Nefecon (budesonide) ansökte om notering i EU: det har potential för sjukdomskorrigering!

Det svenska biofarmaceutiska bolaget Calliditas Therapeutics meddelade nyligen att Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har godkänt Nefecons (Budesonide) ansökan om godkännande för försäljning (MAA) och beviljat en accelererad utvärdering, som är en ny typ av budesonid oral beredning, läkemedlet är en IgA1 down-regulator, som behandlar primär IgA nefropati (IgAN) genom riktad nedreglering av IgA1. För närvarande genomgår Nefecon också en prioriterad granskning av amerikanska FDA, och myndigheten kommer att fatta ett granskningsbeslut före den 15 september 2021.

Om nefecon godkänns blir den den första behandlingen som är särskilt utformad och godkänd för behandling av IgAN, med sjukdomskorrigeringspotential. Efter godkännande avser Calliditas att självständigt kommersialisera Nefecon i USA och läkemedlet förväntas finnas på marknaden i Europa under första halvåret 2022.

Renée Aguiar Lucander, VD för Calliditas, säger: "Godkännandet av Nefecon MAA av EMA är ett viktigt steg i vårt arbete med att föra det första godkända läkemedlet till patienter med IgAN. Vi ser fram emot att arbeta med EMA och målet är att vara det första kvartalet 2022. Fick godkännande för Nefecon."

Nefecon är ett patenterat oralt preparat som innehåller en potent och välkänd aktiv substans-budesonid-för riktad frisättning. Enligt huvudpatogenesmodellen är preparatet utformat för att leverera läkemedel till Peyers plåster i nedre tunntarmen där sjukdomen härstammar. Nefecon härrör från TARGIT-teknik, som gör det möjligt för ämnen att passera genom magen och tarmarna utan att absorberas, och kan endast släppas ut i pulser när de når den nedre delen av tunntarmen.

Som framgår av den stora fas 2b-studien som Calliditas genomfört är kombinationen av dos och optimerad frisättningsprofil effektiv för IgAN-patienter. Förutom effektiva lokala effekter är en annan fördel med att använda denna aktiva substans dess låga biotillgänglighet, det vill säga cirka 90% av den aktiva substansen inaktiveras i levern innan den når systemcirkulationen. Detta innebär att högkoncentrationsläkemedel kan appliceras lokalt där det behövs, men systemisk exponering och biverkningar är mycket begränsade.

NefIgArd klinisk prövning del A resultat

Calliditas är det enda bolaget som har erhållit positiva data i fas 2b och fas 3 randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade kliniska prövningar av IgAN. Båda försöken nådde de primära och viktiga sekundära effektmåtten.

Nefecon MAA-inlämningen baseras på positiva data från del A i den viktiga fas 3-studien av NefIgArd. Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, internationell multicenterstudie utformad för att utvärdera nefecons effekt och säkerhet och placebo hos 200 vuxna IgAN- patienter. Som nämnts tidigare, jämfört med placebo, nådde studien det primära effektmåttet för att minska proteinuri och visade att eGFR var stabilt vid 9 månader.

Den inlämnade informationen innehåller även kliniska data från NEFIGAN Fas 2-studien, som också nådde de primära och sekundära effektmåtten i NefIgArd-studien. Båda försöken visade att Nefecon i allmänhet tolererades väl, och resultaten av de två grupperna hade liknande säkerhet.