Fintepla rekommenderas och godkänns av EU CHMP för att behandla Dravets syndrom!

Zogenix är ett läkemedelsföretag som ägnar sig åt utveckling av läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar. Nyligen meddelade företaget att Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) Kommittén för humanläkemedel (CHMP) har utfärdat en positiv granskning tyder på godkännande av Fintepla (fenfluramin) oral lösning som ett tillägg till andra antiepileptiska läkemedel. Terapi för patienter ≥ 2 år för att behandla epilepsi i samband med Dravets syndrom. CHMP:s yttrande är det sista steget i processen för godkännande för försäljning innan det godkänns av Europeiska kommissionen (EG). Nu kommer CHMP:s yttranden att överlämnas till EG för granskning, som vanligtvis antar CHMP:s yttranden och förväntas fatta ett slutligt omprövningsbeslut före årets.

I USA, Fintepla godkändes i juni i år för patienter ≥2 år för att behandla epilepsi i samband med Dravets syndrom. Läkemedlet godkändes genom den prioriterade översynsprocessen. Tidigare hade FDA beviljat Fintepla orphan drug designation (ODD) och Breakthrough Drug Designation (BTD) för behandling av Dravets syndrom-relaterade epilepsi.

Dravet syndrom är en sällsynt barndom epilepsi kännetecknas av frekventa och allvarliga läkemedelsresistenta anfall, relaterade sjukhusvistelse och medicinska nödsituationer, allvarliga utvecklings- och rörelsestörningar och plötslig oväntad död (SUDEP). Risken ökar.

Fintepla är en flytande formulering av lågdos fenfluramin, vilket kan minska frekvensen av anfall genom att reglera aktiviteten hos serotoninreceptorn och Sigma-1-receptorn (se hänvisning: Fenfluramin minskar NMDA-receptormedierade anfall via sin blandade aktivitet vid serotonin 5HT2A och typ 1 sigmareceptorer). Data från två placebokontrollerade kliniska fas III-studier visade att hos patienter vars anfall inte kontrollerades tillräckligt av andra läkemedel minskade Fintepla signifikant frekvensen av anfall jämfört med placebo.

Dr Stephen J. Farr, VD och koncernchef för Zogenix, sade: "Vi är mycket glada över att CHMP har genomfört en regulatorisk översyn av Finteplas kvalitet, säkerhet och effektivitet och gav en positiv utvärdering. Forskare i Belgien insåg att för sex år sedan Efter fenfluramin (ett läkemedel med en annan farmakologisk effekt från andra anticonvulsants) har potential att behandla svårbehandlade epilepsi i Dravets syndrom, vi startade Fintepla strikta globala utvecklingsprojekt. Många patienter med Dravets syndrom även ta en Det finns fortfarande ofta allvarliga anfall när en eller flera anti-epileptiska läkemedel är för närvarande tillgängliga. Av den anledningen är vi glada att få ta med Fintepla som ett viktigt nytt behandlingsalternativ till Dravets syndrompatienter och deras familjer i Europa Ett steg närmare."

Dr Lieven Lagae, chef för institutionen för pediatrisk neurologi, Leuven University Hospital, Belgien, sade: "Att minska frekvensen av anfall är det första och viktigaste steget i behandlingen av alla barn med Dravets syndrom. Jag är mycket glad att i alla fas 3-studier har fenflur Ramine-behandlingen kliniskt och statistiskt reducerat frekvensen av anfall hos patienter med Dravets syndrom."

Fenfluramin-molekylärt strukturerar (föreställa källan: Wikipedia.org)

CHMP:s positiva yttrande baseras på data från 2 randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade kliniska fas III-studier (utförda på patienter 2– 18 år gamla, med resultat som publicerats i Lancet och JAMA Neurology), och en öppen förlängningsstudie (många Säkerhetsdata för patienter som fick Fintepla-behandling i upp till 3 år). Data visar att i studien patienter som tog en eller flera anti-epileptiska läkemedel som inte kunde tillräckligt kontrollera anfall, baserat på den befintliga behandlingsplanen, Fintepla signifikant minskade månatliga krampande anfall (konvulsiva anfall) jämfört med placebo. anfall, CS) frekvens. Dessutom svarade de flesta av studiepatienterna inom 3- 4 veckor efter att finteplabehandlingen påbörjats, och upprätthöll konsekventa resultat under hela behandlingsperioden.

I dessa studier, de vanligaste biverkningarna ingår: diarré, feber, trötthet, övre luftvägsinfektion, letargi, och bronkit. Ingen av patienterna upplevde några negativa kardiovaskulära händelser, inklusive valvular hjärtsjukdom eller pulmonell hypertoni.

Förutom Dravets syndrom utvecklar Zogenix också Fintepla för behandling av anfall som är associerade med Lennox-Gastauts syndrom (LGS). Dravet syndrom och LGS är två sällsynta och ofta katastrofala barndom epilepsi. De har egenskaperna hos tidig debut, olika typer av anfall, hög beslag frekvens, allvarlig försämring av intelligens, och svårigheter i behandlingen.