Andra generationens orala trombopoietinreceptotriceptolog doptelet (avatrombopag) kommer snart att godkännas i EU!

Det svenska läkemedelsföretaget Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) meddelade nyligen att Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) Human Products for Human Use (CHMP) har utfärdat ett positivt recensionsutlåtande, med ett godkännande för att utöka tillämpningsområdet för Doptelet (avatrombopag) för behandling Vuxna patienter med primärt kroniskt immuntrombocytopeni (ITP) som inte svarat på andra behandlingar (såsom kortikosteroider , immunglobuliner). Nu kommer CHMP:s yttranden att överlämnas till Europeiska kommissionen (EG) för granskning, som vanligtvis fattar ett slutgiltigt omprövningsbeslut inom 2 månader.

Immuntrombocytopeni (ITP) är en autoimmun sjukdom som kännetecknas av ett lågt antal blodplättar, vilket leder till en ökad risk för blåmärken och blödningar. Det uppskattas att 100 av varje miljon människor har ITP, och när symtomen kvarstår i mer än 12 månader, sjukdomen anses kronisk. Incidensen av primär ITP i den vuxna befolkningen är 3,3 per 100 000 personer per år. För närvarande finns det inget botemedel mot ITP. Dessa patienter brukar återfalla efter att ha fått olika behandlingar och behöver fortfarande läkemedel för att minska risken för större klinisk blödning.

Doptelets aktiva farmaceutiska ingrediens avatrombopag är en andra generationens, en gång dagligen oral trombopoietin receptoaner (TPO-RA) som kan efterlikna effekterna av TPO, som är den viktigaste regulatorn av normal trombocytproduktion.

I USA, Doptelet godkändes av FDA i maj 2018 för behandling av trombocytopeni hos vuxna patienter med kronisk leversjukdom (CLD) som planerar att genomgå operation. I juni 2019 godkände FDA expansionen av tillämpningsområdet för Doptelet för behandling av trombocytopeni hos vuxna patienter med kronisk immuntrombocytopeni (ITP) som inte har svarat på tidigare terapier. I Europeiska unionen godkändes Doptelet i juni 2019 för behandling av svår trombocytopeni hos vuxna patienter med CLD som planerar att genomgå en invasiv kirurgi.

SOBI Chief Medical Officer och chef för forskning och utveckling Ravi Rao sade: "Denna nyhet är ett viktigt steg för att ge behandlingsalternativ till europeiska ITP-patienter. Dagens positiva utlåtande från CHMP är en viktig milstolpe för ITP-patienter i hela Europa. Om du får det Med Godkännande av Europeiska kommissionen kommer Doptelet att ge patienter och medicinska experter en ny oral behandlingsregim utan någon begränsning av livsmedelstyper."