Pemazyre (pemigatinib) godkändes av EU och Innovent introducerades till Kina!

Incyte tillkännagav nyligen att Europeiska kommissionen (EG) har godkänt Pemazyre (pemigatinib), en selektiv fibroblasttillväxtfaktorreceptor (FGFR) kinashämmare för behandling av tillstånd efter att ha fått minst en systemisk behandling Patienter med lokalt avancerad eller metastaserad kolangiokarcinom (kolangiokarcinom) som är återfall eller eldfasta, har FGFR2-fusion eller omarrangemang och kan inte tas bort kirurgiskt.

I april 2020 var Pemazyre den första som fick amerikanskt FDA-godkännande för behandling av lokalt avancerade eller metastaserade kolangiokarcinompatienter som tidigare har behandlats, har FGFR2-fusion eller omläggning och inte kan resekteras. I mars 2021 godkändes Pemazyre av Japans hälso-, arbets- och välfärdsministerium (MHLW) för behandling av patienter med oresekterbart kolangiokarcinom som har förvärrats efter kemoterapi mot cancer och bär FGFR2-fusionsgenen.

Det är värt att nämna att Pemazyre är den första och enda riktade behandlingen för kolangiokarcinom i USA, Japan och Europeiska unionen. Läkemedlet kan blockera tillväxt och spridning av tumörceller genom att blockera FGFR2 i tumörceller. Eftersom kolangiokarcinom är en förödande cancer med allvarliga ouppfyllda medicinska behov har Pemazyre tidigare beviljats ​​särläkemedelsstatus, genombrottsläkemedelsstatus, prioritetsgranskningsstatus och påskyndad utvärdering.

Incyte VD Herve Hoppenot sa:" Godkännande av Pemazyre är en viktig milstolpe för FGFR2-positiva kolangiokarcinompatienter. Det är första gången som Europeiska unionen tillhandahåller nya behandlingsalternativ till dessa patienter på mer än ett decennium. Det finns ingen effektiv vård i historien. I standardfallet har detta program visat en hög varaktig remission. Vi ser nu fram emot att arbeta med alla länder i Europa för att säkerställa att berättigade patienter kan få denna nya behandling så snart som möjligt."

Pemazyre&# 39: s regleringsgodkännanden i USA, Japan och Europeiska unionen baseras på data baserat på FIGHT-202-studien. Studien utfördes på patienter med lokalt avancerad eller metastaserad kolangiokarcinom som tidigare hade behandlats för att utvärdera effekten och säkerheten av Pemazyre. Resultaten av studien tillkännagavs nyligen vid European Society of Medical Oncology (ESMO) 2019-konferensen. Uppgifterna visar att det totala antalet Pemazyre-monoterapi bland patienter med FGFR2-fusion eller omarrangering (kohort A), en medianuppföljning på 15 månader, var 36% (primär slutpunkt) och medianvaraktigheten för svar (DoR) var 7,49 månader (sekundärt slutpunkt).

I denna studie var den vanligaste biverkningen (TEAE) under behandling grad 2 hyperfosfatemi (58,2%). Andra mer frekventa TEAEs (alla grader) som observerades hos ≥30% av patienterna var håravfall, diarré, trötthet, dysfagi, illamående, förstoppning, stomatit, muntorrhet och nedsatt aptit. De flesta av dessa TEAE-kvaliteter är ≤ grad 2. En grad ≥3 TEAE som förekommer hos ≥10% av patienterna är hypofosfatemi.

Även om kolangiokarcinom anses vara en sällsynt sjukdom har incidensen stigit under de senaste 30 åren. För en grupp patienter som tidigare har fått kemoterapi eller kirurgi i första linjen, med begränsade alternativ och hög återfall, är det mycket uppmuntrande att få en ny riktad behandling. Data från FIGHT-202-studien visar att Pemazyre kan ge nytt hopp för dessa patienter.

Kolangiokarcinom är en sällsynt cancer som förekommer i gallgången och kan klassificeras enligt dess anatomiska ursprung: intrahepatisk kolangiokarcinom (iCCA) förekommer i den intrahepatiska gallkanalen och extrahepatisk kolangiokarcinom uppträder i den extrahepatiska gallkanalen. Patienter med kolangiokarcinom är vanligtvis i det sena eller avancerade stadiet med dålig prognos när de diagnostiseras. Förekomsten av kolangiokarcinom varierar från region till region och incidensen i Nordamerika och Europa är 0,3-3,4 / 100 000. FGFR2-fusion eller omorganisering förekommer nästan uteslutande i iCCA och observeras hos 10-16% av patienterna.

Fibroblast-tillväxtfaktorreceptor (FGFR) spelar en viktig roll i tumörcellsproliferation, överlevnad, migration och angiogenes (bildandet av nya blodkärl). Fusion, omarrangemang, translokation och genamplifiering i FGFR är nära relaterade till förekomst och utveckling av en mängd olika tumörer.

Pemazyre-pemigatinib (FGFR-hämmare, bildkälla: medchemexpress.cn)

Pemazyre&# 39: s aktiva farmaceutiska ingrediens pemigatinib är en potent, selektiv, oral, liten molekylhämmare mot FGFR-isomerer 1, 2 och 3. I prekliniska studier har pemigatinib bekräftats ha potent och selektiv farmakologisk aktivitet mot cancerceller med FGFR genförändringar.

För närvarande utvärderas pemigatinib i ett antal kliniska studier för att behandla maligna tumörer som drivs av FGFR-genmutationer, inklusive: kolangiokarcinom (steg II FIGH-202, steg III FIGH-302), blåscancer (steg II FIGH-201), benmärg Proliferativa tumörer (8p11 MPN, steg II FIGH-203), tumör-agnostiska cancertyper (tumör-agnostiker, steg II FIGHT-207), urinblåsecancer (förstahandsbehandling, steg II FIGH-205), första linjen terapi FGFR2-fusion eller tungt kolangiokarcinom (fas III FIGH-302).

I december 2018 nådde Innovent och Incyte ett strategiskt samarbete och exklusivt licensavtal för att främja klinisk utveckling och kommersialisering av tre läkemedel (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) i singel- eller kombinationsbehandling i Kina, Hongkong, Macau och Taiwan. 化. Enligt villkoren i samarbetsavtalet kommer Incyte att erhålla en handpenning på 40 miljoner US dollar från Cinda Bio, liksom den andra kontantbetalningen på 20 miljoner US dollar efter den första inlämningen av en ny läkemedelsansökan i Kina 2019. Dessutom kommer Incyte kommer att vara berättigade till potentiella milstolpsbetalningar för utveckling på upp till $ 129 miljoner och potentiella kommersiella milstolpsbetalningar på upp till $ 202,5 ​​miljoner.