DaxibotulinumtoxinA fas 3 klinisk prövning var framgångsrik och Fosun Pharma introducerades till Kina för utveckling!

Revance Therapeutics är ett bioteknikföretag som fokuserar på innovativa estetiska och terapeutiska produkter. Nyligen tillkännagav företaget de positiva toppresultaten från klinisk fas 3 ASPEN-1-prövning. Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie med parallellgrupp som utvärderar effekten och säkerheten av Daxibotulinumtoxin A botulinumtoxin (RT002) vid behandling av cervikal dystoni. Halsdystoni är en kronisk, försvagande neurologisk sjukdom som drabbar nackmusklerna.

Denna viktiga studie registrerade 301 försökspersoner på 60 kliniska platser i USA, Kanada och Europa. I studien delades individerna slumpmässigt in i grupper om 3: 3: 1 och fick en enda injektion av 125 enheter, 250 enheter DaxibotulinumtoxinA och placebo och följdes upp i 36 veckor.

Resultaten visade att båda doserna av DaxibotulinumtoxinA nådde det primära effektmåttet: kliniskt signifikant förbättring av symtom och tecken på cervikal dystoni vid 4: e och 6: e veckan. De specifika uppgifterna är: Jämfört med placebogruppen hade patienter som fick 125 enheter och 250 enheter DaxibotulinumtoxinA statistiskt signifikanta förändringar i totalpoängen i Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) jämfört med baslinjen. (12,7 respektive 10,9 vs. 4,3, p< 0,0001="" och="" p="0,0006)." enligt="" beräkningen="" av="" mediantiden="" till="" 80%="" av="" den="" maximala="" terapeutiska="" effekten="" försvann,="" var="" medianvaraktigheten="" för="" den="" terapeutiska="" effekten="" av="" 125="" enhetsdosgruppen="" och="" 250="" enhetsdosgruppen="" 24,0="" veckor="" respektive="" 20,3="" veckor.="" i="" studien="" är="" daxibotulinumtoxina="" i="" allmänhet="" säker,="" de="" två="" doserna="" tolereras="" väl="" och="" säkerheten="" är="">

Revance förväntar sig att resultaten från en annan parallell fas 3-öppen, långvarig klinisk säkerhetsstudie ASPEN-OLS förväntas vara tillgängliga 2021, med 354 personer inskrivna i studien.

Dr Joseph Jankovic, utredaren av rättegången och grundare och chef för Parkinson' s sjukdomscenter och dyskinesiklinik vid Baylor College of Medicine, sa:" Jag är mycket nöjd med att se graden och varaktigheten av remission av DaxibotulinumtoxinA hos patienter i ASPEN-1-studien. De flesta patienter med cervikal dystoni måste gå till sjukhuset för injektioner 3-4 gånger om året, vilket innebär en tung börda för patientens tid och schema. Om ett läkemedel kan ge en längre effekt och därmed minska den årliga injektionen tror jag att patienterna kommer att tycka att det är mycket fördelaktigt."

Reavices VD och koncernchef Mark Foley sa:" Vi är mycket nöjda med att rapportera dessa positiva resultat av ASPEN-1 fas 3-studien eftersom detta är företagets&# 39: s andra framgångsrika fas 3-projekt som visar den förlängda varaktigheten av DaxibotulinumtoxinA . Spänner nu över två olika behandlingskategorier - estetik och terapi. Förutom att lägga grunden för vår behandlingsfranchise, förbättrar dessa resultat dess potential i andra muskelrörelser och smärtstörningar. Cervikal dystoni med längre effekt Behandlingsplanen har förmågan att ge patienterna en meningsfull långvarig symtomlindring samtidigt som den ger en övertygande farmakoekonomisk funktion. Vi ser fram emot att fortsätta använda DaxibotulinumtoxinAs differentierade prestanda på den globala neuromodulatormarknaden.

RT002 är en långverkande neuromodulator (neuromodulator) utvecklad baserad på Revance Therapeutics patenterade teknikplattform Peptide Companion Technology (TransMTS). Dess aktiva farmaceutiska ingrediens är Daxibotulinumtoxin typ A botulinumtoxin, och dess beredning innehåller inte material som härrör från humant blod eller protein som härrör från djur kan upprätthålla stabilitet i två år utan kylning. Enligt resultaten av de avslutade prekliniska och kliniska studierna kan RT002 användas för kosmetiska indikationer, såsom eliminering av måttliga till svåra pannlinjer; och behandlingsindikationer, såsom cervikal dystoni.

Jämfört med de för närvarande vanligt använda botulinumtoxininjektionsprodukterna (onabotulinumtoxinA) är den långvariga effekten den största funktionen hos RT002, och denna funktion kommer från den patenterade peptidteknologin TransMTS, som gör mycket positivt laddade peptider och GG-kvot; Daxi" (150 kD aktiv medicinsk ingrediens; BoNT / A-molekyl) bildar en icke-kovalent bindning, styr den aktiva ingrediensen korrekt till målstället och förhindrar aggregering orsakad av temperatur och spelar därmed en viktig roll för att stabilisera den aktiva ingrediensen.

I december 2018 nådde Fosun Pharmaceutical Industry, ett dotterbolag till Fosun Pharmaceutical Holdings, och Revance Therapeutics en samarbetslicens för exklusiv användning, import, försäljning och annan kommersialisering (exklusive tillverkning) DaxibotulinumtoxinA i regionen och fältet. De godkända applikationsområdena inkluderar skönhet. För indikationer och behandlingsindikationer har Fosun Pharmaceutical Industry uppmanat Revance att betala upp till 88 miljoner US-dollar i licensavgifter och betala motsvarande försäljnings milstolpar. Från och med maj i år har Fosun Pharma&# 39: s kumulativa R&-investering i RT002 överstigit 200 miljoner yuan (ej reviderat, inklusive licensavgifter).