Menarini Elzonris godkänd i EU: Behandling av blastisk plasmacytoid dendritisk celltumör (BPDCN)!

Menarini-koncernen är ett privatägt italienskt läkemedels- och diagnostikföretag. Nyligen meddelade företaget att Europeiska kommissionen (EG) har godkänt Elzonris (tagraxofusp) som en tilläggsbehandling för första linjens behandling av vuxna patienter med blastic plasmacytoid dendritisk celltumör (BPDCN). BPDCN är en blodsjukdomar malignitet med en mycket dålig prognos. Godkännandet baseras på den största prospektiva kliniska prövning som någonsin genomförts på BPDCN-patienter som inte tidigare fått behandling (naiv) och som tidigare fått behandling (behandlad).

Det är värt att nämna att Elzonris är den första och enda drogen för behandling av BPDCN godkänt i Europa och den första CD123 riktade terapi godkänts i Europa. Tidigare har Elzonris beviljats ett särläkemedel i Europa, och godkännandet av läkemedlet kommer att ta itu med de mycket otillfredsställda medicinska behoven på detta område. BPDCN är en sällsynt och aggressiv malign tumör, och det finns ingen godkänd behandling i EU innan.

Menarini Group VD Elcin Barker Ergun sade: "Detta godkännande är en viktig milstolpe för BPDCN patienter i Europa. Dessa patienter kommer att få den första möjligheten att dra nytta av Elzonris behandling. Godkännandet av detta läkemedel kommer Gör en stor förändring i behandlingen av BPDCN eftersom det ger kliniker med en riktad terapi för att hjälpa patienter. Vi arbetar hårt för att lansera Elzonris i Europa på kortast möjliga tid."

Elzonris är en riktad terapi för CD123, som först kommersialiserades av Stemline Therapeutics i USA. Företaget ingår nu i Menarini Group. Enligt villkoren för förvärvet erhöll Stemlines aktieägare en icke-överdradbar eller värdefull rättighet (CVR). Efter godkännandet av Europeiska kommissionen, efter slutförandet av den första Elzonris försäljning i något EU-5 land, kommer varje aktieägare att få $ 1,00 i kontanter per aktie.

Elzonris godkändes av amerikanska FDA i december 2018 för behandling av BPDCN-barn och vuxna i åldern 2 år och äldre, inklusive BPDNC-patienter som inte har fått behandling (naiv) och som har fått behandling (behandlas). Det är värt att nämna att detta godkännande gör Elzonris det första läkemedlet som godkänts för behandling av BPDCN och den första CD123 riktade läkemedel godkänt.

BPDCN är en aggressiv och sällsynta blodsjukdomar maligna tumör med en dålig prognos. Detta är ett behandlingsfält med otillfredsställda medicinska behov. Egenskaperna hos BPDCN kan likna vissa sjukdomar, eller det kan vara misdiagnosed som vissa sjukdomar, inklusive akut myeloisk leukemi (AML), non-Hodgkin lymfom (NHL), akut lymfatisk leukemi (ALLA), och myelodysplastic syndrom Sjukdom, kronisk myeloisk leukemi (CML) och andra maligna tumörer med huden manifestationer. BPDCN finns vanligtvis i benmärgen och/eller huden, och kan också innebära lymfkörtlar och inre organ. Diagnosen BPDCN är baserad på immunodiagnostic triad av CD123, CD4 och CD56. CD123 (IL-3R) är en nyckelmarkör för att identifiera BPDCN och ett snabbt framväxande mål inom olika cancerbehandlingsforskning.

Elzonris är en CD123-riktad cytotoxin, speciellt avsedd för CD123-målet. Läkemedlet är en rekombinant fusion av mänskliga IL-3 och avkortade difteri toxin (DT). IL-3-domänen kan konvertera cytotoxiska DT-fragment. Guide till tumörceller som uttrycker CD123. Efter att internaliseras av tumörceller, Elzonris kan irreversibelt hämma proteinsyntesen och inducera mål cell apoptos.

För närvarande utvärderas Elzonris också i andra kliniska prövningar för att behandla andra CD123-positiva indikationer, inklusive: kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML), myelofibros (MF) och andra planerade indikationer.