USA: s FDA godkände Jelmyto (mitomycin) med en fullständig remissionsgrad på 58%

UroGen Pharmaceuticals har nyligen meddelat att US Food and Drug Administration (FDA) snabbt har godkänt Jelmyto (mitomycin) pyelonecal calyces gelberedning, som är ett förstklassigt läkemedel som används för att behandla lågklassiga vuxna övre urotelcancer (LG-UTUC) ). Jelmyto godkändes genom en prioriterad granskningsprocess och beviljades tidigare en Breakthrough Drug Qualification (BTD). Det är värt att nämna att Jelmyto är det första och enda icke-kirurgiska behandlingsalternativ som godkänts för behandling av LG-UTUC.

Jelmyto består av mitomycin (ett kemoterapeutiskt läkemedel) och en steril gel, utvecklad med UroGen' s egna RTGel ™ -teknologi med långsam frisättning. Läkemedlet är utformat för att utsätta vävnad i urinvägarna för mitomycin under lång tid, vilket gör det möjligt att behandla tumörer på icke-kirurgiska sätt.

Detta milstolpsgodkännande är baserat på de positiva resultaten från fas III OLYMPUS-testet. Studien visade att Jelmyto uppnådde kliniskt signifikant utrotning av vuxna hos vuxna LG-UTUC-patienter: den kompletta svarsfrekvensen var så hög som 58% och medianens svarstid (DOR) hade ännu inte uppnåtts. Dessa uppgifter tyder på att för den sällsynta och svårbehandlade cancerpatienten LG-UTUC kommer Jelmyto att tillhandahålla ett effektivt, njurbehållande behandlingsalternativ.

Resultaten från denna studie inkluderar: (1) I den avsikt att behandla befolkningen och undergruppen av personer som ansågs vara inoperabla vid diagnos var den totala svarsfrekvensen (CR, primär endpoint) {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Vid 1 {{4} - månadstiden för utvärdering av remissionstiden var 1 9 patienter fortfarande i CR-status , 7 patienter hade återkommande sjukdomar, och 9 patienter fortsatte att följa upp för att utvärdera 1 {{{{{}}}} - månaders eftergivningsdata. (3) Den fortsatta hastigheten på 1 {{{{{}}}} - månaders eftergivande bedömd med Kaplan-Meier-analys var 84% (baserat på interimsdata). (4) De vanligaste biverkningarna (GG gt; {{{{}}}} 0%)) är urinhinder, låg ryggsmärta, urinvägsinfektion, hematuri, njurinsufficiens, trötthet, illamående, buk i buken smärta, dysuri och kräkningar. De flesta biverkningar är milda till måttliga. Det kan kontrolleras med befintliga behandlingsmetoder och inga behandlingsrelaterade dödsfall har inträffat.

LG-UTUC är en sällsynt cancer som förekommer i de övre urinvägarna, urinledarna och njurarna. I USA finns det cirka 6000-7000 nya eller återfallna LG-UTUC-patienter varje år. Urinvägssystemets anatomi är komplex och behandlingen är svår. Nuvarande standarder för vård inkluderar flera operationer, och de flesta patienter kräver radikal nefroureterektomi, inklusive avlägsnande av bäcken, njurarna, urinledaren och blåsans manschetten. Komplicerad behandling är att LG-UTUC oftast ses hos patienter över 70 års ålder. Dessa patienter kan redan ha nedsatt njurfunktion och kan drabbas av ytterligare komplikationer på grund av större operationer.

Seth Lerner, MD, chefutredare för OLYMPUS-prövningen och professor i urologi vid Baylor College of Medicine i Texas, sade:" Radikal nefroureterektomi är förknippad med minskad njurfunktion och andra komplikationer. Jelmyto kommer att vara ansvarig för dem som kan behöva radikal njure Patienter som behandlas med ureterektomi ger en ny icke-kirurgisk behandling. Denna nya, minimalt invasiva, njurbehållande behandling kan förändra behandlingen av lågkvalitativ övre urotelcancer, vilket hjälper patienter att undvika operation och långvariga komplikationer relaterade till njurförlust."

Andrea Maddox-Smith, VD för Bladder Cancer Advocacy Network, sa:" Under decennier har behandlingen av lågkvalitativ övre urotelcancer (LG-UTUC) gjort små framsteg. Patienter med kirurgiskt avlägsnade njurar förändrar behandlingsmodellen. Vi berömmer FDA-godkännandet för Jelmyto. LG-UTUC drabbar allvarliga äldre patienter. Många av dem har kämpat mot sjukdomen och har alltid velat ett icke-kirurgiskt alternativ."