Jazzonkologi -läkemedlet Rylaze är godkänt av FDA för behandling av ALL och LBL

För några dagar sedan godkändes Rylaze, ett onkologiskt läkemedel från Jazz Pharmaceuticals, av amerikanska FDA för behandling av pediatriska patienter 1 månad och äldre som är allergiska mot E. coli-härledd asparaginas och som har utvecklat akut lymfoblastisk leukemi (ALL) eller lymfoblastisk lymf. För vuxna patienter med tumörer (LBL) är läkemedlet godkänt som en komponent i en kemoterapibehandling med flera läkemedel.

Cirka 5 700 patienter utvecklar ALLT i USA varje år, och ungefär hälften av dem är barn. Det uppskattas att 20% av patienterna är allergiska mot standard E. coli-härledd asparaginas, och klinisk behandling kräver substitut som kan tolereras av kroppen av denna typ av patient. Enligt FDA har det saknats alternativa terapier i världen i många år. Jazz Pharmaceuticals är det första läkemedlet som godkänts av byrån. Läkemedlet kan användas till patienter med överkänslighet mot E. coli-härledd asparaginas, vilket är en akut lymfoid En integrerad del av kemoterapiregimen för cellulär leukemi (ALL). Rylaze ger ett meningsfullt val för dessa patienter.

Rylaze godkändes baserat på partiella data från fas II -studien av fas II/III -studien, som utvärderade olika doseringsregimer av läkemedlet. Fas II -studien studerar intramuskulär administration (IM), och fas III -delen kommer att utvärdera effekten av intravenös läkemedelsadministration. FDA' s Oncology Center of Excellence uppgav i ett pressmeddelande," Detta godkännande kan utgöra en nyckelkomponent i potentiellt botande behandlingar för barn och vuxna patienter med denna typ av leukemi, vilket ger alternativa lösningar från hållbara källor."

Läkemedlet utsågs av FDA som ett läkemedel för sällsynt sjukdom för behandling av ALL/LBL i juni 2021. Efter att läkemedlet' s BLA godkändes gick läkemedlet med i Real-Time Oncology Review (RTOR) -programmet för granskning, som är ett initiativ från FDA Oncology Center of Excellence för att ge patienterna säkra och effektiva cancerbehandlingar. Enligt Jazz Pharmaceuticals är läkemedlet den enda rekombinanta erwinia -asparaginasbehandlingsprodukten som kan bibehålla kliniskt signifikanta nivåer av asparaginasaktivitet under hela behandlingsperioden. Företaget räknar med att denna nya behandling kommer att finnas tillgänglig i mitten av juli.

Läkemedlet utvärderades i en studie med 102 patienter som var allergiska eller tyst inaktiverade för E. coli-härledt asparaginas. Testets huvudindikator är om patienten har nått och bibehållit en viss nivå av asparaginasaktivitet. Studien fann att efter att den rekommenderade dosen 25 mg/m² injicerats intramuskulärt var 48: e timme, uppnåddes målnivån för asparaginasaktivitet hos 94% av patienterna.

De vanligaste biverkningarna av läkemedlet inkluderar överkänslighet, bukspottskörtel toxicitet, trombos, blödning och levertoxicitet. En retrospektiv analys av data från Pediatric Oncology Group på mer än 8000 patienter fann att oavsett om dessa patienter är högrisk- eller standardrisk, långsamma tidiga svarare, på grund av den läkemedelsrelaterade toxiciteten, överlevnadsresultaten för patienter som slutligen inte gjorde det få ett komplett behandlingsförlopp Signifikant minskning inträffade.

Efter godkännande sa Jazz att det kommer att fortsätta att samarbeta med FDA och kommer att lämna ytterligare data för hela patientgruppen för att utvärdera Rylaze intramuskulär administration och andra administrativa åtgärder.