US FDA godkände Livmarli: det första läkemedlet för att behandla kolestatisk klåda i samband med Alagilles syndrom (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma är ett biofarmaceutiskt företag dedikerat till att utveckla innovativa terapier för att behandla sällsynta leversjukdomar. Nyligen meddelade företaget att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Livmarli (maralixibat) oral lösning, som tas oralt en gång om dagen för behandling av kolestas hos patienter med Alagilles syndrom (ALGS) i åldern ≥ 1 år. Klåda. ALGS är en sällsynt ärftlig leversjukdom som drabbar 2000-2500 barn i USA.

ALGS orsakas av onormala gallgångar, vilket kan leda till progressiv leversjukdom. Onormala eller trånga gallgångar kan orsaka kolestas, och gallsyror ackumuleras i levern, vilket kan leda till inflammation och leverskador och hindra levern från att fungera korrekt. Kolestas av ALGS är förknippad med klåda. Klåda är ett av de vanligaste och allvarligaste symtomen förknippade med ALGS, och det är också en av de vanligaste indikationerna för levertransplantation hos patienter med ALGS.

Det är värt att nämna att Livmarli är det första och enda läkemedlet som godkänts för behandling av ALGS kolestatisk klåda, vilket kommer att medföra en meningsfull förändring i behandlingsmodellen för ALGS. Livmarli godkändes genom en prioriterad granskning. Tidigare har FDA beviljat Livmarli beteckningen sällsynt pediatrisk sjukdom (RPDD) och banbrytande läkemedelsbeteckning (BTD) för behandling av ALGS.

Samtidigt som FDA godkände Livmarli, utfärdade FDA också en sällsynt pediatrisk sjukdomsprioritetsbevis (PRV) till Mirum för att belöna företaget för dess enastående bidrag till utvecklingen av nya läkemedel för sällsynta sjukdomar. Denna PRV kan lösas in för prioriterad granskning av alla efterföljande nya läkemedelsansökningar och kan säljas eller överföras.

Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Livmarli oral lösning är maralixibat, som är en oralt administrerad ileal gallsyratransportör (IBAT)-hämmare med minimal absorption. ALGS är en sällsynt leversjukdom och det finns ingen erkänd behandling, så det finns ett stort och akut medicinskt behov. Godkännandet av Livmarli på marknaden kommer att ge det första läkemedelsbehandlingsalternativet någonsin för denna förödande sjukdom, kommer att ge en meningsfull behandlingsplan och kommer i slutändan att minska behovet av levertransplantation.

FDA godkände Livmarli, baserat på viktiga ICONIC-studier och 5-åriga data från stödjande studier. Dessa data utgör tillsammans ett starkt bevis för Livmarli att behandla 86 ALGS-patienter. Data från ICONIC-studien visade att efter att ha fått Livmarli-behandling minskade patienternas klåda statistiskt signifikant (p<0,0001), och="" andra="" markörer="" för="" kolestatisk="" leversjukdom="">