Vertex innovativa trippelterapi Trikafta behandlar framgångsrikt barn i åldern 6-11 i fas 3 i den globala studien!

Vertex Pharmaceuticals är världsledande inom behandling av cystisk fibros (CF). Nyligen meddelade företaget att en global fas III-studie som utvärderade trippelterapi Trikafta (elexakaftor / tezakaftor / ivakaftor och ivakaftor) för behandling av CF-barn i åldern 6-11 år har slutförts framgångsrikt. Enligt resultaten kommer företaget att lämna in en kompletterande ny läkemedelsansökan (sNDA) till amerikanska FDA under fjärde kvartalet 2020 och kommer därefter att lämna in ansökningar till andra tillsynsmyndigheter runt om i världen.

I oktober 2019 godkändes Trikafta av amerikanska FDA för behandling av CF-patienter med minst en F508del-mutation i cystisk fibros transmembran konduktansregulator (CFTR) -gen och ålder ≥12 år, specifikt: det finns 2 F508del-mutationer (F / F) patienter eller patienter med en F508del-mutation och en minimal funktionell mutation (F / MF). F508del-mutationen är den vanligaste mutationen som orsakar CF. Före detta har FDA beviljat Trikafta kvalificering av prioriterad granskning, snabbkvalificering och genombrott för läkemedelskvalificering (BTD).

Dr. Carmen Bozic, Chief Medical Officer för Vertex och Executive Vice President för Global Drug Development and Medical Affairs, sa:" Vårt mål är att utöka behandlingskvalifikationerna till alla patienter som kan dra nytta av detta transformativa läkemedel, bland barn i åldern 6 -11 år. De positiva resultaten som uppnås i fas 3-studien gör att vi kan ta detta mål ett steg längre. Vi ser fram emot att skicka in en sNDA under de kommande månaderna och ta med Trikafta till yngre CF-patienter"

Tillkännagivandet är en 24-veckors öppen global fas 3-studie utförd på 66 CF-barn i åldern 6-11 år för att utvärdera Trikaftas effekt och säkerhet. Hos patienterna som deltog i studien finns två F508del-mutationer, eller en F508del-mutation och en minimal funktionell mutation (F / MF) i CFTR-genen. De viktigaste slutpunkterna i studien är säkerhet och tolerans.

Resultaten visade att Trikafta generellt tolererades väl efter 24 veckors behandling, och säkerhetsdata överensstämde med de data som observerades i föregående fas 3-studie. Dessutom observerades kliniskt signifikanta förbättringar under 24 veckors behandling i flera sekundära effektmått, inklusive: förutsagd procentuell förändring i tvungen expirationsvolym per sekund (ppFEV1), svettklorid och frågeformulär för cystisk fibrosversion (CFQ-R) andningsdomänpoäng, kroppsmassindex (BMI) och andra mätindikatorer.

Studien visade att nytta-riskprofilen för Trikafta hos CF-barn 6-11 år liknar nytta-riskprofilen för fas 3-studien som stöder godkännandet av läkemedlet för CF-patienter 12 år och äldre.

Cystisk fibros (CF) är en sällsynt, livsförkortande genetisk sjukdom som drabbar cirka 75 000 människor världen över. CF är en progressiv sjukdom med flera system som drabbar lungor, lever, mag-tarmkanalen, bihålor, svettkörtlar, bukspottkörteln och reproduktionskanalen. CF orsakas av vissa mutationer i CFTR-genen som orsakar defekter eller deletioner av CFTR-proteinfunktion. Barn måste ärva två defekta CFTR-gener (en för varje förälder) för att utveckla CF.

Även om det finns många olika typer av CFTR-mutationer som kan orsaka sjukdom, har de flesta CF-patienter minst en F508del-mutation. Dessa mutationer kan bestämmas genom genetisk testning eller genotypning. CFTR-proteinet reglerar vanligtvis jontransport i cellmembranet, och genmutationer kan orsaka förstörelse eller förlust av proteinproduktens funktion. När jontransporten i cellmembranet avbryts kommer viskositeten hos slembeläggningen på vissa organ att tjockna. Ett av huvudfunktionerna i sjukdomen är ackumulering av tjockt slem i luftvägarna, vilket leder till andningssvårigheter, kroniska återkommande lunginfektioner och progressiv lungskada, som så småningom leder till döden. Medianåldern för CF-patienter är i början av 30-talet.

Hittills har Vertex listat fyra CF-läkemedel: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor och ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor och ivacaftor), de tre första läkemedlen kan behandlas där är cirka 40 000 patienter över hela världen, vilket står för cirka 50% av alla CF-patienter. Den nyligen godkända trippelterapin Trikafta kan utöka behandlingsområdet till 90% av CF-patienter över hela världen.

I juni i år släppte läkemedelsmarknadsundersökningsbyrån EvaluatePhamra en rapport som förutspådde att Trikafta kommer att bli ett av världens' s bästsäljande TOP10-läkemedel 2026, med en försäljning på 8,739 miljarder US dollar och en sammansatt årlig tillväxt 54,3% under 2019-2026. .