Amerikanska FDA beviljade Tyvaso DPI (treprostinil, torr pulverinhalator) prioritetsgranskning

United Therapeutics meddelade nyligen att U.S. Food and Drug Administration (FDA) har accepterat New Drug Application (NDA) för Tyvaso DPI (inhalerad treprostinil) torrpulverinhalator och beviljat prioritetsgranskning. Denna produkt används för att behandla pulmonell kranskärlens hypertoni (PAH) och interstitiell lungsjukdomsrelaterad pulmonell arteriell hypertoni (PH-ILD) och förbättra patientens träningskapacitet.

United Therapeutics har lämnat in en prv (Priority Review Voucher) för Tyvaso DPI NDA för att påskynda FDA:s granskningscykel. Bolaget förväntar sig att FDA kommer att slutföra granskningen i oktober 2021. FDA uppgav också att det inte har hittat några potentiella granskningsproblem.

Tyvaso DPI är nästa generations torrpulverformel av Tyvaso (treprostinil, inhalationslösning), vilket förväntas ge en bekvämare administreringsmetod än traditionell atomiserad Tyvaso-terapi.

Tyvaso inhalationslösning godkändes först av FDA i juli 2009 för behandling av patienter med lunghypertoni (PAH, WHO grupp 1) och för att förbättra träningskapaciteten. I april i år godkände FDA Tyvasos andra indikation för behandling av patienter med interstitiell lungsjukdomsrelaterad lunghypertoni (PH-ILD; WHO Grupp 3) för att förbättra träningsprestandan.

Det är värt att nämna att Tyvaso är den första och enda godkända behandlingen för PH-ILD i USA, vilket markerar en milstolpe inom PH-ILD- området. PH-ILD är en allvarlig livshotande sjukdom. I den viktigaste INCREASE-studien förbättrade Tyvaso-behandlingen signifikant patientens träningsförmåga.

Den kemiska strukturen hos treprostinil

Treprostinil är en syntetisk prostacyclin mimic, som huvudsakligen verkar genom att direkt utvidga lung- och systemiska kranskärlens sängar och hämma trombocytaggregation.

Kombination Therapeutics har lanserat en mängd olika doseringsformer för treprostinil, inklusive: Tyvaso (inhalationslösning), Orenitram (ihållande frisättning tabletter) och Remodulin (injektion). För närvarande utvecklar United Therapeutics också ett torrt pulver, Tyvaso DPI, som är Tyvasos nästa generations torrpulverformel.

Tyvaso DPI:s nya läkemedelsapplikation (NDA) innehåller data från BREEZE-studien. Resultaten som publicerades i januari i år visade att studien nådde det primära effektmåttet. Data visade säkerhet och tolerabilitet för PAH-patienter som övergick från Tyvaso (treprostinil) inhalerad lösning till Tyvaso DPI. Dessutom har farmakokinetiska (PK) studier som utförts på friska frivilliga visat att treprostinilexponeringsekvivalenter mellan Tyvaso DPI och Tyvaso inhalationslösningar är jämförbara.

Om det godkänns förväntas Tyvaso DPI göra betydande framsteg i behandlingen av inhalerad treprostinil, vilket ger fördelen av bekväm administrering jämfört med den befintliga Tyvaso inhalerbara lösningen.