USA: s FDA godkände Octagam 10%: det första intravenösa immunglobulinet (IVIg) för behandling av dermatomyosit hos vuxna!

Octapharma USA meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Octaam 10% (intravenöst immunglobulin [människa]), vilket är det första och enda läkemedlet som används för att behandla vuxen dermatomyosit (dermatomyosit, DM) intravenöst immunglobulin (IVIg). Dermatomyosit är en sällsynt immunförmedlad inflammatorisk sjukdom. Octagam 10% är en immunglobulin [human] intravenös injektionslösning, som har godkänts i USA för behandling av kronisk immun trombocytopen purpura (ITP) hos vuxna.

FDA godkände Octagam för behandling av dermatomyosit baserat på resultaten av fas 3 ProDERM kliniska prövning (ClinicalTrials.gov registreringsnummer: NCT02728752). Detta är en avgörande randomiserad klinisk studie och den första studien för att utvärdera IVIgs långsiktiga effekt och säkerhet vid behandling av dermatomyosit hos vuxna. Denna prospektiva, dubbelblinda, placebokontrollerade fas 3-kliniska prövning inkluderade 95 patienter i 36 kliniska centra runt om i världen (inklusive 17 i USA) och är den största studien som utvärderar IVIg som behandlingsalternativ för dermatomyosit.

Rohit Aggarwal, medlem av PrimDRM Research Steering Committee och medicinsk chef för Arthritis and Autoimmune Center vid University of Pittsburgh School of Medicine, sa:" ProDERM -forskning kommer att ha en betydande inverkan på klinisk praxis eftersom IVIg kommer att bli en viktigt behandlingsalternativ för patienter med dermatomyosit. Denna forskning ger klinikerna mer förtroende för IVIgs effekt och säkerhet och ger värdefull information om vilka typer av patienter som är mest lämpade för behandling."

Dermatomyosit är en sällsynt idiopatisk autoimmun sjukdom av okänd orsak, som drabbar cirka 10 personer per miljon amerikanska invånare. Patienter med dermatomyosit lider vanligtvis av hudutslag, kronisk muskelinflammation och progressiv muskelsvaghet. Sjukdomen drabbar vanligtvis vuxna i 40-60 -årsåldern och barn från 5 till 15 år. Komplikationer av dermatomyosit inkluderar dysfagi, aspirationspneumoni, andningsproblem och kalciumavlagringar i muskler, hud och bindväv. Jämfört med den matchade allmänna befolkningen är dödligheten hos patienter med dermatomyosit mer än tre gånger högre.

Flemming Nielsen, ordförande för Octapharma USA, sa:" FDA' s godkännande av Octaam® 10% som en säker och effektiv behandling av dermatomyosit hos vuxna är spännande nyheter för patienter som tidigare har förlitat sig på inte godkänt behandlingar. Octaharma har åtagit sig att tillhandahålla livräddande och livsförbättrande behandlingar för patienter med sällsynta sjukdomar. Vi ser fram emot att arbeta med patientorganisationer och det medicinska samhället för att utveckla utbildning och andra stödprogram för att tillhandahålla tjänster till patienter med dermatomyosit."

ProDerm kliniska prövning inkluderade en första 16-veckors, dubbelblind, placebokontrollerad period. Patienterna randomiserades till att få hög dos Octagam 10% (2g/kg) eller placebo en gång var fjärde vecka. Den första behandlingsperioden följs av en 24-veckors öppen expansionsperiod. Om patientens&tillstånd försämras under försöket får de ändra behandlingsplanen. I studien användes 2016 American College of Rheumatology (ACR)/European Union Against Rheumatism (EULAR) Myositis Response Standard för att mäta patientens': s svar på behandling.

Resultaten visade att under den första 16-veckors dubbelblinda behandlingsperioden svarade 78,7% av patienterna som fick Octagam positivt på behandlingen, medan 43,8% av patienterna som fick placebo svarade positivt på behandlingen. Efter att ha bytt till IVIg under expansionsperioden var svarsfrekvensen för placebogruppen vid vecka 40 liknande den hos Octagam 10% -gruppen vid vecka 16 (minsta förbättring var 70%). I överensstämmelse med den övergripande primära slutpunkten, de sekundära slutpunkterna (inklusive alla underpunkter i den övergripande förbättringsskalan [TIS] förutom muskelenzym, dermatomyositissjukdomsområde och allvarlighetsindex [CDASI]), jämfört med placebo, visade IVIg-behandling också en statistiskt signifikant signifikant förbättring. I studien överensstämmer säkerheten och toleransen för IVIg med de tidigare rapporterade säkerhetsresultaten av IVIg -behandling.