men enligt Världshälsoorganisationen (WHO), dessa uppgifter kan underskatta den verkliga bördan av tuberkulos hos barn.

I 2012, Sirturo först fick accelererat godkännande från den amerikanska FDA för berättigade vuxna patienter. Detta är den första nya tuberkulos läkemedel i mer än 40 år. Under 2019 godkände FDA Sirturo® 100 mg tabletter som en del av en kombinationsbehandling för behandling av unga patienter med MDR-TB i åldern 12-18 år och väger minst 30 kg (66 lbs). Läkemedel är begränsade till reserverade läkemedel när en effektiv behandlingsplan inte kan tillhandahållas. För närvarande bedriver Johnson & Johnson ytterligare forskning om barn 2-4 år och spädbarn under 2 år.

Sirturo är ett dagbokslquinoline antibakteriellt läkemedel, lämpligt som en del av en kombinationsbehandling för behandling av multiresistent tuberkulos (MDR-TB) hos vuxna och barn (≥5 år, vikt ≥15 kg)

I Kina godkändes Sirturo (Sinaruil®, bedaquinoline fumarate tabletter) i december 2016 som en del av kombinationsbehandling för behandling av MDR-TB hos vuxna i åldern 18 år och äldre. Denna produkt bör endast användas när andra effektiva behandlingsalternativ inte kan tillhandahållas. Denna produkt ska behandlas direkt under direkt personlig övervakning (DOT).