Efgartigimod avsevärt förbättrad styrka och livskvalitet, Zai Lab introducerades till Kina!

Zai Lab-partnern argenx meddelade nyligen att resultaten av en viktig fas 3 ADAPT-studie som utvärderar efgartigimod vid behandling av systemisk myasthenia gravis (gMG) har publicerats i The Lancet Neurology. Artikelns titel är: Säkerhet, effekt och tolerabilitet hos efgartigimod hos patienter med generaliserad myasthenia gravis (ADAPT): en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad fas 3-studie.

Myasthenia gravis (MG) är en neuromuskulär sjukdom som förmedlas av patogenA IgG och allvarligt påverkar livskvaliteten. Symtomen på sjukdomen och biverkningarna av nuvarande terapier kan orsaka betydande skador på patienternas liv. Resultaten från Adapt-studien visar att efgartigimodbehandling avsevärt kan förbättra styrkan och livskvaliteten för gMG-patienter. För närvarande granskas efgartigimods behandling av gMG av amerikanska FDA, och måldatumet för Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) är den 17 december 2021. Om efgartigimod godkänns blir det den första och enda FcRn-antagonisten som får regulatoriskt godkännande.

James F Howard Jr, huvudprövare för ADAPT-studien och professor i neurologi vid University of North Carolina vid Chapel Hill School of Medicine, sa: "Myasthenia gravis (MG) kan ha en förödande inverkan på patienternas liv och oberoende, och kan påverka sväljning, Förmågan att tala, gå och till och med andas. Dessutom upplever varje patient MG i en annan process, vilket gör sjukdomshantering oförutsägbar. I ADAPT- studien observerade vi att de flesta patienter som fick efgartigimod behandlades med efgartigimod. Det kommer att ske kliniskt signifikanta förbättringar under de första 2 veckorna. Dessa resultat är av stor betydelse för MG-gemenskapen. Jag hoppas att efgartigimod kommer att ge en första av sitt slag riktad terapi för att behandla patienter med denna kroniska autoimmuna sjukdom på ett individualiserat sätt ."

Adapt-studien nådde det primära effektmåttet. Data visade att hos patienter med acetylkolinreceptorantikroppspositiv (AChR Ab+) gMG, enligt myasthenia gravisaktivitet i dagligt liv (MG- ADL) poäng, jämfört med placebogruppen, efgartigimod behandlingsgruppen hade mer En hög andel patienter var responders (67,7% vs 29,7%; pgartigimod behandlingsgruppen hade mer En hög andel patienter var responders (67,7% vs 29,7%; pgartigimod behandlingsgruppen hade mer En hög andel patienter var responders (67,7% vs 29,7%; pgartigimod behandlingsgruppen hade mer En hög andel patienter var responders (67,7% vs 29,7%; pgartigimod behandlingsgruppen hade mer En hög andel patienter var responders (67,7% vs 29,7%; pgartigimod behandlingsgruppen hade mer en hög andel patienter var responders (67,7% vs 29,7%; pgartigimod behandlingsgruppen hade mer en hög andel patienter var respond<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

Efter avslutad ADAPT-studie deltog 90% av patienterna i ADAPT plus-studien, en öppen förlängningsstudie som varade i 3 år för att utvärdera efgartigmods långsiktiga säkerhet och tolerabilitet. I ADAPT och ADAPT plus fick minst 118 patienter efgartigmodbehandling i 12 månader eller längre.

efgartigimod verkningsmekanism

Efgartigimod är ett antikroppsfragment under utveckling, utformat för att minska patogena immunglobulin G (IgG) antikroppar och blockera IgG-cirkulationen. Efgartigimod kan binda till FcRn, som uttrycks brett i hela kroppen och spelar en central roll för att förhindra nedbrytning av IgG-antikroppar. Blockering av FcRn kan minska uttrycksnivån för IgG-antikroppar och kan behandla autoimmuna sjukdomar som är kända för att drivas av patogena IgG-antikroppar, inklusive: myasthenia gravis (MG), en kronisk sjukdom som orsakar muskelsvaghet; pemphigus vulgaris ( PV), en kronisk hudsjukdom som kännetecknas av svår blåsbildning i huden; immun trombocytopeni (ITP), en kronisk sjukdom som manifesteras av ekchymos och blödning; kronisk inflammatorisk demyelinerande polyneuropathy (CIDP) ), en sjukdom där skador på nervsystemet orsakar rörelsestörningar.

Den 6 januari 2021 meddelade Zai Lab och argenx att de två parterna har nått ett exklusivt auktoriserat samarbete. Zai Lab kommer att ansvara för utvecklingen och kommersialiseringen av efgartigimod i Regionen Större Kina (inklusive Fastlandskina, Hongkong, Taiwan och Macao).

Dr. Ren Hairui, chefsläkare inom autoimmunitet och antiinfektion vid Zai Lab, sa: Det finns för närvarande cirka 200 000 patienter med myasthenia gravis i Kina. De befintliga behandlingsalternativen är mycket begränsade och det finns enorma icke tillgodosedda kliniska behov. Baserat på befintliga data från efgartigimod förväntas denna produkt ändra den nuvarande statusen för behandling av systemisk myasthenia gravis och andra allvarliga autoimmuna sjukdomar efter godkännande.

Enligt villkoren i avtalet kommer Zai Lab att få ensamrätt att utveckla och kommersialisera efgartigimod i Stor-Kina. Zai Lab kommer att ansvara för den globala registreringen klinisk forskning och utveckling av efgartigimod för flera indikationer i Kina. Dessutom kommer Zai Lab också att ansvara för att inleda fas 2-konfirmeringsstudier för flera nya indikationer i Stor-Kina för att påskynda utvecklingen av mer autoimmuna indikationer för efgartigimod på global nivå.