Jakavi/Jakafi är effektivt vid behandling av steroid eldfast kronisk graft-versus-host disease (GvHD)!--1/2

Novartis och dess partner Incyte tillkännagav nyligen gemensamt utvärderingen av de positiva resultaten av den viktiga fas 3 Reach3-studien (NCT03112603) av den muntliga JAK1/2-hämmaren Jakavi/Jakafi (ruxolitinib (ruxolitinib)) vid behandling av steroid-eldfast kronisk graft- versus värdsjukdom (GvHD) Det har publicerats i den bästa internationella medicinska tidskriften "New England Journal of Medicine" (NEJM), med titeln på artikeln: Ruxolitinib för Glukokortikoider-Eldfasta Kronisk Graft-versus-Host Disease.

Reach3 sponsras gemensamt av Novartis och Incyte. Detta är en randomiserad, öppen, multi-center fas 3 studie för barn som har utvecklat steroid-eldfasta eller steroid-beroende kronisk moderplantor-versus-värd sjukdom (GvHD) efter att ha fått allogen stamcellstransplantation. (≥12 år) och vuxna patienter. Data visar att jämfört med bästa tillgängliga terapi (BAT), ruxolitinib avsevärt förbättrar prognosen för patienter med steroid-eldfast/beroende kronisk GvHD, inklusive förbättring av felfri överlevnad (FFS) och patient-rapporterade symtom. Den nya undergruppsanalysen visade att ruxolitinib vid den 24:e behandlingsveckan uppvisade en högre total svarsfrekvens (ORR) i alla större undergrupper (inklusive organinblandning vid baslinjen) jämfört med BAT.

Kronisk GvHD är en livshotande sjukdom. Det är en långsiktig komplikation av stamcellstransplantation som kan påverka flera organ. Ungefär hälften av patienter som får första linjens steroid behandling kommer att utveckla steroid eldfast/beroende. Det är värt att nämna att ruxolitinib är det första läkemedlet som visar effekt vid behandling av steroid-eldfast/beroende kronisk GvHD i storskaliga randomiserade kliniska prövningar.

ruxolitinib (ruxolitinib)är en banbrytande JAK1/JAK2-hämmare, som säljs av Incyte i USA (handelsnamn Jakafi), och Novartis har tillstånd att sälja den utanför USA (handelsnamn Jakavi). Enligt resultaten av Reach3-studien har Incyte lämnat in en kompletterande ny läkemedelsansökan (sNDA) från Jakafi till amerikanska FDA för behandling av barn (≥12 år) och vuxna patienter med steroid-eldfast kronisk GvHD. För närvarande genomgår denna sNDA FDA-granskning, och målåtgärdsdatumet är den 22 september 2021. För Novartis pågår regulatoriska inlagor för Jakavi för behandling av akut och kronisk GvHD utanför USA.

Dr. Robert Zeiser, Institutionen för hematologi, onkologi och stamcellstransplantation, Universitetssjukhuset i Freiburg, Tyskland, sa: "Patienter med kronisk GVHD upplever allvarliga och livshotande symtom i olika organ i kroppen, vilket gör sjukdomen svårare att behandla och ökar den dåliga prognosen. Genom dessa nya resultat av Reach3-studien kan vi tydligare se de terapeutiska fördelarna medruxolitinib (ruxolitinib)som en potentiell ny vårdstandard hos patienter med kronisk GvHD som inte svarar på första linjens steroider."