Bayer Lampit (nifurtimox) har godkänts av amerikanska FDA för användning hos pediatriska patienter!

Bayer meddelade nyligen att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Lampit (nifurtimox) gjorde tabletter för pediatriska patienter (0 till 18 år gammal, väger ≥2,5 kg) för att behandla Trypanosoma cruzi (T. cruzi) orsakas av Chagas sjukdom (Chagas sjukdom).

Lampit är en ny, delbar, lätt dispergerbar tablett som kan separeras för hand vid poänglinjen. Tabletten antar en ny formel som lätt kan spridas i vatten, vilket är till hjälp för pediatriska patienter som kan ha svårt att svälja eller behöver en halv tablett. När det gäller medicinering kan Lampit justeras efter patientens vikt.

Enligt andelen patienter vars immunglobulin G (IgG) antikropp blir negativ eller den optiska densiteten minskar med minst 20% i två olika IgG antikroppstester mot Trypanosoma cruzi antigen, FDA har påskyndat godkännande av Lampit för denna indikation. Fortsatt godkännande för denna indikation kan bero på verifieringen och beskrivningen av kliniska fördelar i bekräftande prövningar.

Chagas sjukdom är en smittsam tropisk sjukdom som drabbar cirka 300.000 människor i USA. Denna sjukdom är endemisk i de flesta delar av Latinamerika, men i USA, denna sjukdom är allt orsakar hälsoproblem. Att godkänna ett läkemedel för pediatriska patienter är en viktig milstolpe.

Aleksandra Vlajnic, MD, Senior Vice President och chef för medicinska frågor, Bayer Americas, sade: "Chagas sjukdom kan uppstå i alla åldrar, och tidig upptäckt och behandling är viktiga. Vikten av att behandla barn är en viktig orsak till Bayers samarbete med hälsovårdsmyndigheterna. Målet är att öka chansen att få Lampit som ett sätt att behandla Chagas sjukdom."

FDA:s godkännande av Lampit baseras på resultaten från fas III CHICO-studien (NCT02625974). Detta är den första delen av den största kliniska behandling fas III-projektet som någonsin genomförts hos barn med Chagas sjukdom, och resultaten bekräftade Lampit (lätt att dela, lätt att skingra, ny formel nifurtimox gjorde tabletter) för behandling av pediatriska patienter med Chagas sjukdom Säkerheten och effektiviteten. CHICO är en prospektiv, randomiserad, dubbelblind, historiskt kontrollerad fas III-studie, utförd i 25 forskningscentra i Argentina, Bolivia och Colombia från 2016 till 2018. Totalt 330 fall av T. cruzi infektion med serologisk evidens rekryterades Barn utan kardiovaskulära och/eller gastrointestinala symtom relaterade till Chagas sjukdom, utvärderades effekten, säkerhet och farmakokinetik. I studien tilldelades patienterna slumpmässigt med förhållandet 2:1, fick 60 dagar (n=219) eller 30 dagar (n=111) Lampitbehandlingsplan, och följdes upp under ett år efter behandlingen.

Resultaten visade att 60-dagars Lampit-regimen var bättre än den historiska placebokontrollen vad gäller det serologiska svaret efter en ettårsuppföljning efter behandlingens, och nådde det primära effektmåttet i studien. I hela studiepopulationen var 60-dagarsregimen överlägsen 30-dagarsregimen (icke godkänd doseringsregim) vad gäller serologiskt svar. I studien visade Lampits viktjusterade dosbehandling god säkerhet. Studien kommer att fortsätta med den andra delen (Lampit-SECURE), där patienterna kommer att följas upp under en period av 3 år för att bekräfta effekt och säkerhet.

Dr Jaime Altcheh, den samordnande forskaren i CHICO studien och chefen för parasitologi och Chagas disease Department of ricardo Gutierrez Children's Hospital i Buenos Aires, Argentina, sade: "I själva verket, ju yngre patienten, desto större chans till återhämtning. Ja. Med den nya pediatriska formeln kan vi behandla nyfödda och spädbarn mer exakt. Denna nya formel tablett kan delas lätt och löser sig mycket snabbt i vatten. Detta är särskilt viktigt eftersom dessa mycket små barn Det går inte att svälja fasta piller, men måste behandlas med medicinering tre gånger om dagen inom 60 dagar. Den nya formeln nifurtimox är ett stort steg mot målet att behandla alla infekterade barn. Tidig behandling efter infektion är mycket viktigt att förhindra manifestationerna av vuxna sjukdomar I CHICO studien visade Lampit god antiprotozoal aktivitet hos pediatriska patienter i åldern 0-17 år."

Målet med att kontrollera Chagas sjukdom är att eliminera överföring, kontrollera vektorn, behandla flickor och kvinnor i fertil ålder (för att undvika transplacental överföring), och testa blod före transfusion. Dessutom är dess syfte att tillåta smittade personer att få medicinskt skydd i alla stadier av sjukdomen.

Behandlingen av Chagas sjukdom är baserad på endast två nitro heterocykliska föreningar, nifurtimox och bensnidazol. Hittills är nifurtimox endast tillgänglig som en 120 mg tablett, vilket är svårt att administrera, särskilt till små barn. Bayer har nu utvecklat en 30 mg tablett. Båda dessa tabletter är nu snabb-spridning formler, som lätt kan delas. De kan också snabbt lösas upp i vatten för att bilda en slurry för patienter som har svårt att svälja tabletter. Den nya formeln har framgångsrikt använts i CHICO-studien, vilket förbättrar noggrannheten, säkerheten och behandlingsefterlevnaden för barn i alla åldersgrupper.

Den nyligen formulerade nifurtimox kommer att förbättra administrationen av nyfödda, spädbarn och barn, som är den mest utsatta gruppen av patienter som lider av Chagas sjukdom, och kommer att ge ett betydande bidrag till kontrollen av sjukdomen.

Trypanosoma cruzi (föreställa källan: WHO)

Chagas sjukdom orsakas av trypanosoma cruzi. Den viktigaste överföringsvektorn är blodsugande buggar. Det upptäcktes av Dr Chagas 1908, så det kallas också Chagas sjukdom. Främst förhärskande i Central-och Sydamerika, så det kallas också Chagas sjukdom. Trypanosoma cruzi lever i blodet och olika vävnadsceller hos människor och däggdjur. Det finns två former av pyramidalis och amastigotes i hans livshistoria. Den conemastigotes invaderar humant blod genom hud sårinfektion. Sjukdomen kan också smittas genom bröstmjölk, moderkakan, blodtransfusion, eller intag av mat som förorenats av infektiös triatomin avföring. Det uppskattas att det finns 20 miljoner smittade människor i Central- och Sydamerika.

De flesta infektioner är asymtomatiska. Symptomatiska fall visar endast milda influensaliknande symtom, som uppträder direkt efter infektion. Om 2 månader senare, Chagas sjukdom in i ett kroniskt stadium som varade i många år, orsakar allvarliga organskador och så småningom plötslig hjärtdöd. Utbildning, tidig diagnos och behandling är nycklarna till att förebygga Chagas sjukdom.

För närvarande, på grund av otillräcklig sjukdomsmedvetenhet och begränsad tillgång till behandling, får mindre än 1% av patienterna infekterade med Chagas sjukdom behandling. Bayer har åtagit sig att utöka förvärvet och användningen av nifurtimox genom nya registreringsansökningar och ge nya preparat i länder med stora sjukdomsbördor.