Alnylams ytterligare RNAi-terapi får FDA: s snabbspårskvalifikation

Alnylam tillkännagav nyligen att det amerikanska FDA har beviljat vutrisiran fast-track-kvalifikation (FTD), en RNAi-terapiforskning för behandling av polyneuropati orsakad av ärftligt transthyretinprotein (hATTR) amyloidos hos vuxna.

FTD syftar till att påskynda utvecklingen och snabb översyn av läkemedel för allvarliga sjukdomar för att tillgodose allvarliga otillfredsställda medicinska behov inom viktiga områden. Att få FTD för forskningsläkemedel innebär att läkemedelsföretag kan interagera med FDA oftare under R 0010010 amp; D-fas. Efter att ha lämnat in en ansökan om marknadsföring är de berättigade till snabbare godkännande och prioriterad granskning om de uppfyller relevanta standarder. Dessutom är de också berättigade till rullande granskning.

Förutom att beviljas FTD har vutrisiran också beviljats ​​läkemedelsstatus för oralt läkemedel för behandling av ATTR-amyloidos i USA och Europeiska unionen. För närvarande genomför Alnylam två kliniska fas III-studier (HELIOS-A, HELIOS-B) för att utvärdera säkerheten och effektiviteten hos vutrisiran. Tillsammans utgör dessa studier ett omfattande kliniskt utvecklingsprojekt som syftar till att visa att vutrisiran har en omfattande inverkan på multisystemets manifestationer av sjukdomen och hela spektrumet av patienter med ATTR-amyloidos.

I HELIOS-A-studien tilldelades 164 patienter slumpmässigt att få vutrisiran eller Onpattro, i syfte att bevisa om vutrisiran är överlägsen Onpattro vid behandling av nervskador. I HELIOS-B-studien tilldelades 600 patienter med hATTR-amyloidos med kardiomyopati slumpmässigt att få vutrisiran eller placebo för att bedöma effekterna av vutrisiran på dödlighet av alla orsaker och sjukhusvistelser i samband med hjärt-kärlsjukdomar. Data från dessa två studier förväntas erhållas i början av 2021.

Vutrisiran är en forskningsbaserad, subkutan injektion av RNAi-terapi för behandling av ATTR-amyloidos, inklusive ärftlig och vild typ amyloidos. Läkemedlet är utformat för att rikta in och tystnad specifikt messenger-RNA och blockera det innan vildtyp och mutant transthyretin (TTR) -proteiner produceras. Vutrisiran injiceras subkutant varje kvartal, vilket hjälper till att minska avsättningen av TTR-amyloid i vävnader, främja deras borttagning och återställa funktionen hos dessa vävnader. Vutrisiran använde Alnylam 0010010 # 39; s nästa generations leveransplattform - Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc konjugat leveransplattform utveckling. Om det godkänns kommer det att stärka Alnylam 0010010 # 39; s ledande position på hATTR-marknaden för amyloidosbehandling.

Alnylam är ledande inom utvecklingen av RNAi-terapier. Dess första produkt, Onpattro (patisiran), godkändes av FDA i augusti 2018 och blev det första RNAi-läkemedlet som godkändes för marknadsföring under 20 åren sedan RNAi-fenomenet upptäcktes. I november 2019 godkändes företaget 0010010 # 39; s andra läkemedel, Givlaari (givosiran) av FDA för användning hos vuxna patienter med akut leverporfyri (AHP) och blev det andra RNAi-läkemedlet i världen.

För närvarande har Alnylam två andra RNAi-terapier som granskas av tillsynsmyndigheter, och båda förväntas bli godkända för notering i år. En av dem är lumasiran, som används för att behandla primär hyperoxaluri typ 1 (PH 1); den andra är inclisiran, som används för att behandla hyperkolesterolemi. Dessutom finns det 6 RNAi-behandlingar i företaget 00 1 00 1 0 # 39; s pipeline som är i sen klinisk utveckling.

Innan detta tecknade TMC och Alnylam ett licens- och samarbetsavtal för att få inclisirans globala utvecklings- och kommersialiseringsrättigheter. I november 2019 förvärvade Novartis TMC för 9 US dollar. 7 miljarder och inkluderade inclisiran. Baserat på avtalet är Alnylam berättigad att erhålla inclisiran-nivåierade royalties på upp till 20% av den globala försäljningen från Novartis.

För närvarande finns det två kolesterolsenkande läkemedel som är inriktade på PCSK 9 på marknaden, men de måste administreras var 2 veckor eller varje månad. Inclisiran administreras en gång var 6 månad och endast två gånger per år, vilket är mycket fördelaktigt vad gäller behandlingsgemenskapen. EvaluatePharma, ett läkemedelsföretag för marknadsundersökningar, förutspår att den årliga försäljningstoppen för inclisiran kommer att uppgå till 2 US $ 6 miljarder dollar efter noteringen. Innan Inclisiran 0010010 # 39; s patent löper ut i 2 035 kunde Alnylam erhålla royalties från Novartis på totalt mer än $ 2. 2 miljarder.

Det är värt att nämna att bara två dagar sedan nådde Blackstone Group och Alnylam ett strategiskt partnerskap. I detta samarbete kommer Blackstone att tillhandahålla 2 miljarder dollar i finansiering för att hjälpa Alnylam att främja teknisk innovation och påskynda kommersialiseringsprocessen. Alnylam uppgav att samarbetet kommer att hjälpa Alnylam 0010010 quot; uppnå ekonomisk hållbarhet utan att återfinansiera. 0010010 quot;