Eprenetapopt + azacitidine är effektivt! --- 1/2

Aprea Therapeutics meddelade nyligen de positiva resultaten av en fas 2-klinisk studie som utvärderar eprenetapopt (APR-246) i kombination med azacitidin (AZA) för TP53-mutant myelodysplastiskt syndrom (MDS) och akuta myelodysplastiska syndrom. Effekten och säkerheten för underhållsbehandling efter transplantation för patienter med AML.

eprenetapopt är ett läkemedel med liten molekyl som har visat sig återställa det muterade och inaktiverade p53-proteinet till konformation och funktion av vildtyp p53, återaktivera det och inducera programmerad celldöd i humana cancerceller.

Bland de 33 patienter som deltog i studien var 1-års återfallsfria överlevnad (RFS) efter transplantation 58%och median RFS-tiden var 12,1 månader. 1-års total överlevnad (OS) efter transplantation var 79%och median OS-tid 19,3 månader. Ett antal tidigare kliniska prövningar för att utvärdera utfallet av TP53-mutanta MDS- och AML-patienter efter transplantation har rapporterat att 1-årig RFS-frekvens efter transplantation är cirka 30%och median OS-tid är cirka 5-8 månader. I denna studie tolererade patienter protokollet efter transplantation av prerenepopt och azacitidin.

Aprea planerar att diskutera data från denna fas 2 -kliniska prövning med amerikanska FDA under andra halvan av 2021 och förväntar sig att publicera data vid framtida vetenskapliga eller medicinska konferenser. Asmita Mishra, forskare vid H Lee Moffitt Cancer Center och Research Institute i USA, sa:" RFS- och OS -data för eprenetapopt och azacitidin för underhållsbehandling av patienter med TP53 -mutant MDS och AML efter transplantation är otroligt spännande. Trots transplantation Det är för närvarande den enda möjliga behandlingen för patienter med TP53 -mutant MDS och AML, men enligt den nuvarande behandlingsstandarden är risken för återfall fortfarande hög och median OS efter transplantation är mycket begränsad, bara 8 månader eller mindre. Om det erhålls Godkännande av användningen av eprenetapopt och azacitidin för underhållsbehandling efter transplantation kan representera ett nytt behandlingsparadigm som på ett meningsfullt sätt kan förbättra resultatet för patienter med begränsade behandlingsalternativ."

APR-426 molekylstruktur (bildkälla: selleck.cn)

MDS är en malign tumör av hematopoetiska stamceller. Benmärgen kan inte producera ett tillräckligt antal friska blodkroppar. Cirka 30-40% av patienterna med MDS kommer att utvecklas till akut myeloid leukemi (AML), och mutationer i p53 tumörsuppressorprotein antas direkt leda till sjukdomsprogression. p53 -mutationer finns hos upp till 20% av MDS- och AML -patienterna och är associerade med dålig totalprognos. För närvarande finns det ingen godkänd behandling specifikt för TP53 -mutanta MDS- eller AML -patienter.