Sanofis nya faktor VIII-behandling efanesoctocog alfa erhöll snabba kvalifikationer från amerikanska FDA!

Sanofi tillkännagav nyligen att USA: s Food and Drug Administration (FDA) har beviljat efanesoctocog alfa (tidigare BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) för behandling av patienter med typ A-blodsjukdom. efanesoctocog alfa är en ny typ av faktor VIII-behandling som är oberoende av von Willebrand-faktor (vWF) och ger nära normala nivåer av faktoraktivitet större delen av veckan i en förebyggande behandlingsregim en gång i veckan.

I augusti 2017 beviljade amerikanska FDA och Europeiska kommissionen (EG) särläkemedelsbeteckning (ODD) till efanesoctocog alfa. Sanofi och Sobi har nått ett samarbete för att utveckla och kommersialisera efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) syftar till att påskynda läkemedelsutveckling och snabb granskning av allvarliga sjukdomar för att tillgodose allvarliga ouppfyllda medicinska behov inom nyckelområden. Att få snabba kvalifikationer för experimentella läkemedel innebär att läkemedelsföretag kan interagera med FDA oftare under forsknings- och utvecklingsstadiet. Efter att ha lämnat in en marknadsföringsansökan är de berättigade till påskyndat godkännande och prioritetsgranskning om de uppfyller relevanta standarder. Dessutom är de också berättigade till rullande granskning.

Efanesoctocog alfa har potential att förändra behandlingen med faktorersättningsterapi hos patienter med hemofili A och representerar en potentiell ny typ av faktor VIII-ersättningsterapi. Halveringstiden för traditionell faktor VIII-terapi begränsas av von Willebrand-faktor (vWF) chaperone-effekten, som tros begränsa den tid som faktorn stannar i kroppen. efanesoctocog alfa är en ny typ av fusionsprotein, utvecklat baserat på innovativ Fc-fusionsteknik, genom att lägga till en region av vWF och XTEN®-peptid för att förlänga sin tid i blodcirkulationen.

Efanesoctocog alfa har potential att ge nästan normalt blödningsskydd under större delen av veckan, och ökningen av halveringstiden kan minska frekvensen av förebyggande behandling till en gång i veckan.

I den prekliniska modellen för hemofili A är den hemostatiska kontrolleffekten av efanesoctocog alfa 4 gånger högre än den för rFVIII. Läkemedlet förväntas ge patienter med svår hemofili A bättre och bredare skydd mot alla typer av blödningar.

Den pågående fas 3 XTEND-1-studien utvärderar säkerheten och effekten hos tidigare behandlade patienter ≥12 år (n=150) med svår typ A-blodsjukdom. XTEND-1 är en öppen, icke-randomiserad interventionell studie med två parallella uppdragsgrupper. Patienter i den förebyggande gruppen fick 50 IE / kg profylaktisk behandling med efanesoctocog alfa varje vecka i 52 veckor. Patienter i den begärda behandlingsgruppen fick efanesoctocog alfa (50 IE / kg) efter behov i 26 veckor och bytte sedan till efanesocococog alfa en gång i veckan i 26 veckor.

För närvarande genomgår efanesoctocog alfa klinisk forskning och dess säkerhet och effektivitet har inte granskats av någon tillsynsmyndighet.