US FDA beviljade AstraZeneca Lokelma (natriumzirkoniumcyklosilikat) snabbspårskvalificering

AstraZeneca meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat ett nytt oralt kaliumsänkande läkemedel Lokelma (natriumzirkoniumcyklosilikat) fast track designation (FTD): för återkommande hyperkalemi som genomgår kronisk dialys (HK) patienter, minska kardiovaskulära resultat relaterade till arytmi.

Hyperkalemi (HK) är en vanlig sjukdom hos patienter med kronisk njursjukdom (CKD) och hjärtsvikt (HF), som drabbar 24 % till 48 % av patienterna med avancerad (3-4) CKD och/eller HF. Efter att patienter genomgår kronisk hemodialys är HK fortfarande en belastning. Bland patienter med njursjukdom i slutstadiet (ESRD) som genomgår kronisk hemodialys är HK associerat med dödlighet av alla orsaker och CV och en ökad risk för sjukhusvistelse.

Fast Track Qualification (FTD) syftar till att påskynda läkemedelsutveckling och snabb granskning av allvarliga sjukdomar för att tillgodose allvarliga otillfredsställda medicinska behov inom nyckelområden. Att erhålla snabba kvalifikationer för läkemedel under utveckling innebär att läkemedelsföretag kan interagera med FDA oftare under forsknings- och utvecklingsstadiet. Efter att ha skickat in en marknadsföringsansökan är de berättigade till påskyndat godkännande och prioritetsgranskning om de uppfyller relevanta standarder. Dessutom är de också berättigade till rullande granskning.

Denna FTD är baserad på Lokelma's potential att minska allvarliga ogynnsamma kardiovaskulära utfall i denna patientpopulation för att tillgodose de allvarliga otillfredsställda medicinska behoven. För närvarande undersöker AstraZeneca Lokelma i fas 3-studien med DIALIZE-Outcomes. DIALIZE-Outcomes-studien är en del av CRYSTALIZE Evidence Project, som består av mer än 50 kliniska och verkliga bevisstudier för att studera de potentiella fördelarna med Lokelma vid hanteringen av återkommande hyperkalemi (HK) över den kardiorenala linjen. För närvarande pågår försöket med DIALISE-Outcomes, och resultat förväntas 2024.

Mene Pangalos, Executive Vice President för forskning och utveckling av AstraZeneca Biopharmaceuticals, sa:"DIALISE-Outcomes-studien är den första kardiovaskulära resultatstudien någonsin som använder kaliumbindare i hemodialys och har potential att förändra standarden på vården för dessa patienter. FDA. Beslutet bevisade vikten av denna studie, som kommer att ge viktig information för Lokelmas förmåga att minska kardiovaskulära komplikationer relaterade till hyperkalemi hos patienter med kronisk hemodialys."

Hyperkalemi (vanligtvis klassificerad som serumkaliumnivå ＞5,0 mmol/L) är en allvarlig sjukdom som kännetecknas av ökat kaliuminnehåll i blodet, som ofta förekommer hos patienter med kronisk njursjukdom (CKD) och/eller hjärtsvikt (HF). hemodialyspatienter eller patienter som använder konventionella hjärtmediciner (såsom renin-angiotensin-aldosteronsystemhämmare) löper högre risk för hyperkalemi. Globalt finns det 700 miljoner CKD-patienter och 64 miljoner HF-patienter. HK drabbar 24 % till 48 % av patienter med avancerad (stadium 3-4) CKD och/eller HF.

Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Lokelma är natriumzirkoniumcyklosilikat, som är ett vattenolösligt och icke-absorberbart kaliumjonbindemedel, lämpligt för behandling av hyperkalemi hos vuxna. Den innovativa jonfångningstekniken som används av natriumzirkoniumcyklosilikat har hög selektivitet för kaliumjoner och har därför en snabbare starttid och bättre tolerans. Oavsett den potentiella orsaken till hyperkalemi, och oavsett ålder, kön, ras, samsjuklighet eller kombinerad användning av RAASi, kan natriumzirkoniumcyklosilikat minska patientens's blodkaliumnivå och bibehålla den på en normal nivå.

Hittills har Lokelma godkänts för behandling av patienter med hyperkalemi (HK) i USA, EU, Kanada, Kina (inklusive Kina och Hongkong), Ryssland och Japan. År 2020, Lokelma's etikettuppdatering i USA och EU: Inkludera en doseringsregim specifikt för behandling av hyperkalemi hos patienter med njursjukdom i slutstadiet (ESRD) som genomgår kronisk dialys.

I Kina godkändes Lokelma (natriumzirkoniumcyklosilikat) i januari 2020 för behandling av hyperkalemi hos vuxna. Området för läkemedelsbehandling med hyperkalemi har upplevt en tom period på nästan 60 år. Som det första innovativa läkemedlet som marknadsförs i Kina, markerar godkännandet av Lokelma (Libezol, natriumzirkoniumcyklosilikatpulver) början på behandlingen av hyperkalemi. Kina inledde en ny era.