C3 Targeting Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) kommer att ansöka om notering 2022!

Apellis Pharma är ledande inom utvecklingen av C3-riktade terapier, dedikerade till utvecklingen av banbrytande och klassens bästa terapier genom banbrytande riktade C3-metoder för behandling av ett brett spektrum av läkemedel som drivs av okontrollerad eller överaktivering av komplementet kaskadsjukdomar, inklusive de inom hematologi, oftalmologi och nefrologi.

Nyligen meddelade företaget att det har fått formell skriftlig feedback från US Food and Drug Administration (FDA), vilket ytterligare stärker inlämnandet av intravitreal injektion av pegcetacoplan för behandling av åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) och sekundär geografisk atrofi (GA). ) New Drug Application (NDA) plan. NDA kommer att stödjas av effekt- och säkerhetsdata från Fas 3 DERBY och OAKS studien och Fas 2 FILLY studien.

I skriftlig feedback uppgav FDA att om kliniska prövningar är adekvata och välkontrollerade kommer myndigheten inte att skilja mellan olika faser av prövningen, och alla tre studierna verkar vara adekvata och välkontrollerade. Baserat på denna feedback förväntas Apellis fortfarande lämna in NDA under första halvåret 2022, och anser att ingen ytterligare forskning krävs för att lämna in NDA.

Apellis Chief Medical Officer Federico Grossi, MD, sa:"Vi är mycket glada över att FDA:s's feedback överensstämmer med vår plan. Vi planerar att lämna in ett pegcetacoplan NDA baserat på data från mer än 1 500 patienter i 3 randomiserade, välkontrollerade studier. GA. Det är en förödande sjukdom som orsakar blindhet. Vi ser fram emot att arbeta nära FDA för att ge den första behandlingen till GA-patientpopulationen."

Strukturella egenskaper och mekanism för pegcetacoplan

GA är en avancerad typ av åldersrelaterad makuladegeneration (AMD), och AMD är den främsta orsaken till blindhet. GA-sjukdom påverkar den centrala delen av näthinnan, gula fläcken, som är ansvarig för central syn. Överaktivering av komplement leder till irreversibel patologisk tillväxt i GA, och C3 är det enda målet för exakt kontroll av överaktivering av komplement. GA är progressiv och irreversibel, vilket leder till central synskada och permanent synförlust. Enligt publicerad forskning finns det mer än 5 miljoner GA-patienter över hela världen och cirka 1 miljon i USA. För närvarande finns det ingen godkänd behandling för GA.

Pegcetacoplan är en riktad C3-hämmare utformad för att reglera överdriven aktivering av komplementkaskaden. Komplementkaskaden är en del av det mänskliga immunsystemet, och dess överdrivna aktivering är orsaken till förekomsten och utvecklingen av många allvarliga sjukdomar. Pegcetacoplan är en syntetisk cyklisk peptid som binder till en polyetylenglykolpolymer och specifikt binder till C3 och C3b. För närvarande utvecklas pegcetacoplan för att behandla en mängd olika sjukdomar, inklusive: geografisk atrofi (GA), paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) och C3 glomerulopati. I USA har FDA beviljat pegcetacoplan fast track-kvalificering för behandling av PNH och GA.

I maj 2021 godkändes Empaveli (pegcetacoplan) av US FDA för behandling av vuxna patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Empaveli godkändes genom processen för prioriterad granskning, som har potential att förbättra PNH-vårdstandarder och omdefiniera PNH-behandling.

Det är värt att nämna att Empaveli är den första och enda C3 riktade terapi som har fått myndighetsgodkännande. Detta läkemedel är lämpligt för: (1) PNH vuxna patienter som inte tidigare har fått behandling; (2) Tidigare fått C5-hämmare Vuxna patienter med PNH av Soliris (eculizumab) och Ultomiris (ravulizumab).

Under det senaste decenniet eller så var det enda alternativet för behandling av PNH C5-hämmare, men många patienter upplever fortfarande ihållande hypohemoglobinos, vilket ofta leder till försvagande trötthet och frekventa blodtransfusioner. I kliniska prövningar kan Empaveli tillhandahålla omfattande kontroll av PNH, förbättra livet för PNH-patienter genom att öka hemoglobinnivåerna och minska behovet av blodtransfusioner.