Vutrisiran granskas i USA

Branschledande RNAi-terapiföretaget Alnylam meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har accepterat en ny läkemedelsansökan (NDA) för vutrisiran, en RNAi-terapi under utveckling som injiceras subkutant var tredje månad för behandling av vuxna ärftligt transthyretin amyloidos-polyneuropati (hATTR-PN). FDA har angett måldatumet för receptbelagda läkemedelsavgifter (PDUFA) som den 14 april 2022. FDA uppgav att det för närvarande inte har några planer på att sammankalla ett rådgivande kommittémöte som en del av NDA -granskningen.

Vutrisiran har beviljats ​​Orphan Drug Designation (ODD) för behandling av ATTR-amyloidos i USA och Europeiska unionen och Fast Track Designation (FTD) för behandling av hATTR-PN i USA. Enligt resultaten från HELIOS-A-studien planerar Alnylam också att skicka in ansökningsdokument för vutrisiran till Europeiska unionen, Brasilien och Japan år 2021.

Rena Denoncourt, vice ordförande i Alnylam och chef för TTR-franchisen, sade:" Vi är mycket glada över att FDA har accepterat NDA för vutrisiran, som är baserat på resultaten av 9-månadersstudien av HELIOS-A . Om det godkänns kommer det att vara en produkt var tredje månad. En ny behandling som ges en gång subkutant har vutrisiran potential att vända polyneuropati -manifestationerna av sjukdomen."

Vutrisiran är en subkutan RNAi-terapi under utveckling för behandling av ATTR-amyloidos, inklusive ärftlig (hATTR) och vildtyp (wtATTR) amyloidos. Vutrisiran kan rikta in och tysta specifikt messenger-RNA och blockera det innan vildtyp- och mutant transthyretin (TTR) proteiner produceras. Vutrisiran injiceras subkutant varje kvartal (3 månader), vilket kan bidra till att minska avsättningen av TTR -amyloid i vävnaderna, främja avlägsnande av TTR -amyloid som deponeras i vävnaderna och eventuellt återställa funktionen hos dessa vävnader. vutrisiran använder Alnylam&s Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GalNAc-konjugerad leveransplattform, som syftar till att förbättra styrkan och hög metabolisk stabilitet, vilket möjliggör sällsynta subkutana injektioner.

Ärftlig transthyretin (hATTR) amyloidos är en ärftlig degenerativ och dödlig sjukdom som orsakas av mutationer i TTR -genen. TTR -proteinet produceras huvudsakligen i levern och är normalt bärare av vitamin A. Mutationer i TTR -genen kan orsaka onormal ackumulering av amyloid och skada kroppsorgan och vävnader, såsom perifera nerver och hjärta, vilket leder till perifer sensorisk motorisk neuropati , autonom neuropati och/eller kardiomyopati och andra sjukdomsmanifestationer som är svåra att behandla. hATTR -amyloidos representerar ett viktigt otillfredsställt medicinskt behov, med hög sjuklighet och dödlighet, med cirka 50 000 patienter världen över. Medianöverlevnadstiden efter diagnosen är 4,7 år och patienter med kardiomyopati har en kortare överlevnadstid (median 3,4 år).

Alnylam har lanserat ett läkemedel, Onpattro (patisiran), för behandling av hATTR-PN. Läkemedlet godkändes av amerikanska FDA i augusti 2018 och blev det första RNAi -läkemedlet som godkänts för marknadsföring sedan RNAi -fenomenet upptäcktes för 20 år sedan. Den är lämplig för behandling av hATTR-PN vuxna patienter.

Onpattro är ett RNAi -läkemedel som injiceras intravenöst och administreras var tredje vecka. Läkemedlet är utformat för att rikta in och tysta specifikt messenger -RNA (mRNA) och blockera produktionen av TTR -protein, vilket kan bidra till att minska avsättningen och främja clearance av TTR -amyloid i perifera vävnader och återställa funktionen hos dessa vävnader.