USA: s FDA godkänner Isturisa (osilodrostat), det första läkemedlet som direkt löser överdrivet kortisolutsöndring!

US Food and Drug Administration (FDA) godkände nyligen Isturisa® (osilodrostat, oral tablett) för behandling av vuxna patienter med Cushing 0010010 # 39 -syndrom (CS), specifikt: hypofysekirurgi kan inte utförs eller operation har utförts. Vuxna patienter som fortfarande är sjuka. Cushing 0010010 # 39; s-syndrom (CS) är en sällsynt sjukdom orsakad av överdriven kortisolutsöndring av binjurarna. Isturisa är det första FDA-godkända läkemedlet som direkt löser överdriven produktion av kortisol genom att blockera 11 ß-hydroxylas och förhindra biosyntes av kortisol.

Isturisa® kommer att tillhandahålla 1 mg, 5 mg och 10 mg filmdragerade tabletter. Fördelen med Isturisa® är att den kan kontrollera eller normalisera kortisolnivåer hos vuxna CS-patienter och har hanterbar säkerhet, vilket gör denna produkt till ett värdefullt behandlingsalternativ för CS-patienter.

Isturisa utvecklades av Novartis. I juli 2019 sålde företaget tre endokrina läkemedel till det italienska läkemedelsföretaget Recordati för 390 miljoner dollar: Isturisa, två akromegali-behandlingsläkemedel Signifor (pasireotide diaspartate) och långverkande läkemedel Signifor LAR (pasireotide) pamoat).

I Europeiska unionen godkändes Isturisa i januari 2020 för behandling av endogent Cushing-syndrom (CS) hos vuxna. Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Isturisa® är osilodrostat, en kortisolsyntesinhibitor som fungerar genom att inhibera 11-p hydroxylas, som är ansvarig för det sista steget för binär kortisolbiosyntes. I USA och Europeiska unionen har Isturisa beviljats ​​status som särläkemedel.

osilodrostat kemisk strukturformel (Källa: medchemexpress.cn)

Data från hela det kliniska programmet indikerar att Isturisa kan normalisera kortisolnivåer hos de flesta patienter och förbättra de olika kliniska egenskaperna och livskvaliteten för sjukdomen, och därmed ge betydande kliniska fördelar i områden där medicinska behov inte tillgodoses. I LINC-3-studien, i slutet av 8-veckors slumpmässig abstinensperiod (vecka 34), var andelen patienter i Isturisa-gruppen som förblev inom det normala intervallet för kortikosteroider betydligt högre än i placebogruppen (86. {{4}}% mot 29. 4%). Kontroll av kortisolnivå är det primära målet för CS-patienter. I studien var de vanligaste biverkningarna av Isturisa binjurinsufficiens, huvudvärk, kräkningar, illamående, trötthet och ödem.

Mary Thanh Hai, VD, fungerande chef för FDA: s andra rum för läkemedelsutvärdering och forskning, sade: 0010010 quot; FDA stöder utvecklingen av säkra och effektiva behandlingar av sällsynta sjukdomar. Den här nya behandlingen kan hjälpa patienter med Cushings syndrom, som är en sällsynt sjukdom, och alltför kortisolproduktion sätter patienter risk för andra medicinska problem. Genom att hjälpa patienter att uppnå normala kortisolnivåer är detta läkemedel ett viktigt behandlingsalternativ för vuxna med Cushing 0010010 # 39; s sjukdom. 0010010 quot;

Symtom på CS-Cushing-syndrom (Bildkälla: omicsonline.org)

Enligt Baidu Encyclopedia är Cushing 0010010 # 39; s-syndrom (CS) också känt som hypercortisolism (hypercortisolism). Tidigare kallade vissa människor det också Cushing 0010010 # 39; s syndrom. Cortisol) producerar en serie kliniska manifestationer, även känd som endogent Cushing-syndrom. Åldern med hög förekomst är 20 till 40 år gammal, och förhållandet mellan manlig och kvinnlig förekomst är ungefär 1: 3.

Enligt dess etiologi kan den delas in i två typer: ACTH-beroende och icke-beroende. De viktigaste manifestationerna är ansiktet med fullmåne, blodigt utseende, centripetal fetma, akne, lila strimmor, högt blodtryck, sekundär diabetes och osteoporos. Dessutom kan långvarig applicering av högdos glukokortikoider eller långvarigt alkoholmissbruk orsaka kliniska manifestationer som liknar Cushing 0010010 # 39; s-syndrom, känt som exogent, läkemedels-härledd Cushing-liknande syndrom.