Den kliniska nyckelstudien av det första icke-dopamin D 2 receptorbindande läkemedlet SEP-363856 var framgångsrikt!

Sunovion Pharma, ett amerikanskt dotterbolag till Japan 0010010 # 39; s Sumitomo Pharmaceuticals (Sunovion) ​​tillkännagav nyligen resultaten från en 4-veckors nyckelstudie SEP361-20 1 som utvärderade TAAR { {4}} agonist SEP-363856 i behandlingen av schizofreni, som har publicerats i New England Journal of Medicine (NEJM). Artikelens titel är: Ett icke-D2-receptorbindande läkemedel för behandling av schizofreni.

Studieresultaten visade att behandlingsgruppen SEP-363856 visade en signifikant förbättring av den totala poängen för den positiva och negativa symptomskalan (PANSS) jämfört med placebogruppen. I denna studie var effekterna av SEP-363856 behandlingsgrupp och placebogrupp på extrapyramidala symtom, kroppsvikt och andra metaboliska parametrar (blodlipid, glykat hemoglobin, prolaktin, etc.) liknande.

SEP-363856 är en TAAR 1 agonist, som har beviljats ​​en genombrott läkemedelskvalifikation (BTD) för behandling av schizofreni av US FDA. Läkemedlet har potential att bli den första nya typen av behandling för schizofreni utan kombinationen av dopamin D 2 receptorer. Antipsykotiska läkemedel.

Publicerad i NEJM är en 4-veckors, slumpmässig, dubbelblind, parallell grupp, placebokontrollerad, flexibel dos, multicentrestudie utförd på vuxna patienter med akuta episoder av schizofreni, utvärdering av effektiviteten och säkerheten för SEP-363856 Sex. I studien randomiserades patienter i ett 1: 1 -förhållande och fick SEP-363856 (50 mg eller 75 mg) eller placebo en gång dagligen för {{10} }Veckor. Den primära slutpunkten var förändringen i den totala poängen för skalan för positiva och negativa symtom (PANSS; intervall: 30 till 210 poäng; högre poäng indikerar allvarligare psykiatriska symtom) vid vecka 4 av behandling. Studien hade 8 sekundära slutpunkter, inklusive förändringar från utgångspunkten i poängen för klinisk total intryck-svårighetsgrad (CGI-S) och Concise Negative Symptoms Scale (BNSS). I studien tilldelades totalt 1 20 patienter till behandlingsgruppen SEP-363856 och 1 25 patienter tilldelades placebogruppen. Den genomsnittliga totala PANSS-poängen vid baslinjen för de två grupperna var 1 01. 4 och 99. 7.

Resultaten visade att under den fjärde behandlingsveckan, jämfört med placebogruppen, SEP-363856 en elastisk dos en gång dagligen (50 - 7 5 mg) av den totala poängen (--SSSS) av total positiv poäng (- 1 7. 2 vs -9. 7; p=0. 001) ​​har statistiskt och kliniskt signifikanta förbättringar. Jämfört med placebogruppen visade behandlingsgruppen SEP-363856 också en förbättring i den kliniska totala avtryck-allvarlighetsskalan (CGI-S) (p 001 001 0 l; 0. {{8} }). Dessutom gjordes förbättringar i alla större underskalor för PANSS (positiv, negativ och allmän psykopatologi) (p 001 001 0 lt; 0. 02). Biverkningar av behandling med SEP-363856 inkluderade dåsighet och gastrointestinala symtom. Under hela studien tolererades SEP-363856 väl, och de totala uttagshastigheterna för SEP-363856 och placebogrupperna var jämförbara. Förekomsten av extrapyramidala symtom och förändringar i blodlipid, glykerat hemoglobin och prolaktinnivåer var lika i båda grupperna.

John Krystal, MD, medförfattare till NEJM-artikeln och ordförande och co-chef för psykiatri vid Yale Clinical Research Center vid Yale University School of Medicine, sade: 0010010 quot; Dessa data representerar ett spännande steg framåt i schizofreni forskning. Targeting TAAR 1 är en ny verkningsmekanism för behandling av schizofreni representerar en modig och innovativ metod för behandling av schizofreni. Under de senaste 60 åren har antipsykotiska läkemedel i kombination med dopaminreceptorer varit standardterapin för behandling av schizofreni. Trots deras biverkningar stöder de viktigaste kliniska forskningsresultaten som släppts denna gång potentialen i SEP-363856 som en ny behandling för schizofreni, som har potential att orsaka schizofrenipatienter och deras familjer, schizofreni Folkhälsobördan har en betydande positiv inverkan. 0010010 quot;

Schizofreni (schizofreni) är en kronisk, svår och ofta allvarligt inaktiverande psykisk sjukdom som drabbar mer än 23 miljoner människor över hela världen. I USA finns det cirka 2. 4 miljoner vuxna patienter med schizofreni, vilket motsvarar en av 100 vuxna som lider av schizofreni. De kliniska manifestationerna av schizofreni är olika och dess egenskaper inkluderar positiva symtom (såsom hallucinationer, illusioner, oorganiserat tänkande), negativa symtom (som brist på känslor, socialt tillbakadragande, brist på spontanitet), kognitiv försämring (minne, uppmärksamhet) och planering, organisatoriska och beslutsfattande funktioner). Akuta episoder av schizofreni kännetecknas av psykotiska symtom, inklusive hallucinationer och illusioner, och kräver ofta sjukhusvistelse. Sjukdomen är kronisk och livslång, ofta åtföljd av depression och gradvis försämring av social funktion och kognitiv förmåga.

SEP-363856 är en ny spåramin-relaterad receptor {{2} (TAAR 1) agonist med serotonin 1 A (5-HT 1 A) agonistaktivitet och utvärderas för närvarande hos patienter med schizofreni. SEP-363856 binder inte till dopamin 2 (D 2) eller serotonin 2 A (5-HT 2 A) -receptorer, som tros mediera effekterna av för närvarande tillgängliga atypiska antipsykotiska läkemedel. För närvarande studeras SEP-363856 i det globala utvecklingsprojektet DIAMOND fas III för behandling av schizofreni och Sumitomo Pharmaceuticals överväger också andra indikationer för läkemedlet. I USA beviljade FDA SEP-363856 en genombrott läkemedelskvalifikation (BTD) för behandling av schizofreni i maj 2 0 1 9.

Dr. Kenneth Koblan, Chief Scientific Officer för Sunovion, sade: 0010010 quot; Dessa fynd publicerade i New England Journal of Medicine visar att SEP-363856 har potential att bli den första TAAR 1 agonisten till behandla schizofreni. För närvarande finns det mer än 23 miljoner människor över hela världen. För patienter med schizofreni kommer SEP-363856 som en innovativ metod att ge dessa patienter ett nytt behandlingsalternativ. Sumitomo Pharmaceutical har åtagit sig att utveckla nya behandlingsalternativ för dessa patienter och fortsätter att studera SEP-363856 för att ytterligare utvärdera dess kliniska effekt av schizofreni och andra neuropsykiatriska sjukdomar. 0010010 quot;

Som påpekades i NEJM-artikeln, i den 6-månaders öppna utvidgningsstudien, visade SEP-363856 kontinuerlig förbättring av effektivitetsindikatorer, inklusive total PANSS-poäng, CGI-S-poäng och kort negativa symtomskalor (BNSS) totalpoäng, och verkar vara säkert och tolerabelt. 0010010 nbsp;