FDA beviljade den nya Liposomal Anthracycline Annamycin särläkemedel beteckning: behandling av mjukdelssarkom!

Moleculin Biotech är ett biofarmaceutiskt företag i kliniskt stadium med fokus på utvecklingen av en serie onkologiläkemedelskandidater för behandling av mycket resistenta tumörer. Nyligen meddelade företaget att den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har beviljat Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) för behandling av mjukdelssarkom (STS). Tidigare har FDA beviljat Annamycin orphan drug designation (ODD) och Fast Track Designation (FTD) för behandling av återfall eller eldfasta akut AML.

Moleculin meddelade nyligen att FDA har godkänt Annamycin's New Drug Research Application (IND), vilket gör att Moleculin att starta en klinisk fas 1b/2-studie i USA för STS-patienter som har överfört till lungorna efter första linjens behandling. De grundläggande principerna för den kliniska prövningen inkluderar färska djurdata, inklusive data från American Association for Cancer Research (AACR) årsmöte som hölls den 22-24 juni 2020, och data från ett oberoende laboratorium som tillkännagavs den 21 oktober 2020 Dessa data visar att ackumuleringen av Annamycin i lungorna är 6-34 gånger doxorubicin, den viktigaste första linjens kemoterapi läkemedel för STS. Dessutom visar kliniska data att användningen av Annamycin inte har någon kardiotoxicitet och har förmågan att övervinna mekanismen för multidrug motstånd. Båda dessa har vanligtvis terapeutiska begränsningar på antracyklin (inklusive doxorubicin) i STS. Sammanfattningsvis visar dessa faktorer att Annamycin kan utgöra en viktig behandling som kan bidra till att lösa de allvarliga otillfredsställda behoven hos patienter med STS lungmetastaser.

Walter Klemp, ordförande och VD för Moleculin, sade: "Detta är Annamycin andra särläkemedel beteckning. Läkemedlet har tidigare beviljats särläkemedel beteckning för behandling av relapsed eller eldfasta akut myeloisk leukemi. Vi tror att detta Fortsätter att visa att bredden på vår pipeline ger oss 'flera skott möjligheter', vilket ger flera möjligheter för att skapa aktieägarvärde."

Molekylärt strukturerar av annamycin (föreställa källan: chemdrug)

Annamycin är en ny generation antracykliner (Antracyklin), som har nästan ingen kardiotoxicitet och kan undvika multidrug motstånd. Den har starkare effekt i AML-cellinjer och har visat effekt vid behandling av patienter vars standardbehandling inom vården har misslyckats. . För närvarande utvecklas Annamycin för behandling av patienter med recide eller eldfast AML.

I mer än 50 år har antracyklin varit hörnstenen i behandlingsalternativen för AML. De kombineras med en annan kemoterapi läkemedel som kallas cytarabin. Denna kombination kallas ofta "7 +3 induktionsterapi", vars syfte är att framkalla tillräcklig eftergift för framgångsrik benmärgstransplantation. För närvarande är det enda hållbara långsiktiga alternativet för de flesta AML-patienter benmärgstransplantation, som har varit framgångsrikt hos ett stort antal patienter. Men för att kvalificera sig för benmärgstransplantation måste patienterna först vara framgångsrika genom induktionsterapi. Tyvärr är nuvarande induktionsbehandling endast effektiv för cirka 20% av patienterna.

Doxorubicin (doxorubicin) är en av de viktigaste antracyklin läkemedel som används för induktionsbehandling av akut leukemi patienter. Enligt rapporter överstiger läkemedlets årliga intäkter 700 miljoner US-dollar. Även om godkända antracyklin (såsom doxorubicin) är mycket viktiga och har varit framgångsrika, de är alla kardiotoxiska, som kan orsaka hjärtskador och begränsa dosen. Dessutom har de behandlade tumörcellerna vanligtvis eller utvecklar resistens mot första linjens antracykliner, vanligtvis genom det så kallade "multidrug-motståndet" för att eliminera nuvarande antracykliner och begränsa effektiviteten av behandlingen. Därför, för de allra flesta patienter, det finns fortfarande ingen effektiv behandling, och de flesta patienter kommer snart att dö av leukemi.

Annamycin har möjlighet att bli en helt spelförändrande drog i detta avseende. Läkemedlet är en unik, ny generation liposom formulering av antracyklin (även känd som "L-Annamycin" i litteraturen), som syftar till att eliminera kardiotoxicitet och undvika den frekventa nederlag för närvarande godkända antracyklin. Mekanism för läkemedelsresistens. I djurmodeller för testning av kardiotoxicitet visade sig Annamycin vara icke-kardiotoxisk. I kliniska prövningar på människa med fokus på leukemi visade läkemedlet dosbegränsande toxicitet än doxorubicin (den huvudsakliga första linjens anthracene som används för induktionsbehandling). En av de cykliska droger) upplever vanligtvis mycket mindre toxicitet.

Tidigare har Annamycin testats i 6 kliniska prövningar och 114 patienter, inklusive 2 kliniska prövningar med fokus på leukemi för att behandla patienter med relapsed eller refraktär första linjens induktionsterapi. I dessa studier rapporterades liten eller ingen kardiotoxicitet. . För närvarande genomgår Annamycin fas I/II-prövningar för behandling av AML i USA och Europa.