Multi-system atrofi nytt läkemedel! FDA beviljade den första snabbspårningen för verdiperstat, en oral myeloperoxidas-hämmare!

Biohaven är ett biofarmaceutiskt företag som fokuserar på utveckling av nya läkemedel mot neurologiska sjukdomar. I mitten av denna månad lanserade det Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg)) på den amerikanska marknaden. Detta är den första och enda regleringsgodkända snabbverkande orala sönderfallstabletten (ODT) doseringsform av calcitonin-genrelaterad peptid (CGRP) receptorantagonist, som används för akut behandling av vuxen migrän (med eller utan aura).

Nyligen meddelade företaget att den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har beviljat myeloperoxidas (MPO) -hämmare verdiperstat för snabbvägskvalificering (FTD) för behandling av multipel systematrofi (MSA).

MSA är en sällsynt, snabbt framstegande, dödlig neurodegenerativ sjukdom, med en genomsnittlig tid från början till döden på 6-10 år. MSA kan orsaka rörelseproblem som liknar Parkinson 0010010 # 39; s sjukdom (såsom bradykinesi, muskelstivhet, tremor och dålig balans) och ofrivilliga funktionella problem, inklusive blodtryckskontroll, blåsfunktion och matsmältning. För närvarande finns det inget botemedel mot MSA, endast symtomatisk behandling finns tillgänglig.

FTD syftar till att påskynda utvecklingen och snabb översyn av läkemedel för allvarliga sjukdomar för att tillgodose allvarliga otillfredsställda medicinska behov inom viktiga områden. Att få snabba kvalifikationer för experimentella läkemedel innebär att läkemedelsföretag kan interagera med FDA oftare under R 0010010 amp; D-fas. Efter att ha lämnat in marknadsföringsansökningar är de berättigade till snabbare godkännande och prioriterad granskning om de uppfyller relevanta standarder. Dessutom är de berättigade till rullande granskning.

Irfan Qureshi, vice ordförande för neurologi vid Biohaven, sade: 0010010 quot; Vi är mycket glada över att FDA beviljade kvalificerad snabbspårskvalificering, som framhäver de höga ouppfyllda medicinska behoven i MSA-patientpopulationen. Snabbspårskvalificering kan hjälpa till att påskynda utvecklingen av verdiperstat som den första terapin som syftar till att bromsa framstegen med denna förödande sjukdom. 0010010 quot;

verdiperstat kemisk strukturformel (Källa: medchemexpress.cn)

verdiperstat erhölls från AstraZeneca av Biohaven i september 2018, och utvecklingskoden för AstraZeneca är AZD 3241. verdiperstat är en potentiellt förstklassig, oral, hjärnpenetrerande, irreversibel hämmare av myeloperoxidas (MPO). MPO är en viktig drivkraft för patologisk oxidativ stress och inflammation i hjärnan. I Förenta staterna och Europeiska unionen har verdiperstat beviljats ​​status som särläkemedel för behandling av multipel systematrofi (MSA). Dessutom har verdiperstat potentialen att behandla andra sjukdomar relaterade till oxidativ stress, inflammation och neurodegeneration.

I fas I- och fas II-studier har mer än 250 friska frivilliga och patienter behandlats med verdiperstat. Hos patienter med MSA är en dos upp till 900 mg två gånger dagligen tålbar. Preliminära resultat från en fas IIa-studie av MSA-patienter visade att patienter som fick placebo efter 12 veckors behandling försämrades med 4. 6 poäng i huvudeffektivitetsindex (enhetlig MSA-poängskala) , medan de mottog verdiperstat 300 mg BID-dos och 600 mg BID-dos Av patienter visade en liten minskning med 3. 7 poäng och 2. {{4 }} poäng respektive. PET-avbildning av translokationsprotein (TSPO) hos patienter med Parkinson 0010010 # 39; s sjukdom visar att dödstat kan minska inflammation i hjärnregioner associerade med sjukdom. Dessutom minskar verdiperstat också avsevärt MPO-aktiviteten i humant blod, vilket är en biomarkör för läkemedlet att binda till dess mål.

För närvarande håller Biohaven på att genomföra en fas-III-M-STAR-studie i flera länder (NCT 03952806) för att utvärdera effekten av verdiperstat för MSA i ungefär 50 kliniska centra i USA och Europa. Företaget arbetar också med Massachusetts General Hospital för att planera en klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten av verdiperstat vid behandling av amyotrofisk lateral skleros (ALS).