AbbVox Botox (Botox) går in i USA för granskning: Behandla barn 5-17 år gammal!

AbbVie meddelade nyligen att USA Food and Drug Administration (FDA) har accepterat en kompletterande biologisk produkt licens ansökan (sBLA) som lämnats in av den, som syftar till att utöka receptbelagda information om Botox (gemensamt namn: onabotulinumtoxinA). För pediatriska patienter (5-17 år) med otillräckligt svar, intolerans eller ovillig att fortsätta antikolinerga läkemedel av någon anledning, behandling och en inneboende nervsystemet sjukdom (såsom ryggmärgsbråck, ryggmärgsskada) ) Relaterade symtom och tecken på detrusor (urinblåsan muskel) överaktivitet.

BOTOX är den första och enda neurotoxin som godkänts för vuxna patienter att behandla urinläckage (inkontinens) orsakad av överaktiv blåsa orsakad av neurologiska sjukdomar. Läkemedlet är särskilt lämpligt för: efter att ha provat antikolinerga läkemedel Det finns fortfarande vuxna patienter med urinläckage eller intolerans av biverkningar. BOTOX blockerar selektivt frisättningen av signalsubstansen acetylkolin vid neuromuskulär korsningen genom att tillfälligt blockera överföringen av nervimpulser till muskeln (i denna indikation, urinblåsan muskel), tillfälligt minska muskelkontraktion.

SBLA syftar till att utöka den tillämpliga populationen av BOTOX® för barn i åldern 5-17. SBLA baserades på data från en randomiserad, dubbelblind fas III-studie och en långvarig utökad studie som utvärderar säkerhet och effekt av Botox hos mer än 100 barn med neurogen detrusor överaktivitet. SBLA kommer att ses över genom en standard 10-månaders översyn cykel. Måldatumet för metoden för användaravgifter för receptbelagda läkemedel (PDUFA) är första kvartalet 2021.

Neurogen detrusor överaktivitet (Bildkälla: epainassist.com)

AbbVie Botox och Neurotoxin Chief Scientific Officer och Senior Vice President Mitchell F. Brin, 1D, sade: "FDA: s godkännande av denna ansökan understryker vårt fortsatta engagemang för att fullfölja den fulla potentialen av BOTOX® att tjäna en mängd olika sjukdomar och patienter med kliniska behov. För närvarande har barn med neurogen detrusor överaktivitet mycket begränsade behandlingsalternativ efter misslyckande av antikolinerga terapi och före operation. Om det godkänns, BOTOX® kommer Det är den första neurotoxin terapi godkänd för behandling av barn med neurogen detrusor överaktivitet som svar på antikolinerga läkemedel."

Paul F. Austin, MD, chef för Institutionen för pediatrisk urologi, Texas Children's Hospital, och professor i urologi vid Baylor College of Medicine, sade: "Med tiden, många barn med inre neurologiska sjukdomar kommer att utveckla urinblåsa och njurskador. Det är mycket viktigt. Nuvarande behandlingsalternativ inkluderar vanligtvis antikolinerga läkemedel. Förutom kirurgi, långvarig användning måste noga övervägas. BOTOX® behandling av pediatriska patienter med neurogen detrusor överaktivitet visar lovande kliniska resultat. Kommer att möta otillfredsställd och pågående medicinska behov bland barn och ungdomar."

Överdriven neurogen detrusor muskelaktivitet beror på oförmåga ryggmärgen och urinblåsan att kommunicera effektivt. Som ett resultat, urinblåsan muskler (detrusor muskler) kontrakt ofrivilligt, öka trycket i urinblåsan och minska volymen av urinblåsan, vilket resulterar i täta och oavsiktliga läckage av urin. Om rena intermittentkateterisering och antikolinerga läkemedel inte behandlas tillräckligt, kan detta tillstånd kräva utökad cystoplasty (ett omfattande kirurgiskt ingrepp för att förstora blåsan med hjälp av patientens tarm) för att förhindra njurskador.

Det finns många orsaker till överdriven neurogen detrusor muskelaktivitet hos barn, såsom tvärgående myelit, ryggmärgsskada, och ryggmärgsbråck. Bland dem är ryggmärgsbråck den vanligaste orsaken, som påverkar 1.500 till 2.000 av de mer än 4 miljoner barn i USA varje år. Mer än 90% av patienterna med ryggmärgsbråck har urinsymtom.

Botox är utvecklat av Aierjian (förvärvad av AbbVie). Den viktigaste komponenten i läkemedlet är mycket renat botulinumtoxin typ A, som är en nervledning blockerare som används för att behandla överdriven aktiva muskler. Botox godkändes första gången 1989 för behandling av ansiktsspasmer och skelning. Det godkändes för livmoderhalscancer dystoni år 2000. Senare var det ytterligare utvidgas till området skönhet, inklusive skrynkla minskning, ansikte gallring, eliminering av ögonbryn linjer och kråkfötter. Under de senaste åren har Botox också godkänts för att behandla olika indikationer såsom övre delen spasm, kronisk migrän, neurologisk inkontinens, överaktiv blåsa, spasm, och svår underarm svettning (underarm hyperhidros).

I USA, från och med nu, Botox har godkänts av FDA för 11 behandling indikationer. Under de senaste 30 åren, mer än 100 miljoner flaskor Botox® och Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) har sålts över hela världen, och mer än 3700 artiklar har publicerats i vetenskapliga och medicinska tidskrifter. Botox® neurotoxin är en av de mest studerade läkemedlen i världen.