Valrox går in i översyn i EU: behandling av hemofili A

BioMarin Pharmaceuticals meddelade nyligen att Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har godkänt ansökan om godkännande för försäljning (MAA) för valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox är en engångsgenterapi som behandlar vuxna med svår hemofili A genom en enda infusion. Med dagens godkännande har MAA-granskningen påbörjats och CHMP:s yttranden förväntas tillkännages under första halvåret 2022.

Valrox har potential att bli världens första genterapi för hemofili. Valrox MAA inkluderar säkerhets- och effektdata för 134 patienter som är inskrivna i fas 3 GENEr8- 1-studien. Alla patienter följdes upp i minst 1 år efter att ha fått valrox behandling. Dessutom innehåller MAA även data från den pågående fas 1/2 dosupptrappningsstudien i doskohorten 6e13vg/kg i 4 år och doskohorten 4e13vg/kg i 3 år.

I maj i år godkände EMA BioMarins begäran om accelererad utvärdering. Den påskyndade utvärderingen kan potentiellt förkorta tidsramen för EMA:s kommitté för humanläkemedel (CHMP) och Kommittén för avancerade terapier (CAT) att se över valrox MAA. Om CHMP och CAT anser att produkten har stor betydelse för folkhälsan, särskilt med tanke på terapeutisk innovation, kommer energin i EU att vara berättigad till påskyndad utvärdering. Det kan ta 210 dagar att utvärdera godkännandet för godkännande för de åtgärder som görs enligt det centraliserade förfarandet för EMA, med undantag för klockstoppet när sökanden ombeds lämna ytterligare information. På begäran kan CHMP och CAT förkorta tidsramen till 150 dagar, förutsatt att sökanden ger tillräckliga skäl för en påskyndad utvärdering, även om ansökningar som ursprungligen angavs för påskyndad utvärdering kan återställas till standardförfaranden av olika skäl under översynsperioden. Beslutet att godkänna den påskyndade utvärderingen påverkar inte CHMP:s och CAT:s slutliga yttrande om huruvida godkännandet för försäljning bör godkännas.

Hank Fuchs, VD, vd för BioMarins globala FoU, säger: "Vi ser fram emot att arbeta med byrån i samband med EMA:s utvärdering av den robusta datauppsättningen Valrox MAA, och vi tror att dessa datamängder kan uppfylla de krav som fastställdes under den tidigare MAA-granskningen. Denna kritiska fas 3 Forskning har visat överlägsenhet av valrox jämfört med standardvård (förebyggande faktor VIII ersättningsbehandling). Valrox omfattande datamängd stöds av årtionden av vetenskaplig och klinisk forskning inom genterapi. Vi kommer att fortsätta att bidra till det vetenskapliga kunskapssystemet Contributions och kommer att dela med oss av våra fas 1/2- och fas 3-forskningsresultat vid 2021 års internationella förening för trombos och hemostasis (ISTH) nästa vecka. Vi tror att denna genterapi har potential att möta behandlingen av typ A-hemofili av icke tillgodosedda medicinska behov."