Concord Kylin Crysvita har godkänts av Europeiska unionen för att behandla ungdomar och vuxna patienter!

Kyowa Kirin tillkännagav nyligen att Europeiska kommissionen (EG) har godkänt Crysvita (burosumab) för behandling av ungdomar och vuxna patienter med X-kopplad hypofosfatemi (XLH). Tidigare har Crysvita godkänts villkorligt för behandling av XLH-barn och ungdomar som är 1 år och äldre, har avbildningsbevis på bensjukdomar och växer ben.

Crysvita är den enda behandlingen som behandlar den inneboende patofysiologin av XLH. XLH är en sällsynt genetisk sjukdom som påverkar livslånga ben, muskler och leder. Det senaste godkännandet kommer att utvidga den tillämpliga populationen av Crysvita: alla europeiska XLH-tonårspatienter med avbildningsbevis på bensjukdom (oavsett bentillväxtstatus) och vuxna XLH-patienter är nu berättigade till Crysvita-behandling.

Detta godkännande är baserat på data från två fas III-studier: Fas III UX023-CL303 är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som undersökte säkerheten och effekten av Crysvita hos vuxna patienter med XLH; Fas III UX023-CL304-studien är en öppen, enarmsstudie som undersöker effekten av Crysvita på behandlingen av osteomalacia (skelettmjukning) hos vuxna med XLH. Två studier har visat att Crysvita ökar och upprätthåller serumfosfatnivåer inom det normala intervallet, hjälper till att läka pseudofrakturer och frakturer relaterade till osteomalacia och förbättrar osteomalacia. Andra slutpunkter visade att patienter hade minskad smärta och stelhet och förbättrad fysisk funktion och rörlighet över tid. Säkerheten för Crysvita överensstämmer med den som observerats i andra Crysvita-studier. Biverkningar inkluderar reaktioner på injektionsstället, hyperfosfatemi och överkänslighetsreaktioner. Det fanns inga allvarliga biverkningar relaterade till behandlingen.

Dr. Karine Briot från Cochin Hospital i Frankrike sa:" Hittills har vuxna patienter med XLH mycket begränsade behandlingsalternativ. Idag är&# 39: s godkännande ett stort framsteg, vilket innebär att för de första gångerna får dessa vuxna patienter med XLH behandling för den bakomliggande orsaken till XLH."

Abdul Mullick, president för Kyowa Kirin International, sade: ”EG: s godkännande är en viktig milstolpe för ledningen av XLH. XLH är en progressiv, livslång sjukdom som har en djupgående inverkan på barnens och vuxnas liv. Genom detta godkännande kommer XLH-ungdomar och vuxna också att kunna dra nytta av Crysvita-behandlingen, som är den enda behandlingen som riktar sig till XLHs inneboende patofysiologi. Vi kommer nu att fokusera på att säkerställa att mer kvalificerade patienter får behandling."

Bildkälla: slideshare.net

X-bundet hypofosfatemi (XLH) är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakar abnormiteter i ben, muskler och leder. XLH är inte livshotande, men dess börda är livslångt och gradvis, vilket kan minska en persons' s livskvalitet. Symtom och tecken på XLH börjar i tidig barndom och orsakar deformationer i underbenen, kort kroppsvikt och smärta. Dessa kommer att leda till svårigheter i gång och kroppsfunktioner och påverkar livskvaliteten. Skelettdeformiteter plus oupplöst hypofosfatemi innebär att sjukdomen fortsätter att utvecklas hos vuxna, vilket leder till smärta och stelhet, liksom flera muskuloskeletala defekter, som kan vara så tidigt som andra eller tredje tionde efter patientens födelse. Året påverkades.

Crysvita&# 39: s aktiva ingrediens är burosumab, som är en rekombinant, fullständigt humaniserad monoklonal IgG1-antikropp som är inriktad på att binda till och hämma aktiviteten hos fibroblasttillväxtfaktor 23 (FGF-23). FGF23 är ett hormon som reducerar serumfosfatnivåerna genom att reglera utsöndring av njurfosfat och aktiv D-vitaminproduktion. I XLH är nivån och aktiviteten för FGF23 för hög, vilket resulterar i fosfatavfall och hypofosfatemi.

Crysvita kan rikta sig mot FGF-23 för att hämma FGF-23s biologiska aktivitet. Genom att blockera överdriven FGF-23 i patientens&# 39: s kropp kan Crysvita öka reabsorptionen av fosfat i njurarna och öka produktionen av D-vitamin, vilket också förbättrar absorptionen av fosfat och kalcium i tarmen. Crysvita är utvecklat för att behandla FGF-23-relaterade hypofosfatemi sjukdomar, såsom XLH, tumörinducerad osteomalacia (TIO) / epidermal nevus syndrom (ENS).

Crysvita är den första rekombinanta helt humana monoklonala IgG1-antikroppen som direkt riktar sig mot FGF23. Läkemedlet upptäcktes av Kyowa Kirin och utvecklades i samarbete med Ultragenyx.

I USA har Crysvita godkänts för behandling av barn och vuxna med XLH i åldern ≥6 månader. I juni i år godkändes Crysvita igen av amerikanska FDA som en ny indikation för barn och vuxna patienter ≥ 2 år för att behandla tumörinducerad osteomalacia (TIO), vilket kan orsaka hypofosfatemi och osteomalacia. Det är värt att nämna att Crysvita är det första läkemedlet som är godkänt för behandling av XLH och också det första läkemedlet som är godkänt för behandling av TIO-patienter vars tumörer inte kan lokaliseras eller radikalt avlägsnas.