AMERIKANSKA FDA godkänt Alkindi Sprinkle att behandla pediatriska patienter med binjurebarksvikt!

Eton Pharmaceuticals är ett professionellt läkemedelsföretag som ägnar sig åt utveckling och kommersialisering av innovativa terapier för sällsynta barnsjukdomar. Nyligen meddelade företaget att den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Alkindi Sprinkle (hydrokortison) oralgranulat som en alternativ terapi för behandling av adrenocortical otillräcklighet (AI) barn under 17 år.

Alkindi Sprinkle är en oral hydrokortisonsformulering med en hållbarhetstid på 3 år vid rumstemperatur och kräver inte kylning. Läkemedlet förväntas finnas tillgängligt under fjärde kvartalet 2020.

Det är värt att nämna att Alkindi Sprinkle är den första och enda hydrokortison granulat godkänts av FDA för behandling av barn med AI.

Godkännandet av Alkindi Sprinkle oralgranulat stöds av 6 kliniska studier, inklusive den första och enda interventionella fas III-studien som utvärderar oral hydrokortison vid behandling av AI hos barn under 8 år.

Innan Alkindi Sprinkle godkändes, oral hydrokortison, en tablett formulering av endast 5 mg och högre, godkändes av FDA. Många pediatriska patienter kräver låga doser och flexibilitet för exakt titrering. Därför måste vårdgivare skära eller dela höggradiga hydrokortisontabletter för att uppnå den låga dos som krävs av små barn, vilket kan leda till felaktiga doser.

Alkindi Sprinkle tillverkas med hjälp av kommersiellt beprövad teknik och har 4 styrkor: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, som kommer att göra det möjligt för kliniker att utföra individualiserad administration enligt behoven hos varje patient, enligt dosering och administrationsanvisningar.

Sean Brynjelsen, VD för Eton Pharmaceuticals, sade: "FDA: s godkännande av Alkindi Sprinkle är ett genombrott för barn med binjurebarksvikt och vårdgivare. Vi är mycket glada att kunna tillhandahålla en FDA-godkänd produkt som kan ge pediatriska patienter Låg dos och doseringsbehandling av hydrokortison. Vi ser fram emot att tillhandahålla denna produkt till patienter under de kommande månaderna."

Adrenal otillräcklighet (AI) hos barn är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av oförmåga att syntetisera och släppa hydrokortison (kortisol), och ibland även aldosteron. Detta kan leda till överdriven manliga hormoner (onormal kvinnlig sexuell utveckling, tidig pubertet, tillväxt uppsägning, och kortväxthet). Den vanligaste formen av AI hos barn är medfödd adrenal hyperplasi (CAH), som orsakas av genetiska defekter. Patienter med primär eller central (andra och tredje klass) AI har otillräckliga kortisolnivåer. Minskningen av kortisol i kroppen kan leda till fatala konsekvenser, såsom binjurekris. För att överleva måste AI-patienter kompletteras med kortisol dagligen. Eton uppskattar att pediatrisk AI påverkar 5.000-11.000 barn i USA.