Den amerikanska FDA godkänner AbbVies botulinumtoxin Botox: behandling av neurogen detrusorhyperaktivitet hos barn!

AbbVie (AbbVie) meddelade nyligen att U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Botox (onabotulinumtoxinA) för behandling av pediatriska patienter ≥5 år med otillräckligt svar eller intolerans mot antikolinerga läkemedel. Detrusor (urinblåsan muskel) hyperaktivitet är associerad med neurologisk sjukdom. Denna milstolpe markerar den tolfte terapeutiska indikationen på att Botox har godkänts i USA.

Det är värt att nämna att Botox är det första och enda neurotoxinet som godkänts för behandling av barn med neurogen detrusorhyperaktivitet. För barn med neurogen detrusorhyperaktivitet som inte har tillräckligt svar på antikolinerga läkemedel finns det nu ett nytt behandlingsalternativ som kan användas före kirurgiskt ingrepp. Botox förhindrar selektivt frisättningen av signalsubstansen acetylkolin vid den neuromuskulära korsningen genom att blockera överföringen av nervimpulser till muskeln (i denna indikation, urinblåsan muskeln), tillfälligt minska muskelkontraktion.

Neurogen detrusor hyperaktivitet uppstår när ryggmärgen och urinblåsan inte kan kommunicera effektivt, vilket kan vara relaterat till neurologiska sjukdomar som spina bifida och ryggmärgsskada. Som ett resultat drar blåsmusklerna ofrivilligt, ökar trycket i urinblåsan och minskar blåsans kapacitet, vilket kan orsaka frekvent och oavsiktligt urinläckage. Med tiden kan ökat blåstryck också orsaka blås- och njurskador.

Det finns många orsaker till neurogen detrusor hyperaktivitet hos barn, såsom rabdomyosit, ryggmärgsskada och spina bifida. Bland dem är spina bifida den vanligaste och drabbar cirka 1500-2000 barn av mer än 4 miljoner barn födda i USA varje år. Mer än 90% av patienterna med spina bifida har urinsystemsymtom.

Godkännandet av den nya indikationen baseras på data från en randomiserad, dubbelblind fas 3-studie. Studien utfördes på mer än 100 barn med neurogen detrusorhyperaktivitet, utvärderade Botox säkerhet och effektivitet och genomförde en långsiktig förlängningsstudie. Resultaten av fas 3-studien visade att Botox® 200 enheter (högst 6U/kg) som injiceras i detrusormuskeln kan minska urininkontinensepisoder dagtid, vilket är studiens primära effektmått, och det minskar vid 6: e veckan (huvudtidspunkt) Maximalt urinblåsans tryck och öka urinblåsans kapacitet. De vanligaste biverkningarna i studien var bakteriuri (20%), urinvägsinfektion (7%), vita blodkroppar urin (7%) och hematuri (3%).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Senior Vice President och Chief Scientific Officer Mitchell F. Brin, MD, säger: "Botox är den första neurogena detrusorhyperaktiviteten som godkänts för otillräcklig sjukdomsbekämpning med antikolinerga läkemedel. Neurotoxiner hos barn med allvarliga symtom. Denna milstolpe markerar den tolfte terapeutiska indikationen på att Botox har godkänts i USA, vilket lägger till ytterligare en godkänd användning i pediatrisk produktportföljen. Med början i vår 30-åriga Botox forsknings- och utvecklingstradition fortsätter vi att obevekligt sträva efter neurotoxininnovation för att tillgodose de ouppfyllda medicinska behoven inom hela det terapeutiska området."

Paul F. Austin, MD, chef för institutionen för pediatrisk urologi vid Texas Children's Hospital och professor i urologi vid Baylor College of Medicine, sa: "Många barn med underliggande neurologiska sjukdomar kan utveckla blås- och njurskador över tid. Detta belyser vikten av behandling. Vid vård av barn med neurogen detrusor överaktivitet strävar vi efter att minska blåstrycket och öka blåskapaciteten. Tidigare, med undantag för kirurgi, var behandlingsalternativ främst begränsade till antikolinerga läkemedel, men långsiktigt Användningen måste övervägas noggrant. Effektiv hantering av neurogen detrusor hyperaktivitet kräver kontinuerlig vård, och det finns ett stort ouppfyllt behov av alternativa behandlingsalternativ. Botox har bevisat säkerhet och effektivitet, och kommer att accepteras för anti-kolinerga pediatriska patienter vars sjukdom inte hanteras tillräckligt av alkaliska energiläkemedel ger ett nytt behandlingsalternativ."

Botox utvecklades av Allergan (förvärvas av AbbVie). Huvudingrediensen i läkemedlet är mycket renat typ A botulinumtoxin, som är en nervledningsblockerare som används för att behandla överaktiva muskler. Botox godkändes första gången 1989 för behandling av ansiktsspasm och skelning. År 2000 godkändes det för cervikal dystoni, och expanderade sedan ytterligare till skönhetsområdet, inklusive rynkborttagning, ansiktsförtunning, eliminering av ögonbrynslinjer och kråkfötter etc. Under de senaste åren har Botox också godkänts för att behandla spasmer i övre extremiteterna, kronisk migrän, neurogen urininkontinens, överaktiv blåsa, spasmer och svår svettning under armarna (hyperhidros) och andra indikationer.

Botox är världens första godkända typ A botulinumtoxinbehandlingsprodukt. I USA har Botox godkänts av FDA för 12 terapeutiska indikationer hittills. Under de senaste 30 åren har mer än 100 miljoner flaskor Botox® och Botox® Cosmetic (Botox A) sålts över hela världen och mer än 3 700 artiklar har publicerats i vetenskapliga och medicinska tidskrifter. Botox® Neurotoxin är en av de mest studerade drogerna i världen.