VISEN Pharmaceuticals tillkännager godkännande av TransCon C-typ Natriuretic Peptide Phase II China Clinical Trial Application

7 januari 2021, Shanghai, Kina / VISEN Pharmaceuticals, som fokuserar på behandling av endokrina sjukdomar, meddelade idag att de har lämnat TransCon CNP (TransCon C-typ) för injektion till National Medical Products Administration (NMPA) i Kina . Natriuretisk peptid) för fas II-ansökan om ny klinisk prövning för akondroplasi (ACH) -patienter har godkänts. Den kliniska prövningen ACcomplisH China kommer snart att lanseras i Kina och den kommer att uppnå ett partnerskap med ACcomplisH (en TransCon C-typ som utvecklas av Ascendis Pharma). (Fas II globala kliniska prövningar av natriuretiska peptider) synkroniseras globalt. TransCon CNP tillhandahåller kontinuerligt aktivt CNP för att hämma den överaktiverade signalvägen för fibroblasttillväxtfaktor 3 (FGFR3). Det administreras en gång i veckan och frigörs långsamt. Den är utformad för att hjälpa barn med ACH att återuppbygga balansen mellan bentillväxt och samtidigt förbättra och förhindra ACH-komplikationer. TransCon CNP har fått särläkemedelsbeteckning från US Food and Drug Administration och Europeiska kommissionen.

Patienter med achondroplasi möter flera dilemman och måste lösas

Kondroplasi är den vanligaste asymmetriska kortväxten. Det orsakas av en autosomal dominerande aktiverande mutation i fibroblasttillväxtfaktorreceptor 3 (FGFR3) -genen, vilket leder till effekterna av FGFR3- och CNP-signalvägarna. Obalans är en autosomal dominerande genetisk sjukdom. Cirka 80% av patienterna har normala föräldrar och sjukdomen orsakas av en patogen genmutation hos det nyfödda [1]. Enligt för närvarande kända data är förekomsten av ACH vid levande födda 1: 25 000 [2], vilket påverkar cirka 250 000 människor världen över [3]. Patienter har vanligtvis korta lemmar, stora huvuden och karakteristiska ansiktsdrag med framträdande panna och mitt ansikte. Hypotoni i spädbarn är en typisk manifestation. Vid vuxen ålder är höjden bara cirka 1,3 meter [4]. Dessutom kan ACH också orsaka en rad allvarliga komplikationer, inklusive minskning av foramen magnum, sömnapné och kroniska öroninfektioner, vilket ökar risken för dödsfall och dålig livskvalitet.

För de flesta ACH-patienter kan diagnos göras genom specifika kliniska resultat och avbildningsresultat. För vissa patienter med oklar diagnos eller atypiska manifestationer kan diagnosen bekräftas genom detektion av FGFR3 heterozygota genmutationer. När det gäller behandling finns det för närvarande inga särskilt effektiva läkemedel som är godkända för behandling av ACH2 på den globala marknaden. På grund av avsaknaden av grundläggande behandlingsmetoder, för att förhindra och kontrollera olika komorbiditeter, kan patienter behöva bära höga medicinska kostnader, vilket medför en stor börda för individer, familjer och socialförsäkringssystemet. Eftersom patienter har svårt att leva av sig själva, utbildning och anställningsvårigheter, låga inkomster och andra faktorer är det svårt för dem att integreras i samhället, vilket ytterligare ökar livsbördan, vilket i sin tur leder till brist på familjearbete och ökningen av socialförsäkringsutgifterna. Därför finns det ett akut behov av att påskynda forskningen och utvecklingen av nya läkemedel för att orsaka sjukdomen för att minska bördan för patienter, familjer och samhället.

TransCon CNP fas II klinisk forskning synkroniseras globalt, vilket påskyndar utvecklingsprocessen

Enligt prekliniska och kliniska data kan CNP-vägen främja tillväxt. Ökad CNP kan kompensera effekterna av FGFR3-mutationer och därigenom främja bentillväxt. Halveringstiden för naturlig CNP hos människor är dock kort, bara 2-3 minuter [5], vilket kräver kontinuerlig intravenös infusion, vilket gör det svårt att applicera kliniskt.

För närvarande är TransCon CNP den enda långverkande CNP i världen som befinner sig i ett kliniskt eller kommersiellt stadium med den patenterade tekniken "Transient Conjugation" och dess halveringstid kan nå 120 timmar [6]. Djurförsöksresultat visar att TransCon CNP kan förbättra bentillväxten hos achondroplasia modellmöss och förhindra för tidig stängning av foramen magnum brosk [7]. Fas I globala kliniska studieresultat utförda av Ascendis Pharma bevisade farmakokinetiken och kardiovaskulär säkerhet i prekliniska studier, och det tolererades väl. Inga allvarliga biverkningar eller förekomst av anti-CNP-antikroppar rapporterades [8].

