Pfizer gång en vecka långverkande drug Somatrogon fas 3 klinisk framgång: avsevärt minska bördan av behandling!

Pfizer och OPKO Health tillkännagav nyligen gemensamt de positiva top-line resultaten av fas 3 klinisk studie C0311002 utvärdera veckolångverkande humant tillväxthormon somatrogon för behandling av tillväxthormon brist (GHD) barn. Studien genomfördes på barn med GHD mellan åldrarna 3 och 18, och resultaten visade att veckovisa injektioner av somatrogon nådde det primära effektmåttet för att förbättra behandlingsbördan jämfört med en gång dagligen injektion av humant tillväxthormon Genotropin (somatropin).

Barndom GHD är en allvarlig och sällsynt sjukdom som orsakas av otillräckligt tillväxthormon utsöndras av hypofysen. Barn med GHD är inte bara kort i resning, men har också metaboliska avvikelser, psykosociala utmaningar, kognitiva underskott, och dålig livskvalitet. I årtionden, standarden på vård för GHD har subkutan injektion av hGH en gång om dagen för att förbättra tillväxt och metabola effekter. För vårdgivare och patienter är behandlingsbördan av dagliga injektioner hög, vilket kan leda till dålig efterlevnad och minska den totala behandlingseffekten.

Somatrogon är en ny molekylär enhet som innehåller den naturliga sekvensen av humant tillväxthormon, och innehåller en kopia på N-terminus och två kopior vid C-ändstationen av humant koriongondotropin (hCG) β-kedjan C-terminal peptid (CTP), CTP Kan förlänga halveringstiden av molekylen. I USA och Europeiska unionen har somatrogon beviljats Särläkemedelsbeteckning (ODD) för behandling av barn och vuxna med GHD.

Under 2014 tecknade Pfizer och OPKO ett globalt avtal om att utveckla och kommersialisera somatrogon för behandling av GHD. Enligt avtalet ansvarar OPKO för genomförandet av kliniska projekt, och Pfizer ansvarar för produktregistrering och kommersialisering. Båda parter kommer att bedöma möjligheten till andra indikationer för barn och vuxna som är lämpliga.

C0311002 är en trefas, randomiserad, multicenter, öppen, crossover studie som utvärderar bördan av behandling med somatrogon en gång i veckan och en gång om dagen Genotropin hos barn med GHD från 3 till 18 år. Totalt 87 randomiserade och behandlade patienter ingick i denna crossover-studie (43 randomiserades på beställning 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 randomiserade till beställning 2 [somatrogon-Genotropin]). Huvudmålet är att utvärdera varje somatrogon. Behandlingsbördan mellan den veckovisa injektionsplanen och Genotropin en gång dagligen injektion planen utvärderades av skillnaden i den genomsnittliga totala livsinterferens totala poängen efter varje 12-veckors behandlingsplan.

Top-line resultaten visade att efter 12 veckors behandling, jämfört med en gång per dag Genotropin behandling (24,13 poäng), vecka somatrogon behandling förbättrade den genomsnittliga totala livet störningen totala poängen (8,63 poäng), och behandlingsskillnaden var -15,49 (95% KI: -19,71, -11,27; p<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

Det före kom inga allvarliga biverkningar (SAE) under de två behandlingsperioderna. En person slutade ta somatrogon efter att ha upplevt en icke-allvarlig biverkning (TEAE) under behandlingen. Förekomsten av TEAEs mellan behandlingsgrupperna är jämförbar, och svårighetsgraden av alla biverkningar är mild till måttlig.

Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer for Rare Diseases, Pfizers Global Product Development Division, säger: "Resultaten av forskning hittills visar att varje vecka somatrogon har potential att minska livsstilsstörningar, stödja patientens preferenser, och förbättra efterlevnaden. För nästan 40 år, GHD patienter och deras anhöriga har uthärdat bördan av dagliga tillväxthormon injektioner. Vi är engagerade i att förbättra den nuvarande standarden på vården genom att tillhandahålla långvariga, veckovis behandlingsalternativ för GHD-samhället."