Den potenta farnesyltransferashämmaren tipifarnib är godkänd av US FDA Fast Track, med en total remission på 70%

Kura Oncology är ett biofarmaceutiskt företag i klinisk fas som fokuserar på utveckling av precisionsmedicin inom onkologi. Nyligen tillkännagav företaget att US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat sitt ledande läkemedels tipifarnib snabbspårskvalifikation (FTD) för behandling av återvänt eller refraktär angioimmunoblastisk T-celllymfom (AITL), follikulärt T-celllymfom (FTCL), perifert T-celllymfom i lymfkörteln (TFH). I december 2019 beviljade FDA också tipifarnib en FTD för behandling av patienter med skivepitelcancer (HNSCC) som har utvecklats efter att ha fått platinainnehållande kemoterapi och har HRAS-mutationer.

Fast Track Qualification (FTD) är utformad för att påskynda utvecklingen och snabb översynen av läkemedel för allvarliga sjukdomar för att tillgodose allvarliga otillfredsställda medicinska behov inom viktiga områden. Att få snabba kvalifikationer för experimentella läkemedel innebär att läkemedelsföretag kan interagera med FDA oftare under R 0010010 amp; D-fas. Efter att ha lämnat in marknadsföringsansökningar är de berättigade till snabbare godkännande och prioriterad granskning om de uppfyller relevanta standarder. Dessutom är de berättigade till rullande granskning.

tipifarnib är en potent, mycket selektiv farnesyltransferashämmare, licensierad från Janssen i december 2014. Farnesylering är en nyckelcellsignaleringsprocess och är relaterad till förekomst och utveckling av cancer. För närvarande är tipifarnib i klinisk utveckling för behandling av olika solida tumörer och hematologiska indikationer. Tidigare har läkemedlet studerats i mer än 5, 000 cancerpatienter och har visat övertygande och långvarig anti-canceraktivitet i specifika patientundergrupper, inklusive skiva tumörer som bär mutant HRAS och lymfkörtlar som inte bär mutant HRAS, Benmärg och solida tumörer.

tipifarnib molekylstrukturformel (Bildkälla: Wikipedia)

I december 2019 rapporterade Kura de senaste kliniska uppgifterna vid American Society of Hematology Annual Meeting (ASH 2019), vilket visade att tipifarnib har stark och långvarig aktivitet som monoterapi för återfall eller refraktär AITL. Uppgifterna visar att i en kraftigt förbehandlad patientpopulation med en median av 3 tidigare mottagna terapier, var den svarande andelen (ORR) ungefär 50%. Dessutom fann man att patienter med mutationer i mördningsceller immunglobulinliknande receptorer (KIR, en CXCL-pathway-relaterad biomarkör) att tipifarnib 0010010 # 39; s antitumoraktivitet förbättrades. ORR för dessa patienter var 70%, och den totala svarsfrekvensen (CR) är 40%.

I slutet av oktober 2019 tillkännagav Kura de uppdaterade uppgifterna från fas II RUN-HN-studien av tipifarnib vid behandlingen av HRAS-mutant huvud- och nackpitelcancercarcinom (HNSCC). Resultaten visade att hos patienter med HRAS-mutant HNSCC som tidigare hade fått flera terapier (median: 2, intervall: 0-6) men sjukdomen utvecklades, visade tipifarnib stark och varaktig antitumoraktivitet som en monoterapi: Det totala svaret frekvens (ORR) var 56%, och den mediana progressionsfria överlevnaden (PFS) var 6. 1 månader. För närvarande ligger den totala svarsfrekvensen (ORR) för tre terapier som godkänts för andra radbehandling av HNSCC-Keytruda, Opdivo och Erbitux inom området 13-16%, och PFS är cirka 2 månader.

Bridget Martell, MD, Chief Medical Officer of Kura, sa: 0010010 quot; Två månader efter att ha beviljats ​​fast-track-kvalifikationen för behandling av HRAS-mutant HNSCC, beviljade FDA fast-track-kvalifikation för tipifarnib för T-cell lymfom. Den enorma potentialen för dessa förödande sjukdomar förbereder vi nu aktivt för att inleda den andra registreringsguidade studien av tipifarnib i TFH-fenotyp avancerad lymfkörtelymfom (inklusive AITL). 0010010 quot;