Reblozyl ansöker om utökade indikationer i USA och Europa: behandling av transfusionsoberoende β-talassemi!

Bristol-Myers Squibb (BMS) meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har accepterat Reblozyl's (luspatercept-aamt) ansökan om tilläggslicens för biologiska produkter (sBLA) och beviljat prioriterad granskning: läkemedlet är ett först i klassen) röda blodkroppsmognadsmedel (EMA), som används för icke-transfusionsberoende (NTD) β-talassemi (β-talassemi) vuxna patienter för att behandla anemi. FDA har satt måldatumet för sBLA:s Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) till den 27 mars 2022. Dessutom har European Medicines Agency (EMA) godkänt en klass II-ändringsansökan för Reblozyl för behandling av anemi hos vuxna patienter med NTDβ talassemi.

NTD beta-talassemi är en term som används för att beskriva patienter som inte behöver regelbundna livslånga transfusioner av röda blodkroppar (RBC) för att bibehålla överlevnaden, även om de kan kräva enstaka eller något frekventa transfusioner, vanligtvis inom en föreskriven tidsperiod. Patienter med NTD beta-talassemi kommer att uppleva kronisk anemi och järnöverskott, vilket kan leda till en rad kliniska komplikationer, och brådskande behandlingsalternativ behövs. Data från kliniska prövningar visar att hos vuxna patienter med NTD β-talassemi, oavsett hemoglobinnivån vid baslinjen, kan Reblozyl öka patientens's hemoglobinnivå och förbättra patientens's livskvalitet.

Reblozyl utvecklades ursprungligen av BMS och Acceleron Pharmaceuticals. Efter Mercks nyligen genomförda förvärv av Acceleron för 11,5 miljarder dollar, utvecklas och kommersialiseras Reblozyl nu gemensamt av BMS och Merck. Reblozyl är det första medlet för mognad av röda blodkroppar (EMA) som används för behandling av β-talassemi och mycket låg/låg/medelrisk myelodysplastiskt syndrom (MSD) relaterad anemi med myndighetsgodkännande. Bland de kvalificerade patientgrupperna representerar Reblozyl en viktig behandlingskategori. Det bör påpekas att hos patienter som behöver korrigera anemi omedelbart är Reblozyl inte lämplig som ersättning för transfusion av röda blodkroppar.

Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Reblozyl är luspatercept, som är ett förstklassigt medel för mognad av röda blodkroppar (EMA) som kan reglera mognaden av sena röda blodkroppar. Luspatercept är ett lösligt fusionsprotein som bildas genom fusion av Fc-domänen av humant IgG1 och den extracellulära domänen av Activin IIB-receptorn (ActRIIB). Som en ligandfälla kan den reglera sen RBC-mognad genom riktad bindning. Den transformerande tillväxtfaktorn (TGF)-β-superfamiljen av specifika ligander minskar aktiveringen av Smad2/3-signalvägen, förbättrar genereringen av ogiltiga RBC, främjar mognaden av sena RBC röda blodkroppar och ökar hemoglobinnivåerna.

Reblozyl sBLA och klass II förändringsansökningar är baserade på säkerhets- och effektresultaten från den pivotala Fas 2 BEYOND-studien. Studien genomfördes på vuxna patienter med NTD beta-talassemi och utvärderades Reblozyl kombinerat med Best Supportive Care (BSC). Data som släpptes i juni 2021 visade att 77,1 % av patienterna i Reblozyl+BSC-behandlingsgruppen uppnådde förhöjda hemoglobinnivåer (≥1,0g/dL), medan placebo+BSC-gruppen var 0 %. Dessutom, jämfört med placebogruppen, rapporterade patienter i Reblozyl-gruppen också förbättrade resultat.

Dr. Noah Berkowitz, senior vice president för hematologiutveckling vid Bristol-Myers Squibb, sa: "Patienter med icke-transfusionsberoende beta-talassemi behöver kanske inte livslånga blodtransfusioner för att överleva, men de behöver effektiva behandlingsalternativ eftersom de står inför en serie av kronisk anemi och järnöverskott. Kliniska komplikationer orsakade av Reblozyl. Reblozyl är en viktig behandling godkänd av många länder (inklusive USA och EU) för behandling av anemi relaterad till β-talassemi och lågrisk myelodysplastiskt syndrom. Vi och Merck är fast beslutna att fortsätta att utveckla den kliniska praktiken av Reblozyl Project, och ser fram emot att arbeta nära FDA under granskningsprocessen för att erbjuda ett nytt behandlingsalternativ till denna underbetjänade patientgrupp."