Det amerikanska FDA godkände Arcalyst: för behandling av patienter ≥ 12 år och minska risken för återfall!

Kiniksa Pharma är ett amerikanskt biofarmaceutiskt företag vars rörledningstillgångar är utformade för att reglera immunvägar för att behandla en mängd olika sjukdomar. Nyligen meddelade företaget att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Arcalyst (rilonacept) för barn och vuxna ≥12 år för att behandla återkommande perikardit och minska risken för återfall. För att minska risken för återfall hos vuxna och barn 12 år och äldre. Den kommersiella lanseringen väntas i april 2021. Kiniksa förväntar sig att Arcalyst officiellt börsnoteras i april 2021.

Det är särskilt värt att nämna att Arcalyst är det första och enda läkemedlet som godkänts av amerikanska FDA för behandling av återkommande perikardit. Arcalyst är ett vecko, subkutant injicerat rekombinant fusionsprotein som kan blockera interleukin-la (IL-1α) och interleukin-1β (IL-1β) signalering.

Återkommande perikardit är en försvagande sjukdom som stör patienternas liv. Data visar att återfallande perikardit härrör från patofysiologin för IL-la och IL-1β-medierad inneboende autoinflammation. Detta godkännande stöder begreppet riktade immunmodulerande behandlingsstrategier och markerar en förändring i hanteringen av patienter med denna förödande sjukdom.

FDA&# 39: s godkännande av Arcalyst för behandling av återkommande perikardit baseras på de positiva uppgifterna i fas 3 RHAPSODY-studien. Denna studie är en viktig fas 3-studie av Arcalyst vid behandling av återkommande perikardit. RHAPSODY nådde den förutbestämda primära slutpunkten (tid till första återfall av perikardit) och alla primära och sekundära effektmått under den slumpmässiga abstinensperioden, och de var statistiskt signifikanta.

Uppgifterna visar att Arcalyst-behandling har kliniskt meningsfullt förbättrat resultaten relaterade till betydande ouppfyllda medicinska behov vid återfall av perikardit. Redan efter den första dosen minskade smärtan och inflammationen som rapporterades av patienten snabbt och kontinuerligt. Mediantiden från initiering av behandling till behandlingssvar var 5 dagar och behandlingssvaret var 97%. Risken för återkommande perikardithändelser hos patienter randomiserade till Arcalyst-behandling minskade med 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" av="" försöksdagarna="" hade="" ingen="" smärta="" eller="" högst="" mild="" smärta,="" jämfört="" med="" 40%="" i="" placebogrupp="">< 0,0001)="" 0,0001).="" i="" studien="" var="" de="" vanligaste="" biverkningarna="" reaktioner="" på="" injektionsstället="" och="" infektioner="" i="" övre="" luftvägarna.="" uppgifterna="" från="" rhapsody-studien="" har="" publicerats="" i="" den="" internationella="" medicinska="" tidskriften"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" och="" tillkännagavs="" samtidigt="" vid="" american="" heart="" association="" 2020="" scientific="">

Arcalyst upptäcktes av Regeneron Pharma och fick preliminärt godkännande från FDA i februari 2008 för behandling av kallt pyridinassocierat periodiskt syndrom (CAPS), inklusive familjärt kallt autoinflammatoriskt syndrom (FCAS) och Muckle-Wells syndrom (MWS, en sällsynt ärftlig periodisk febersyndrom), godkändes därefter i december 2020 för patienter med interleukin-1-receptor (IL-1-receptor) -brist (DIAR) Behåll remission.

Kiniksa erhöll Arcalyst-licens från Regeneron 2017 för utvärdering av sjukdomar som tros förmedlas av IL-1α och IL-1β, inklusive återkommande perikardit. Som anges i Arcalyst-licensavtalet, efter att FDA godkänt återkommande perikardit, är Kiniksa ansvarig för Arcalyst&# 39: s försäljning och distribution i USA, inklusive CAPS och DIRA, och kommer lika fördela vinsten med Regeneron.

Återkommande perikardit är en smärtsam autoinflammatorisk hjärt-kärlsjukdom, vanligtvis manifesterad som bröstsmärta, ofta åtföljd av förändringar i elektrisk ledning och ibland effusion runt hjärtat, kallad perikardiell effusion. Patienter som utvecklar ytterligare episoder av perikardit efter en asymptomatisk period på 4-6 veckor eller längre identifieras som återkommande perikardit. Symtom på återkommande perikardit påverkar livskvaliteten, begränsar fysisk aktivitet och leder till frekventa akutmottagningsbesök och sjukhusvistelser. Data visar att cirka 40 000 patienter i USA söker och får behandling för återkommande perikardit varje år. I denna grupp upplevde cirka 14 000 patienter en andra eller efterföljande händelse (återfall) på grund av ihållande intern sjukdom eller otillräckligt svar på traditionella terapier (såsom icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, kolchicin och kortikosteroider).