Det första veckovisa tillväxthormonet Skytrofa som lanseras i USA

Det danska bioläkemedelsföretaget Ascendis Pharma tillkännagav nyligen lanseringen av Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei tillväxthormon) på den amerikanska marknaden, ett långverkande tillväxthormon som injiceras en gång i veckan för behandling av barn' s tillväxthormonbrist GHD, närmare bestämt: pediatriska patienter i åldern 1 år och äldre, som väger minst 11,5 kg (25,4 pund), och tillväxtfel på grund av otillräcklig utsöndring av endogent tillväxthormon (GH). VISEN Pharmaceuticals har den exklusiva licensen för Skytrofa i Greater China och genomför för närvarande kliniska fas 3-prövningar av produkten.

Tillväxthormonbrist hos barn (GHD) är en allvarlig och sällsynt sjukdom som orsakas av otillräckligt med tillväxthormon som utsöndras av hypofysen. Barn med GHD är inte bara korta till växten, utan har också metabola avvikelser, psykosociala utmaningar, kognitiva brister och dålig livskvalitet. I decennier har standarden för vård för GHD varit att injicera hGH subkutant en gång om dagen för att förbättra tillväxten och metaboliska effekter. För vårdgivare och patienter är behandlingsbördan vid dagliga injektioner hög, vilket kan leda till dålig följsamhet och minska den totala behandlingseffekten.

Skytrofa godkändes av amerikanska FDA i augusti i år. Det är den första och enda veckovisa tillväxthormonprodukten för behandling av GHD hos barn. ) Är också den första produkten som godkänts av FDA för att använda TransCon-teknologi. Godkännandet inkluderar nya Skytrofa® autoinjektorer och patroner som gör att familjer kan förvara mediciner i rumstemperatur i upp till 6 månader efter att de först tagits ur kylskåpet. Genom att gå över till injektioner en gång i veckan förväntas patienter som tidigare injicerat en gång om dagen minska antalet injektionsdagar per år med 86%.

Skytrofa är en långverkande prodrug av humant tillväxthormon (hGH), administrerat en gång i veckan, och tillväxthormonet (somatropin) det frisätter är detsamma som tillväxthormonet i tillväxthormonprodukten en gång dagligen. Kliniska data visar att Skytrofa en gång i veckan, jämfört med tillväxthormonprodukter en gång om dagen, uppvisar en högre årlig tillväxthastighet (AHV) i vecka 52 och har liknande säkerhet och tolerabilitet.

När det gäller nya GHD-läkemedel, i september 2020, godkändes Novo Nordisk's en gång i veckan långverkande tillväxthormonderivat Sogroya (somapacitan-beco) av US FDA för behandling av GHD hos vuxna . Sogroya är den första terapin för humant tillväxthormon (hGH) för att behandla GHD hos vuxna som endast kräver subkutana injektioner en gång i veckan, medan andra FDA-godkända hGH-preparat måste injiceras dagligen. Sogroya modifieras från naturligt hGH för att förbättra dess bindning till plasmaproteinet albumin (albumin), vilket gör det lämpligt för dosering en gång i veckan. För närvarande utvecklar Sogroya också en behandling för GHD hos barn.

Skytrofa (TransCon hGH) är världens's enda prodrug för mänskligt tillväxthormon designad med den patenterade teknologin från"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Läkemedlets's verkningsmekanism skiljer sig från annan teknologis's långverkande tillväxthormonanaloger. Det kan säkerställa frisättningen av omodifierat och aktivt humant tillväxthormon i människokroppen i 7 dagar, vilket säkerställer att vävnadsfördelningen av aktivt humant tillväxthormon i kroppen överensstämmer med det rekombinanta tillväxthormonet en gång dagligen (rhGH). I USA och Europa har TransCon hGH beviljats ​​Orphan Drug Designation (ODD) för behandling av GHD.

höjda forskningsresultat

FDA godkände Skytrofa för behandling av GHD hos barn, baserat på resultaten från den internationella fas 3-höjdstudien. Detta är en randomiserad, öppen, positiv läkemedelskontrollerad studie på 161 nybehandlade barn med GHD, som jämför Skytrofa en gång i veckan med en somatropinprodukt (GenotropinGHD) en gång om dagen.

Resultaten visade att studien nådde det primära effektmåttet: vid vecka 52 var Skytrofa inte sämre än dagligt hGH och bättre än dagligt hGH när det gäller årlig tillväxthastighet (AHV, enhet: cm/år), och hade liknande säkerhetskön. De specifika uppgifterna är att med analys av kovarians (ANCOVA) avsikt-att-behandla-gruppen, var AHV i Skytrofa-behandlingsgruppen 11,2 cm/år och den dagliga hGH-gruppen var 10,3 cm/år (skillnaden mellan de två grupperna : 0,9 cm/år, 95 % KI: 0,2-1,50).

Det är värt att nämna att vid varje uppföljning var AHV för Skytrofa-behandlingsgruppen högre än för den dagliga hGH-behandlingsgruppen, och behandlingsskillnaden nådde statistisk signifikans från den 26:e veckan (inklusive den 26:e veckan). Andelen patienter med dåligt svar (AHV<8,0 cm/år)="" i="" skytrofa-behandlingsgruppen="" och="" den="" dagliga="" hgh-behandlingsgruppen="" var="" 4="" %="" respektive="" 11="" %.="" alla="" känslighetsanalyser="" som="" genomförts="" i="" studien="" stödjer="" huvudresultaten,="" vilket="" visar="" robustheten="" i="" dessa="">