GG quot; Vår ACcomplisH China-studie som godkändes i Kina den här gången är en viktig del av den globala kliniska utvecklingsplanen. Efter att ha demonstrerat och upprepade gånger kommunicerat dess rationalitet och säkerhet har vi fått det nya godkännandet för klinisk prövning av läkemedel. Detta kommer att vara en viktig del av utvecklingen av brosk. För att utvärdera säkerheten och effekten av TransCon CNP subkutan administrering en gång i veckan hos patienter med ofullständighet, en multicenter, randomiserad, kontrollerad, fas II klinisk studie." Dr Jun Yang, Chief Medical Officer för VISEN Pharmaceuticals, sa:" Huvudsyftet med forskningen är att utvärdera behandlingen. Säkerhet och dess inverkan på den 12-månaders årliga tillväxttakten. Vi kommer att påskynda utvecklingen av global forskning och utveckling samtidigt som vi säkerställer patientsäkerheten och kvaliteten på försöken."

VISEN Pharmaceuticals har åtagit sig att" patientens första" och främjar den globala R& D-processen med kinesiska kliniska data

Under de senaste åren har mitt land lagt stor vikt vid hanteringen av sällsynta sjukdomar och antagit en rad åtgärder för att främja utvecklingen av förebyggande och behandling av sällsynta sjukdomar. Artikel 60 i kapitel V i grundläggande medicinsk hygien- och hälsofrämjande lag som utfärdades 2020 föreskriver tydligt att landet ska upprätta och förbättra ett kliniskt efterfrågeställt läkemedelsgransknings- och godkännandesystem och stödja akut nödvändiga läkemedel i klinisk praxis och förebyggande och behandling av sällsynta sjukdomar och större sjukdomar. Forskning och produktion av läkemedel för sjukdomar och andra läkemedel tillgodoser behoven av sjukdomsförebyggande och behandling.

GG quot; Tack vare regeringens stöd och många partners oupphörliga ansträngningar har denna TransCon CNP uppnått en klinisk fas II-studie i Kina synkront med världen. Detta kommer att hjälpa fler kinesiska ACH-patienter att få potential för patogenes första gången. Effektiv behandling. Dessutom kommer Kinas kliniska data att fungera som ett viktigt stöd för att påskynda den globala R& D-processen för detta innovativa läkemedel och därigenom hjälpa ACH-patienter runt om i världen. ” VISEN Pharmaceuticals CEO Lu Anbang påpekade: ”VISEN följer målet för' patientens första'. I framtiden kommer vi att fortsätta att aktivt arbeta med partners för att gemensamt öka samhället&# 39: s uppmärksamhet på ACH-patienter i Kina, påskynda förbättringen av status quo för ACH-diagnos och behandling i Kina och hjälpa till att tidigt förverkliga' Healthy China 2030'!"

Om VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals har åtagit sig att bli expert inom området endokrina behandlingar och introducera världens ledande behandlingsmetoder och läkemedel i Kina i hopp om att göra det möjligt för fler kinesiska patienter att dra nytta av världens avancerade&# 39. och pålitliga behandlingsplaner tidigare.

VISEN Pharmaceuticals grundades 2018 av en gemensam investerare ledd av Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) och Vivo Capital. Sofinnova Ventures deltog i den första investeringsrundan. VISEN Pharmaceuticals Ascendis är uteslutande auktoriserat att utveckla och marknadsföra sina lösningar för endokrin terapi i Storkina och har rätt att täcka fastlands Kina, Hong Kong, Macau och Taiwan.

Om TransConTM-teknik

TransCon hänvisar till" tillfällig anslutning" (Transient Conjugation). TransCon-teknikplattformen utvecklar nya behandlingsplaner genom innovativ teknik för att potentiellt optimera behandlingseffekterna inklusive effektivitet, säkerhet och doseringsfrekvens.

TransCon-molekylen består av tre delar: det omodifierade prototypläkemedlet, den inerta bärarmolekylen som skyddar prototypläkemedlet och anslutningsstrukturen som tillfälligt förbinder de två. När de tre delarna kombineras kan bärarmolekylen inaktivera prototypdroget och inte rensas av kroppen. När det injiceras i människokroppen, under fysiologiska förhållanden med pH och kroppstemperatur, kommer det aktiva, omodifierade prototypläkemedlet att frisättas på ett kontrollerat sätt. Eftersom prototypläkemedlet är omodifierat kan dess ursprungliga farmakologiska mekanism bibehållas. TransCon-teknik kan tillämpas i stor utsträckning på proteiner, peptider eller små molekyler inom olika terapeutiska områden och kan appliceras systemiskt eller lokalt.

Framåtblickande uttalande

Detta pressmeddelande innehåller framtidsinriktade uttalanden om den framtida utvecklingen av TransCon CNP&# 39: s kliniska forskning, som involverar förväntade resultat med risker och osäkerhetsfaktorer. Detta uttalande är baserat på VISEN Pharmaceuticals' antaganden och uppskattningar och är föremål för risker och osäkerhetsfaktorer. All information i detta pressmeddelande är endast från och med dagen för detta pressmeddelande. VISEN Pharmaceuticals förklarar härmed att när ny information, framtida händelser eller andra omständigheter uppstår har företaget ingen skyldighet att offentligt uppdatera eller revidera framtidsinriktade uttalanden i detta pressmeddelande på grund av ovanstående skäl.