Nya läkemedel mot schizofreni! Intra-cellular Therapies Company, Caplyta (lumateperon), godkändes av US FDA

Intra-Cellular Therapies (ICT) är ett biofarmaceutiskt företag som fokuserar på att utveckla innovativa terapier för sjukdomar i centrala nervsystemet (CNS). Nyligen meddelade företaget att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt Caplyta (lumateperon) för behandling av vuxna patienter med schizofreni. Företaget räknar med att lansera Caplyta på marknaden i slutet av det första kvartalet 2020.

När det gäller medicinering är den rekommenderade dosen Caplyta 42 mg, en gång dagligen, tas med mat och behöver inte en dostitrering. Det bör noteras att etiketten med Caplyta medicinering innehåller en svartboxad varning som indikerar att patienter med demensrelaterad psykos har en ökad risk för dödsfall när de behandlas med antipsykotika. Caplyta är inte godkänd för behandling av demensrelaterade psykiatriska patienter.

Effekten av Caplyta 42 mg visades i två placebokontrollerade studier med statistiskt signifikanta skillnader i den totala poängen för den primära slutpunkten, den positiva och negativa symptomskalan (PANSS). De vanligaste negativa effekterna av den rekommenderade dosen Caplyta jämfört med placebo (≥5% och dubbelt så vanligt som placebo) inkluderade dåsighet / lugnande (24% mot 10%) och mun i munnen (6% mot 2%).

I de sammanslagna uppgifterna från de kortvariga studierna, viktökning, fastande glukos, triglycerider och totalt kolesterol i Caplyta- och placebogrupperna liknade de genomsnittliga förändringarna i baslinjenivåerna. Förekomsten av extrapyliska symtom var 6,7% i Caplyta-gruppen och 6,3% i placebogruppen.

IKT-ordförande och verkställande direktör Dr Sharon Mates sa: "Vi är övertygade om att Caplyta kommer att ge vårdgivare ett nytt, säkert och effektivt behandlingsalternativ som hjälper miljontals vuxna med schizofreni. Godkännandet markerar kulminationen på år av vetenskaplig forskning. Vi är särskilt tacksamma för patienter, deras vårdgivare och vårdpersonal som har bidragit till utvecklingen av Caplyta. "

Schizofreni är en typ av allvarlig psykisk sjukdom som drabbar cirka 2,4 miljoner amerikanska vuxna. Schizofreni är kännetecknen för olika kliniska manifestationer av akuta psykiatriska symtom, inklusive hallucinationer och illusioner, ofta behöver läggas in på sjukhus för att behandla denna sjukdom är kronisk och livslång, ofta åtföljt av depression och social funktion och kognitiva förmåga försämrade gradvis schizofrenipatienter ofta på grund av biverkningar som viktökning och rörelsestörningar och stopp av behandlingen.

Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Caplyta är lumateperon, ett första-i-klass små molekylläkemedel som selektivt och samtidigt kan reglera serotonin, dopamin och glutamat, tre neurotransmittervägar involverade i allvarliga sjukdomar. Till skillnad från befintliga schizofreniläkemedel är lumateperon en dopaminreceptor-fosfatproteinmodulator (DPPM) som fungerar som en presynaptisk partiell agonist och en postsynaptisk antagonist på D2-receptorn.

Denna mekanism, tillsammans med potentiella interaktioner med 5-ht2a-receptorer, serotonintransportörer och D1-receptorer, såväl som indirekt glutamatreglering, kan bidra till lumateperons effektivitet över en rad psykiatriska symtom, med förbättrad psykosocial funktion och god tolerans. Föreningen har potential att gynna patienter med en rad neuropsykiatriska störningar och neurodegenerativa sjukdomar.

strukturell formel för lumateperon

I USA beviljade FDA lumateperon snabbspårstatus för behandling av schizofreni i november 2017. Förutom schizofreni utvecklar IKT också lumateperon för behandling av andra psykiatriska störningar, inklusive beteendestörningar hos demenspatienter, alzheimers sjukdom, depression, och andra neuropsykiatriska och neurologiska störningar.

I juli var lumateperon toppresultatet av kliniska fas III-studier (studie 401, studie 404) med användning av enstaka läkemedelsbehandling mot bipolär I-störning eller bipolär ii-relaterad major depression. Data visade att lumateperon 42 mg nådde den primära slutpunkten för att förbättra depression (p <0,001) och="" den="" sekundära="" viktiga="" slutpunkten="" för="" att="" förbättra="" depressionens="" svårighetsgrad="" (p=""><0,001) i="" 404-studien="" jämfört="" med=""> I 401-studien nådde emellertid båda doserna av lumateperon (42 mg och 28 mg) inte den primära slutpunkten på grund av det höga kliniska svaret i placebogruppen. Lumateperon visade god säkerhet och tolerabilitet i två studier.